GC녹십자셀, CAR-T치료제 미국 임상 본격화

미국 현지법인 노바셀 통해 2021년 미국 임상 IND 목표

GC녹십자셀(대표 이득주)은 100% 지분을 보유한 미국 현지법인 노바셀(Novacel Inc.)에 420만 달러(약 50억원)를 출자하며 개발중인 'MSLN-CAR-T' 미국 임상시험을 본격화한다고 7일 밝혔다.

GC녹십자셀은 올 초 메소텔린(Mesothelin) 타깃 CAR-T치료제(MSLN-CAR-T) 비임상 동소이식모델을 통해 췌장암 100%사멸 결과를 확인하고 미국내에서 임상시험을 수행하기 위해 현지법인 노바셀을 설립했다.

회사 측에 따르면 MSLN-CAR-T는 췌장암, 난소암 등에서 높은 발현율을 보이는 메소텔린을 타깃하는 것이 특징으로, 특히 암 환자와 동일한 장기에 암세포를 이식(동소이식)한 마우스모델에서 암세포가 100% 사멸하는 것을 확인했으며, 이러한 효능이 12주 이상 지속되는 것으로 관찰됐다.

이는 CAR-T를 이용한 고형암 치료에 가장 큰 허들이었던 이동성(Trafficking), 침투성(Penetration), 지속성(Persistence) 세가지 MSLN-CAR-T로 극복하고 치료 가능성을 동물모델에서 입증했음을 보여주고 있다고 회사 측은 설명했다.

또 최근 CAR-T 핵심 원료인 유전자 전달 바이러스를 미국 현지에서 cGMP 수준으로 제조하는 과정이 성공적으로 완료됐으며, 이를 활용한 MSLN-CAR-T의 cGMP 수준 생산 공정을 확립하는 중으로  당초 계획대로 내년 초 미국 임상시험을 위한 시료 생산이 가능할 것으로 예상하고 있다고 밝혔다.

국내에서는 MSLN-CAR-T의 치료용량범위(Therapeutic window) 확보를 위한 추가 동물실험을 통해 임상시험 디자인에 필요한 데이터를 수집하는 등 2021년 CAR-T치료제 미국 임상 1/2a상을 위한 준비가 진행되고 있다.

GC녹십자셀 이득주 대표는 “MSLN-CAR-T는 동소이식 동물 모델에서 기존에 발표된 연구보다 획기적인 암세포 살해 효과를 보였을 뿐 아니라 고형암 타깃 CAR-T 기술적 한계를 극복할 플랫폼 기술까지 확보할 수 있을 것으로 판단되며, 2021년 이내 미국에서 임상시험 승인을 신청할 예정"이라며 " 이번 미국법인 노바셀에 대한 출자는 임상 시료의 생산, 미국 현지 비임상시험 등 비용 조달 및 현지 임상시험을 차질없이 추진하기 위한 것"이라고 말했다.