파이안바이오테크놀로지 "미토콘드리아 치료제 후보물질 근염 치료 효과적”

다발성근염/피부근염 환자 대상 미토콘드리아 이식 치료제 'PN-101' 안전성-유효성 평가 임상 완료

범부처재생의료기술개발사업단(단장 조인호)은 ㈜파이안바이오테크놀로지(대표 한규범)가 다발성근염/피부근염 환자를 대상으로 미토콘드리아 치료제 ‘PN-101’ 제1/2a상 임상시험을 성공적으로 완료하고 비임상 및 임상 시험결과를 류마티스 분야 세계적 학술지인‘Annals of the Rheumatic Disease (impact factor=20.3)’ 저널에 게재했다고 5일 밝혔다. 이 연구는 공동 교신저자로 참여한 서울대 의대 류마티스내과 이은영교수팀과 파이안바이오테크놀로지 김천형 수석부사장이 이끄는 연구/임상개발 파트와 함께 공동으로 진행됐다. 

다발성근염과 피부근염은 염증성 근육병으로 분류되는, 원인이 불분명한 희귀질환으로 과도하게 활성화된 면역세포가 자기 자신의 근육세포를 죽이는 자가면역질환 일종이다. 사지 근육 근력 약화가 특징적으로 나타나며 피부근염은 근력 약화와 더불어 피부 발진이 동반된다. 현재 사용되는 치료제는 스테로이드호르몬과 면역억제제이나 근 손실 등 부작용으로 의료용 미충족 수요가 높은 질환이다.

PN-101은 동종 탯줄유래중간엽줄기세포에서 분리된 미토콘드리아로 파이안바이오테크놀로지 분리 및 제형 특허 기술이 적용된 동종 타가 미토콘드리아치료제로, 근염 질환 치료에 필수적으로 요구되는 항염증, 근육재생 및 손상 미토콘드리아 복구 효과를 동시에 갖고 있는 혁신적 재생의료 치료제다.

논문에 따르면  PN-101은 NF-kB 경로를 억제하는 항염증 효과를 보여줬으며 동시에 근염 모델에서 근육재생을 촉진하는 전사인자 발현을 증가시켜 근육재생에 우수한  효과가 있음을 입증했다. 또 근염동물 모델에서 PN-101 정맥투여는 면역세포 침윤을 감소시켰을 뿐 아니라 근육 내 손상된 미토콘드리아 기능을 회복시켰음을 보여줬다. 

다발성근염 및 피부근염 환자를 대상으로 서울대병원, 순천향서울병원, 한양대병원에서 수행된 다기관 임상 1/2a상 시험에서 PN-101 단회 정맥투여는 12주 추적 결과 안전성 및 탐색적 유효성이 입증됐다. 

PN-101은 현재 임상 2상 승인을 위해 식약처에서 IND 심사 중이며 승인 후 2025년 안전성과 유효성 확증 임상으로 진행될 예정이다.

한규범 파이안바이오테크놀로지 대표는 "동종의 건강한 타가 미토콘드리아를 환자에게 투여하는 임상시험은 당사가 세계 최초로 진행했으며, 이번 발표를 통해 PN-101 안전성 및 탐색적 유효성이 근염환자에서 객관적으로 입증된 만큼 임상2상을 통해 더 많은 근염 환자들을 대상으로 안전성과 유효성을 입증하는데 최선을 다할 것”이라며  “이를 통해 환자 삶의 질을 개선하고 근본치료가 될 수 있는 혁신형 재생의료 치료제가 개발되는 계기를 만들 것”이라고 말했다.

조인호 범부처재생의료기술개발사업단장은 “PN-101 제1/2a상 임상시험이 성공적으로 완료되고 안전성 및 유효성이 검증됨에 따라 근염 환자 치료의 진전에 기여할 수있게 됐다”며 “앞으로도 사업단은 혁신적 재생의료 치료제가 개발될 수 있도록 연구 지원에 더욱 힘쓰겠다”고 밝혔다.

한편 이 연구성과는 범부처재생의료기술개발사업단 지원을 받아 얻어진 결과다.

범부처재생의료기술개발사업단은 과학기술정보통신부와 보건복지부가 공동으로 재생의료 원천 핵심기술 확보와 임상 연계를 통한 재생의료 치료제·치료기술 확보를 위해 10년 간(’21~’30) 총 5,955억 원 규모를 투자하는 연구개발(R&D) 사업 기획·관리기관으로, ’21년 3월에 출범해 현재까지 173개 과제를 선정해 지원하고 있다.