AR1001, 9월 톱라인 공개 카운트다운…K바이오 글로벌 상업화 시험대

글로벌 환자 1535명 등록 완료…데이터 락·코드 브레이킹 준비 푸싱과 최대 7조원 규모 계약…NDA 신청까지 직접 주도 “한국 바이오 직접 글로벌 3상 완주 모델 만들 것”

 (왼쪽부터) 아리바이오 프레드 김 미국지사장, 이병건 특별 고문, 전재준 대표이사(공동), 성수현 대표이사(공동).  © 약업신문 = 최윤수 기자

국내 바이오벤처가 직접 수행한 글로벌 알츠하이머병 임상 3상 결과가 곧 공개될 전망이다.

아리바이오는 경구용 알츠하이머병 치료제 ‘AR1001’ 글로벌 임상 3상 톱라인 발표를 올해 9월 목표로 준비하고 있다고 밝혔다. 글로벌 환자 등록이 모두 완료된 가운데 현재 마지막 환자 방문과 데이터 정리 작업이 진행 중이며, 이후 데이터 락(lock)과 코드 브레이킹(code breaking)을 거쳐 최종 결과를 공개한다는 계획이다.

아리바이오는 18일 ‘AR1001 알츠하이머 치료제 글로벌 기술이전’을 주제로 기자간담회를 열고 글로벌 임상 3상 진행 현황과 향후 상업화 전략을 공개했다. 이날 행사에서는 정재준 대표와 이병건 특별고문, 글로벌 임상 3상 한국 총괄책임자(CI)인 김상윤 교수, 미국 지사장인 Fred Kim이 참석해 임상 개발 상황과 글로벌 전략을 설명했다.

아리바이오는 AR1001을 통해 국내 바이오벤처 최초 수준의 ‘직접 글로벌 임상 3상 완주 및 상업화’ 모델 구축에 도전하고 있다는 점을 강조했다.

정재준 대표는 “아리바이오는 지난 16년 동안 알츠하이머병 환자와 가족에게 희망을 돌려드리겠다는 목표 하나로 달려왔다”며 “이제 글로벌 임상 3상 마지막 단계에 진입했고 9월 톱라인 발표를 목표로 모든 역량을 집중하고 있다”고 말했다.

이어 “국내에서는 초기 임상 단계에서 글로벌 제약사에 기술이전하는 것이 일반적인 성공 모델처럼 여겨져 왔지만, 글로벌 임상 3상을 직접 수행하고 상업화까지 주도할 수 있어야 진정한 신약 주권을 가질 수 있다”며 “AR1001 프로젝트는 한국 바이오산업이 직접 글로벌 시장에 도전하는 상징적 사례가 될 것”이라고 강조했다.

 정재준 대표이사. © 약업신문 = 최윤수 기자

현재 AR1001 글로벌 임상 3상은 사실상 마무리 단계에 들어섰다. 김상윤 교수에 따르면 총 1535명의 글로벌 환자 등록이 모두 완료됐으며, 마지막 환자의 최종 방문(LPLV)이 진행되고 있다. 이후 데이터 클리닝과 데이터 락 작업을 거친 뒤 블라인드 해제 과정을 통해 최종 톱라인 결과가 도출된다.

김 교수는 “현재는 누가 진약군이고 누가 위약군인지 알 수 없는 상태라 결과를 단정할 수는 없다”면서도 “지금까지 확인된 전체 데이터 흐름은 임상 2상에서 관찰됐던 결과를 상당 부분 따라가고 있는 상황”이라고 설명했다.

이어 “대규모 글로벌 연구에서는 중간 분석을 통해 연구 지속 가능성을 판단하는데, 현재 데이터 흐름은 긍정적인 방향성을 보이고 있다”며 “연구진 입장에서는 임상 3상 성공 가능성을 기대하고 있다”고 말했다.

AR1001이 주목받는 이유는 ‘먹는 알츠하이머 질병수정치료제(DMT)’ 가능성 때문이다. 현재 글로벌 시장은 아밀로이드 베타 표적 항체 치료제를 중심으로 재편되고 있지만, MRI 모니터링이 필요한 ARIA 부작용과 반복 주사 투여 부담, 고가 치료비 등이 한계로 꼽히고 있다.

김 교수는 “현재 항체 치료제는 질병 진행 억제 효과를 보여주고 있지만 부작용 우려와 투약 편의성 문제가 존재한다”며 “AR1001이 성공할 경우 먹는 약이면서도 질병 진행 억제 가능성을 가진 새로운 치료 옵션이 될 수 있다”고 설명했다.

아리바이오는 최근 푸싱제약(Fosun Pharma)과 총 7조원(마일스톤 최대) 규모의 글로벌 기술수출 계약도 체결했다. 계약에는 개발·허가·판매 마일스톤이 포함되며, NDA 신청까지는 아리바이오가 직접 주도한다는 점이 특징이다. 옵션 계약금 900억원과 임상 3상 톱라인 이후 1200억원, FDA 허가 시 1500억원 등이 포함돼 있으며 최대 20% 수준의 로열티도 별도로 설정됐다.

Fred Kim 미국 지사장은 “이번 계약은 단순한 기술이전이 아니라 글로벌 상업화를 동시에 준비할 수 있는 전략적 파트너십”이라며 “푸싱은 글로벌 빅파마 도약을 목표로 하고 있고, AR1001은 그 전략의 핵심 자산으로 평가받고 있다”고 설명했다.

그는 또 “아리바이오는 CRO 의존형 임상 운영이 아니라 자체 글로벌 임상 관리 플랫폼을 구축해 직접 데이터를 통제하고 있다”며 “NDA 신청까지 미국 지사가 개발 주도권을 유지하게 될 것”이라고 덧붙였다.

이병건 특별고문은 “결국 중요한 것은 편견이 아니라 데이터”라며 “오는 9월 발표될 글로벌 임상 3상 톱라인 결과가 AR1001의 모든 가치를 결정하게 될 것”이라고 말했다.

업계 역시 이번 톱라인 발표를 주목하고 있다. 성공할 경우 국내 바이오벤처가 직접 글로벌 임상 3상을 완주하고 상업화 단계까지 진입한 첫 사례 중 하나가 될 가능성이 있기 때문이다. 동시에 경구용 알츠하이머 질병수정치료제 시장 개화 여부를 가를 중요한 변곡점이 될 것이라는 평가도 나온다.
 

 이병건 특별 고문.  © 약업신문 = 최윤수 기자

 김상윤 교수(한국 CI).  © 약업신문 = 최윤수 기자

 프레드 김(Fred Kim) 미국지사장.  © 약업신문 = 최윤수 기