피노바이오, ‘NTX-301’ 혈액암 미국 1a상 완료…6월 1b/2a상 개시

용량제한독성(DLT) 미발생…안전성-효력 검증 완료 "치료 어려웠던 고령 환자들에 훌륭한 대안 기대"

ADC 플랫폼 전문 바이오텍 피노바이오(대표이사 정두영)가 혈액암 대상 표적항암제 ‘NTX-301’ 미국 임상 1a상을 성공적으로 마무리했다고 21일 밝혔다. NTX-301은 DNA 메틸화 효소(DNMT1) 활성을 저해함으로써 암세포 성장을 억제하는 표적항암제다. 현재 미국에서 혈액암과 고형암 환자를 대상으로 임상이 진행 중이다.

이번 혈액암 임상은 희귀 백혈병인 골수이형성증후군(MDS)과 급성골수성백혈병(AML) 환자 중 더 이상의 치료옵션이 없는 환자군을 대상으로 진행됐다. 임상 설계는 2mg부터 단계적으로 용량을 증량하면서 최대 24mg까지 투약하는 3+3 디자인으로 이뤄졌다. 

회사 측에 따르면 환자 총 12명에게 투여한 결과 최대 24mg까지 이상 반응이나 용량제한독성(Dose Limiting Toxicity, DLT)이 발생하지 않았다. 기존 DNMT1 저해제 대표적 부작용 호중구감소증도 나타나지 않았다. 이를 통해 충분한 안전성과 내약성을 확인할 수 있었다.

일부 환자에서는 완전관해에 준하는 mLFS, CRi가 관찰됐으며 기대 여명이 1.3~2개월에 불과한 질환임에도 투여 환자 대부분이 8주 이상 생존하고 최대 8개월까지 치료를 지속하는 등 유의미한 임상 데이터도 얻을 수 있었다고 회사 측은 설명했다. 피노바이오는 임상 1a상을 통해 확인한 안전성과 내약성, 효력을 토대로 내달 바로 1b/2a상을 개시할 계획이다.

피노바이오 정두영 대표는 “조혈모세포 이식이 어려운 고령 AML 환자 5년 생존율은 한 자릿수에 불과하다. 이처럼 고령 MDS/AML 질환에 대한 미충족 의료수요가 매우 높음에도 수십 년간 표준치료법은 변화가 없었다”며 “독성 이슈 때문에 치료가 어려웠던 고령 환자들에게 NTX-301이 훌륭한 대안이 될 수 있도록 임상개발에 최선을 다하겠다”고 말했다.

피노바이오는 차세대 ADC 플랫폼 및 표적항암제 전문 바이오 회사로, 차세대 ADC 플랫폼 PINOT-ADC™를 활용해 셀트리온 등 국내외 다수 파트너사와 기술이전 및 공동연구개발을 확대하고 있다. 주요 파이프라인으로 PBX-001 등 다수 ADC 후보물질을 보유하고 있고, 표적항암제 NTX-301은 미국 1/2상 진행중이고,  녹내장 치료제 NTX-101은 국내 1상을 완료했다. 설립 이후 국내 기관투자자 및 제약사로부터 약 640억 원 이상 투자를 유치했습니다.