'바이오시밀러' 아닌 '바이오신약' 자체 제조해야 하는 이유는?

고도 품질 제품 자체 생산-다른 타깃 활발하게 탐색해 신약 파이프라인 추가 구축

 

지난 2015년부터 올해 5월까지 지난 4년 동안 미국 시장에서 이뤄졌던 제약바이오 분야 기업공개(IPO) 17건 중 16건이 유전자치료제 신약과 관련된 경우였다.

여기에 CAR-T를 포함하는 세포치료 기반 항암제까지 포함한다면 총 29건에 달하는 성공적 기업공개가 지난 4년 동안 성사됐다.

특히 2018년은 수확이 좋았던 해였다. 앞서 언급한 16건의 유전자치료제 기업공개 중 8건이 2018년 중 이뤄졌고, 세포치료 기반 항암제를 포함하는 29건 경우 15건의 기업공개가 2018년 중 성사됐다.

금액적으로도 지난 4년 간 미국 유전자치료제 신약 시장에 100억 달러에 달하는 투자가 집중됐고, 세포치료 기반 항암제를 포함하면 투자액은 150억 달러에 육박했다. 

유전자치료제 관련 최근 투자 동향은 개발 초기 단계 개념 증명, 그리고 확장성을 갖춘 제조 여부에 더 중점을 두는 방향으로 나타나고 있다.

최근 미국 필라델피아에서 열린 '2019 바이오 인터내셔널 컨벤션(2019 BIO USA)'에서 유전자치료제 주제 토론 세션 패널로 참여한 '오덴테스 테라퓨틱스(Audentes Therapeutics)’ 매튜 패터슨 대표는 바이오텍 회사가 자체 제조에 역점을 둬야 하는 이유에 대해 역설했다.

지난 2012년 오덴테스를 창업한 패터슨 대표는 "바이오의약품 제조에 있어 우리는 충분한 이해와 지식을 갖추고 있다고 자신했다"고 7년 전 설립 당시를 회상했다. 

회사가 야심 차게 추진하고 있던 특정 신약 전임상 개발 단계에서 "우리가 외부로 의뢰, 사용 중이던 제조 시스템은 결론적으로 참담한 실패였다"고 전한 패터슨 대표는 "유전자치료제 제조는 우리가 이해했던 것보다 휠씬 더 복잡했다"고 전했다.

바이오의약품 신약의 임상시험 및 허가신청(BLA) 과정에서 FDA와 같은 규제당국이 요구하는 부분을 충족하기 위해서는 고도의 품질 뿐 아니라 제조의 확장성(scale-up)도 시판 단계에서 구현할 수 있음을 보여줘야 한다는 인사이트를 실패 경험을 통해 얻었다는 설명이다.

 패터슨 대표는 "참담한 실패를 바탕으로 우리는 그 후 4년 간 경쟁지형을 면밀히 분석했고, 그 결과 규모의 제조 여력을 자체적으로 갖추고자 하는 전략적 결정을 내렸다"며 "돌이켜보면 가장 근본적이라 할 수 있는 결정이자 동시에 회사 설립 이후 내렸던 가장 중요한 결정이었다"고 전했다.

패터슨 대표에 따르면 초기 임상 단계에서 나온 데이터를 기반으로 고도의 품질을 갖춘 바이오의약품을 자체적으로 생산할 수 있다는 장점이 우선적으로 부각된다. 

아울러 자체적으로 제조 여력을 보유함으로서 또 다른 타깃들을 활발하게 탐색할 수 있고, 그에 대한 신약 파이프라인을 갖춰나갈 수가 있다는 장점도 있다.

근신경계 희귀질환에 대한 유전자치료제 신약을 개발하고 있는 오덴테스는 제조 여력의 확장성을 갖춤으로서 궁극적으로는 전세계 환자들에게 치료 기회를 제공하는데 목표를 두고 있다고 패터슨 대표는 강조했다.

그는 "제조 확장성을 갖추더라도 1회 투여 기반 유전자치료제의 원활한 공급과 환자 접근성이 동시에 확보되지 않는다면 그건 용납할 수 없는 경우"라며 "현재 우리가 이해하고 있는 헬스케어 시스템은 이러한 특성의 유전자치료제 신약에 대해서 아직 준비와 설계가 안됐고, 체계가 결여됐다"고 지적했다.