‘재생의학 첨단치료제’ 지정 2024년부터 급발진

세포‧유전자 치료제 파이프라인 확대와 일치..2017~2023년 공회전

 

FDA가 지난 2017년 처음으로 도입한 이래 2023년까지 상대적으로 두드러지지 못했던 ‘재생의학 첨단치료제’(RMAT) 지정제도가 2024년부터 크게 활기를 띄기 시작한 것으로 나타났다.

이 해부터 ‘재생의학 첨단치료제’ 지정건수가 크게 증가하더니 2025년 들어서는 총 48건에 달하면서 다수의 재생의학 치료제들이 허가심사를 받는 단계로 진입하기에 이르렀다는 것이다.

영국 런던에 글로벌 본사를 둔 비즈니스 정보 서비스업체 글로벌데이터社는 8일 공개한 자료를 통해 이 같이 밝혔다.

‘재생의학 첨단치료제’ 지정제도는 중증질환을 치료하거나, 수정하거나(modify), 역전시키거나(reverse), 또는 완치시키기 위한 재생의학 치료제들의 개발과 심사가 신속하게 이루어질 수 있도록 뒷받침하기 위해 지난 2016년 12월 제정됐다.

그 후 ‘재생의학 첨단치료제’는 지난 2017년부터 2023년에 이르는 기간 동안 연평균 지정건수가 13.9건에 그쳐 공회전 상태를 이어가면서 상대적으로 낮춘 수치를 유지했다.

하지만 2024년에 ‘재생의학 첨단치료제’ 지정건수가 총 43건에 달하면서 급발진하더니 2024년과 2025년의 지정건수를 보면 이 프로그램이 처음 도입된 이래 전체 지정건수의 48%를 점유한 것으로 분석됐다.

최근들어 FDA의 ‘재생의학 첨단치료제’ 지정활동이 가속페달을 밟기 시작했다는 의미이다.

글로벌데이터社의 재스퍼 몰리 제약산업 담당 애널리스트는 “2024년부터 ‘재생의학 첨단치료제’ 지정건수가 급증하기 시작한 것은 세포‧유전자 치료제들(CGTs)의 파이프라인 성숙화 추세와 일치하는 것”이라고 말했다.

몰리 애널리스트는 뒤이어 “세포‧유전자 치료제들이 유전자 변형 세포 또는 유전자 조작을 이용해 생물학적 기능을 회복시키거나, 대체하거나, 수정‧변경함에 따라 세포‧유전자 치료제들이 재생의학 환경에서 핵심적인 구성요소의 하나로 중요성이 부각되고 있다”고 설명했다.

실제로 글로벌데이터의 의약품 데이터베이스 자료에 따르면 총 2,315개에 달하는 세포‧유전자 치료제들이 현재 임상 1상, 2상 및 3상 시험이 진행 중이거나 임상개발 단계에 진입하고 있는 것으로 나타났다.

바꿔 말하면 세포‧유전자 치료제들이 지난 2020년 이래 연평균 7.35%의 성장률을 기록하면서 사상 최고수치를 기록하기에 이른 것으로 나타났다는 의미이다.

몰리 애널리스트는 “이처럼 임상개발 단계로 진입하는 파이프라인이 크게 확대됨에 따라 갈수록 많은 수의 재생의학 치료제들이 ‘재생의학 첨단치료제’로 지정받는 데 필요로 하는 예비적 임상증거를 확보하고 있다”면서 “이에 따라 지정자격을 갖춘 치료제들의 풀(pool)이 증가하고 있고, 그 결과가 최근들어 눈에 띄기에 이른 ‘재생의학 첨단치료제’ 지정건수의 괄목할 만한 증가라 할 수 있을 것”이라고 풀이했다.

역으로 말하면 ‘재생의학 첨단치료제’ 지정제도의 도입 자체가 세포‧유전자 치료제 파이프라인의 확대를 뒷받침하는 것이라 말할 수 있을 것이라고 몰리 애널리스트는 지적했다.

개발사들에게 신속한 인‧허가 절차를 제공함으로써 재생의학 치료제들에 대한 투자와 임상개발이 촉진될 수 있도록 뒷받침해 줄 것이기 때문이라는 것이다.

이와 관련, 글로벌데이터에 따르면 2024년 또는 2025년에 최소한 1회 ‘재생의학 첨단치료제’로 지정받은 약물들이 총 73개에 달하는 것으로 나타났다.

이 중 미국 펜실베이니아州 필라델피아에 소재한 생명공학기업 카발레타 바이오社(Cabaletta Bio)의 리세캅타진 오토류셀(resecabtagene autoleucel)의 경우 4회에 걸쳐 ‘재생의학 첨단치료제’로 지정받아 2024~2025년 기간 동안 단일약물로는 최다 지정건수를 기록한 것으로 나타났다.

키메라 항원 수용체(CAR) T세포 치료제의 일종인 리세캅타진 오토류셀은 면역 항상성(immune homeostasis)을 회복시키고, 후기 임상개발 단계로 진입하는 재생의학 치료제들의 성숙도(maturity)를 높여준 것으로 입증됐다.

현재 리세캅타진 오토류셀은 다양한 자가면역성 질환 적응증에 걸쳐 임상 2상 및 3상 시험이 진행 중이다.

몰리 애널리스트는 “임상단계 재생의학 치료제 파이프라인의 확대에 힘입어 ‘재생의학 첨단치료제’ 프로그램이 가속성장(accelerated growth) 단계에 진입했다”면서 “이 같은 추세는 재생의학 치료제 개발의 성장 모멘텀이 차후 허가심사 건수 및 심사활동의 증가로 이어질 수 있을 것임을 유력하게 시사하는 것”이라고 결론지었다.