코오롱생명과학 “인보사 안전성·유효성 재입증 집중”

293세포 유래 TC 관련 마스터셀·제품 샘플 STR 검사 의뢰…이달 중순 결과

코오롱생명과학 ‘인보사케이주’의 형질전환세포(TC)가 연골세포유래가 아닌 293세포유래로 확인되면서 향후 국내는 물론 글로벌 시장에서 어떤 변화가 일어날지 관심을 모으고 있다. 인보사케이주의 마스터셀과 워킹셀, 제품에 대한 STR 검사 결과는 이달 중순경 나올 예정이다.

코오롱생명과학은 1일 프레스센터에서 골관절염 세포유전자치료제 '인보사케이주'의 자발적 유통·판매 중지와 관련해 긴급 기자회견을 개최했다.

이우석 대표 “오래 걸리더라도 반칙 없이 정도 가겠다”

이 자리에서 이우석 대표는 “오늘 사과의 말씀을 드리려고 왔다. 세계 최초 세포유전자치료제인 인보사케이주에 대한 전 국민적 기대가 큰 만큼 실망도 클 것으로 생각한다”며 고개 숙여 사과를 전했다.

이 대표는 “얼마나 큰 파장이 올지 알면서도 확인 즉시 공표하게 됐다”며 “바이오의약사업을 하는데 있어 반칙하지 않고 정도로 가겠다. 오래 걸리더라도 정도로 해결해 나가고자 한다”고 강조했다.

그는 “오늘 이 일은 17년 전으로 돌아가면 벤처 수준인 10명의 미국 티슈진 연구진이 당시의 열악한 인프라 속에서 나온 결과로 사실은 뼈아픈 일이 됐다”며 “이것을 또 하나의 성장통으로 봐줬으면 한다”는 바람을 드러냈다.

이 대표는 “국내 바이오산업이 이제 도약하려고 한다. 이제 꽃피우기 시작하는 바이오산업계에 이번 일이 조금이라도 우가 되지 않을까 우려스럽다. 바이오기업들에게 초기 실수를 저지르지 않는 반면교사가 되기를 바란다”며 “이번 일로 바이오는 그래서 풀어주면 안 된다. 안전을 담보할 수 있는 족쇄가 필요하다는 등의 논리의 장을 제공할까봐 제일 걱정스럽다”는 우려도 표시했다.

바이오사업 담당 유수현 상무는 인보사는 사람연골세포(HC) 75%, 형질전환세포(TC) 25%로 구성돼 있고, 현재 293세포유래로 확인된 TC는 TGF-β1을 전달하고 사멸하는 매개체“라고 소개했다.

유수현 상무는 “2004년 GP2-293 특성을 확인하기 위해 gag 유전자 분석과 pol 유전자 분석 결과 모두 음성으로 나타났고 연골세포 특성을 확인하는 TypeⅠ,Ⅱ collagen과 TGF-β1,2 수용체 모두 발현해 연골세포유래로 인지하고 있었다”며 “2019년 유전학적 특성을 확인하기 위해 STR 검사를 한 결과 TC가 293세포유래로 확인됐다”고 설명했다.

유 상무는 “인보사의 안전성과 유효성을 설명하면서 형질전환세포는 마스터셀부터 사업화된 셀까지 일관된 세포은행으로부터 생산됐다”며 “최초 임상시험 이후 현재까지 11년간 안전성이 우려되는 심각한 부작용 보고 사례는 없었다”고 밝혔다.

또한 "형질전환세포는 원천적으로 종양원성을 보유할 가능성이 있다는 FDA의 의견에 따라 생산단계부터 방사선조사를 실시하고 있다”며 “TC는 방사선을 조사해 잠재적 면역원성을 원천 차단하고 있다. 모든 생산 배치에 세포사멸 확인하는 출고시험을 진행하고 있다”고 덧붙였다.

여기에 “비임상과 임상에서 생체분포 시험결과 투여부위 외 다른 장기에서 검출되지 않았다”며 “비임상시험에서 장기별 조직검사로 인보사가 잔류하지 않는다는 것을 확인했고, 한국 임상 1상에서 혈액 내 인보사 잔류 여부 평가 결과 전혀 순환되지 않았다”고 언급했다.

유수현 상무는 코오롱티슈진이 ‘인보사케이주’의 미국 임상시험을 앞두고 유전자배열을 검사하는 STR 검사를 실시한 결과 형질전환세포(TC)가 연골세포가 아니라 293세포에서 유래한 것이 확인돼 FDA에 Notification Letter를 송부하고 코오롱생명과학에도 관련 공문을 발송해 코오롱생명과학이 4월 1일 자발적으로 유통·판매를 중지했다고 말했다.

유 상무는 “현재 국내에서는 마스터셀과 워킹셀, 제품 샘플을 모아 STR 검사를 의뢰했다. 2주 뒤인 4월 중순경 검사 결과를 확인할 수 있을 것으로 예상하고 있다”며 “미국에서는 빠르면 한달반 뒤인 5월 중순경 FDA와 이번 STR 검사 결과와 관련해 대면 미팅을 진행할 수 있을 것”이라고 예상했다.

이날 기자회견에 참석한 코오롱생명과학 관계자들은 개발 때부터 지금까지 형징전환세포의 형질이 바뀐 적이 없다며 그 당시부터 똑같은 세포로 안전성과 유효성을 입증했다고 강조했다.

또한 인보사케이주의 안전성과 유효성을 100% 재입증하는데 초점을 맞추겠다는 입장이다.