요로상피암 치료제 '파드셉', 새로운 패러다임 제시할까?

국내 최초 요로상피암 항체-약물 접합체 '파드셉', "급여 전까지 환자 지원 계속할 것"

한국아스텔라스제약은 전이성 요로상피암 치료제 ‘파드셉’의 국내 출시를 맞아 19일 간담회를 진행했다. 박경아 한국아스텔라스제약 의학부 이사(왼쪽), 김미소 서울대병원 종양내과 교수(오른쪽). © 약업신문

2차 치료 이후 제대로 된 치료법이 없어 환자들에게 절망감을 안겨줬던 전이성 요로상피암에 새로운 치료 패러다임이 제시됐다.

한국아스텔라스제약은 19일 국소진행성 또는 전이성 요로상피암 치료제 ‘파드셉(엔포투맙 베도틴)’의 국내 출시를 맞아 ‘요로상피암 치료 패러다임 변화와 파드셉 도입 의미’를 주제로 요로상피암 치료의 미충족 수요와 파드셉의 임상적 의의를 조명했다.

파드셉은 Nectin-4(넥틴-4)를 표적으로 하는 항체-약물 접합체(ADC)다. 파드셉의 항체가 요로상피암 세포 표면의 Nectin-4와 결합하고 Nectin-4와 결합된 상태로 세포 안으로 침투한다. 이후 단백 분해 효소로 인해 linker가 절단돼 MMAE를 방출한다. 방출된 MMAE가 세포 분열에 관여하는 미세소관의 중합을 억제해 암세포의 분열 중지 및 암세포 사멸을 유도한다.

파드셉은 이전에 PD-1 또는 PD-L1 억제제 및 백금기반 화학요법제의 치료 경험이 있는 국소진행성 또는 전이성 요로상피암 성인 환자의 치료를 위해 지난 3월 식품의약품안전처의 허가를 받았다. 허가는 전이성 요로상피암 환자 608명을 대상으로 파드셉과 기존 화학요법제를 비교 평가한 글로벌 3상 임상연구 ‘EV-301’의 결과를 바탕으로 이뤄졌다.

박경아 한국아스텔라스제약 의학부 이사의 설명에 따르면, 파드셉 투여군은 기항암화학요법군 대비 사망위험을 30% 감소시켰으며, 질병의 진행 위험을 37% 감소시켰다. 또한 치료 관련 이상반응(TRAEs) 발생률은 항암화학요법군과 유사했으며 대부분의 치료관련 이상반응은 용량 감소나 중단으로 성공적으로 관리됐다.

파드셉 투여군의 전체생존기간 중앙값은 12.9개월로 항암화학요법군의 9.0개월 대비 유의미하게 개선됐다. 이와 더불어 무진행생존기간 중앙값의 경우 파드셉군 5.6개월, 대조수 3.7개월로 나타났다.

박 이사는 “파드셉은 사전에 치료 대상을 선별하기 위한 검사를 별도로 진행하지 않고 치료를 시작할 수 있어 더 많은 요로상피암 환자들의 삶의 질을 크게 개선하고 생명 연장에 기여할 수 있을 것으로 기대한다”고 설명했다.

김미소 서울대병원 교수. © 약업신문

김미소 서울대병원 종양내과 교수는 “요로상피암은 전체 방광암의 약 91%를 차지하는 가장 흔한 유형의 방광암으로 환자 10명 중 8명이 60대 이상2인만큼 고령에서 흔히 발생하며, 재발과 전이가 잦아 전이성 방광암의 5년 생존율은 약 5%에 불과할 정도로 치명적인 질환”이라고 소개했다.

그는 “혈뇨와 빈뇨, 잔뇨 등 배뇨장애 증상을 동반해 환자들의 삶의 질이 크게 낮은 질환임에도 그간 매우 제한적인 치료 옵션으로 인해 의학적 미충족 수요가 큰 대표적인 질환으로 꼽혀왔다”고 설명했다.

특히 전이성 요로상피암은 생존율이 낮고 삶의 질이 현저히 떨어지지만, 면역항암제와 백금기반 화학요법제 투여 후에도 암이 진행되거나 재발한 환자들에게는 적절한 치료 옵션이 없었다.

이에 김 교수는 “요로상피암은 진행이 빠른 편으로 끊임없이 치료가 이어져야 하는 질환이지만, 기존에는 표준 치료법이 없어 면역항암제를 사용한 2차 치료 이후 어쩔 수 없이 항암화학요법 약제를 사용해 왔다”며, “파드셉은 항암화학요법과 면역항암제 치료 이후에도 암이 진행되거나 재발한 환자들에게 사용할 수 있는 치료제로, 국소진행성 또는 전이성 요로상피암 환자 치료에 새로운 패러다임을 제시하고 치료 성적 향상에도 큰 기여를 할 수 있을 것으로 기대한다”고 말했다.

한국아스텔라스제약 김준일 대표는 “그동안 의료진뿐 아니라 환자와 보호자도 파드셉의 국내 도입을 기다려 오신 것으로 알고 있는데 시판 시기를 최대한 앞당겨 출시할 수 있게 돼 기쁘다”며, “파드셉을 통해 국내 국소진행성 또는 전이성 요로상피암 환자들에게 혁신적인 치료 옵션을 제공할 수 있을 것으로 기대하고, 앞으로도 한국아스텔라스제약은 혁신 의약품을 통해 사각지대에 놓인 암 환자들에게 새로운 삶의 희망을 전할 수 있도록 최선을 다하겠다”고 전했다.

한편, 한국아스텔라스제약은 파드셉의 허가는 이뤄졌지만 급여는 적용돼 있지 않은 만큼, 환자들의 비용적 부담을 고려해 환자지원 프로그램을 실시하겠다고 밝혔다. 상세한 내용은 치료제 출시와 함께 별도로 공지할 예정이다.