애시미닙 아자시티딘등 3종 희귀의약품 지정

식약처, 이브루티닙(경구제)은소림프구성 림프종 등 대상질환 추가

식품의약품안전처(처장 김강립)는 희귀 백혈병·유방암 등에 사용하는 애시미닙 등 3종을 희귀의약품으로 신규 지정하고 기존 이브루티닙에 대하여는 대상질환을 추가하며 신생아 저산소성 허혈성 뇌병증에 사용하는 의약품을 개발단계 희귀의약품으로 지정했다.

5월1일자로 신규로 지정된 애시미닙(경구제)은 만성기의 필라델피아 염색체 양성 만성 골수성 백혈병, 아자시티딘(경구제)은 조혈모세포 이식이 적합하지 않은 급성 골수성 백혈병, 사시투주맙고비테칸(주사제)는 절제 불가능한 국소 진행성 또는 전이성 삼중음성 유방암을 대상질환으로 한다.

또 변경된 이브루티닙(경구제)은 기존 외투세포 림프종, 발덴스트롬 마크로글로불린혈증, 성 이식편대숙주질환에 만성 림프구성 백혈병, 소림프구성 림프종이 추가된다

개발단계의 동종탯줄유래 중간엽줄기세포(주사제)는 신생아 저산소성 허혈성 뇌병증을 대상질환으로 한다. 개발단계 희귀의약품은 국내에서 임상시험 단계에 있는 의약품으로 지정기준에 적합한 의약품을 말한다.

식약처는 희귀질환을 진단하거나 치료하기 위한 목적으로 사용되는 의약품, 대체 가능한 의약품이 없거나 대체 가능한 의약품보다 현저히 안전성 또는 유효성이 개선된 의약품을 희귀의약품으로 지정해 오고 있다.

  

식약처는 희귀·난치질환 치료제의 개발을 지원하기 위해 질환의 특성에 따라 희귀의약품에 대한 허가 제출자료·기준 및 허가 조건 등을 따로 정하여 보다 신속하고 원활하게 허가할 수 있는 ‘희귀의약품 지정 제도’를 운영하고 있다.