엑스자이드 심장누적 철분제거에 효과적

ASH 연례회의,지중해성 및 기타 빈혈환자 철분 제거 첫 데이터 발표

최초의 경구용 철분 킬레이트 제제인 ‘엑스자이드’(성분명: 데페라시록스)가 심장 세포에 누적된 철분을 제거하는데 효과적인 것으로 나타났다.

심장에 누적된 철분은 종종 만성 수혈 환자에게 치명적인 결과를 야기하여, 결과적으로 ‘킬레이트 요법’의 순응도를 떨어뜨린다.

또 겸상 적혈구 환자에 대한 여러 연구에서도 엑스자이드가 인체 내 및 간의 철분을 효과적으로 제거하는 것으로 나타났다. 이러한 연구 결과는 미국 조지아주 애틀란타에서 열린 미국혈액학회 제 47차 연례 회의에서 발표됐다.

1일 1회 복용하는 최초의 경구용 철분 킬레이트(정제를 물이나 오렌지 주스에 타서 마심) 제제인 엑스자이드는 성인 및 2세 이상 소아의 만성 수혈로 인한 철분 과다 치료를 목적으로 최근 미국과 스위스에서 승인받았다.

이번 승인은 지중해성 빈혈, 겸상 적혈구성 빈혈 및 재생불량성 빈혈 등을 비롯한 기타 빈혈과 골수이형성증후군 등 다양한 동반질환을 가진 환자들을 대상으로 시행된 임상 시험 결과에 근거한 것이다.

연구결과에 따르면 1년 동안 하루에 엑스자이드 10-30 mg/kg을 복용한 22명의 환자 (지중해성 빈혈16명, 기타 빈혈 6명)를 대상으로 한 임상시험에서 평균 MRI T2 수치가 18.0 밀리세컨드에서 23.1 밀리세컨드(p=0.013)로 상승했고, 간의 철분과 혈중 철분이 상당량 감소한 것으로 나타났다. T2 점수가 20밀리세컨드 이하라는 것은 심장 내 철분이 과다축적 되었다는 신호다.

동물을 대상으로 한 전임상 실험에서도 12주간 엑스자이드를 투여한 결과, 심장에 누적된 철분은 20.5%, 간의 철분은 51% 감소된 것으로 나타났다.

형광 현미경 이미지를 사용한 전임상 실험에서는 배양된 쥐의 심근 조직세포에 엑스자이드를 투여하고 독성 반응을 방지하기 위하여 labile iron (독성 세포 손상을 유발하는 세포내 자유로운 철)을 결합한 후 세포에서 철을 제거했다.

노바티스 항암제 사업부 글로벌 임상개발 책임자 겸 부사장인 다이앤 영 박사는 “엑스자이드가 간의 철분뿐 아니라 심장의 철분을 제거하는데 중요한 역할을 한다는 이번 연구 결과는 심장에 축적된 과도한 철분으로 인하여 고통을 받고 있는 많은 수혈 환자들에게 중요한 예비 연구결과”라며, “심장 및 기타 기관이 손상되기 전에 인체 내와 간의 철분을 감소시키는 것이 철분과다 관리의 주요 과제로 남아 있다”고 밝혔다.

미국 캘리포니아 주 오클랜드 소아병동과 연구센터 혈액종양 항암제사업부 이사인 엘리엇 비킨스키 박사는 “환자들이 엑스자이드 치료를 더욱 선호하는 것으로 나타났으며 이는 수혈 관련 철분 과다를 관리하는데 매우 중요한 요소” 라며, “이는 뇌졸증의 위험이 있는 겸상 적혈구성 빈혈 소아환자가 만성 수혈을 지속하는데 있어서도 매우 중요하다”고 말했다.