[DIA 2026] AI로 임상 병목 해소…J&J “사이트 선정·환자 모집 혁신”

임상시험 80% 이상이 환자 모집 지연을 겪는 구조적 한계 속에서 AI 기반 접근 필요성 확대 내·외부 데이터 통합 분석 통해 고성능 사이트 선별 및 국가 전략 최적화 추진 머신러닝 기반 예측으로 모집 속도·일정 정확성 동시 확보 전략 제시

라스 홀스타트 존슨앤드존슨 이노베이티브 메디슨 데이터사이언스 디렉터가 ‘DIA Korea Annual Meeting 2026’에서 발표를 진행하고 있다. © 약업신문 = 최윤수 기자

임상시험 수행에서 사이트 선정과 환자 모집은 전체 개발 일정과 비용을 좌우하는 핵심 변수로 지목된다. 최근 이 영역에서 인공지능(AI)과 데이터 사이언스를 활용한 최적화 전략이 본격적으로 적용되며 임상개발 생산성과 예측 가능성을 동시에 개선하려는 시도가 확대되고 있다.

존슨앤드존슨 이노베이티브 메디슨(Johnson & Johnson Innovative Medicine)의 라스 홀스타트(Lars Hulstaert) 데이터사이언스 디렉터(Director of Data Science)는 ‘DIA Korea Annual Meeting 2026(연례회의)’에서 ‘AI 기반 임상시험 실시기관 선정 및 환자 모집(AI-driven Site Identification and Patient Recruitment)’를 주제로 발표하며 AI 기반 임상 운영 혁신 방향을 설명했다.

발표에 따르면, 임상시험은 구조적으로 복잡하고 비용이 높은 연구 활동이며, 특히 초기 설계 단계에서의 의사결정이 전체 성공 여부에 큰 영향을 미친다. 프로토콜 설계뿐 아니라 국가 및 사이트 선정, 환자 모집 전략까지 포함된 운영 계획 단계에서의 판단이 임상시험 성과를 결정짓는 핵심 요소로 제시됐다.

실제 임상시험에서 환자 모집은 주요 지연 요인으로 지목된다. 전체 임상의 약 80~85%가 환자 모집 문제로 일정 지연을 경험하는 것으로 나타났으며, 일부 분석에서는 선정된 사이트의 3분의 1 이상이 시험 기간 동안 단 한 명의 환자도 등록하지 못하는 사례도 확인됐다. 이러한 비효율은 비용 증가와 개발 지연으로 직결되며, 궁극적으로 치료제 접근성에도 영향을 미치는 구조다.

이와 같은 문제를 해결하기 위해 존슨앤드존슨은 데이터 기반 접근과 AI 알고리즘을 활용한 사이트 선정 및 환자 모집 전략을 구축하고 있다. 핵심 목표는 적절한 국가와 사이트를 선별하고, 실제 환자 모집 가능성이 높은 환경을 사전에 예측함으로써 임상개발 생산성과 예측 가능성을 동시에 확보하는 것이다.

사이트 선정 전략에서는 데이터 통합이 핵심 기반으로 제시됐다. 내부적으로 축적된 임상시험 운영 데이터와 CTMS 데이터뿐 아니라 외부에서 확보한 상업적 데이터, 산업 공유 데이터 등을 결합해 분석한다. 이를 통해 각 사이트의 과거 환자 모집 성과, 연구 개시 속도, 데이터 품질, 규제 대응 경험 등을 종합적으로 평가한다.

또한 단순한 과거 성과뿐 아니라 실제 환자 접근 가능성도 중요한 평가 요소로 포함된다. 실세계데이터를 활용해 해당 사이트가 목표 환자군에 얼마나 접근 가능한지를 분석하고, 특정 인구집단에 편중되지 않은 대표성 확보 가능성도 함께 고려된다. 여기에 연구진의 전문성, 연구 수행 역량, 인력 및 인프라 확보 수준까지 포함한 다차원 평가가 이루어진다.

이러한 다층적 데이터는 머신러닝 모델을 통해 분석된다. 존슨앤드존슨은 과거 임상시험 데이터를 학습한 모델을 활용해 향후 사이트별 환자 모집 성과를 예측하고, 이를 기반으로 최적의 사이트 조합을 도출하는 방식을 적용하고 있다.

특히 단일 지표가 아닌 멀티모달 데이터 접근이 강조됐다. 과거 모집 성과뿐 아니라 환자 접근성, 질환 특성, 연구 역량 등 다양한 데이터를 동시에 반영해 예측 정확도를 높이는 방식이다. 이 접근법은 단순히 과거 실적에 의존하는 기존 방식 대비 고성능 사이트를 선별하는 데 유의미한 개선 효과를 보인 것으로 나타났다.

라스 홀스타트 존슨앤드존슨 이노베이티브 메디슨 데이터사이언스 디렉터. © 약업신문 = 최윤수 기자

임상 운영 측면에서는 ‘국가 및 사이트 포트폴리오 최적화’가 첫 단계로 제시됐다. 다양한 시나리오 분석을 통해 비용, 속도, 규제 환경 등을 고려한 최적의 국가·사이트 조합을 설계하는 과정이다. 이를 통해 초기 단계에서부터 효율적인 임상 운영 구조를 설정할 수 있다.

이후 단계에서는 사이트 단위 환자 모집률과 주요 마일스톤 달성 시점을 예측한다. 머신러닝 기반 모델을 활용해 각 사이트의 예상 등록 속도, 완료 시점 등을 사전에 시뮬레이션하고 다양한 시나리오를 비교함으로써 최적의 계획을 수립한다.

또한 탈락률(dropout), 스크리닝 실패율, 특정 치료 영역에서의 특수 변수 등도 함께 고려된다. 예를 들어 심혈관 질환에서는 환자 이탈률, 신경과학 분야에서는 위약 효과 등이 임상 결과에 영향을 미치는 변수로 반영된다.

임상시험이 시작된 이후에도 AI 기반 분석은 지속적으로 활용된다. 실시간 환자 모집 데이터를 기반으로 예측 모델을 업데이트하고, 모집이 저조한 사이트를 조기에 식별해 대응 전략을 조정할 수 있다. 이는 단순한 사후 대응이 아니라 선제적 리스크 관리 체계로 기능한다.

특히 환자 모집 예측은 공급망 관리와도 연결된다. 정확한 모집 예측이 어려울 경우 임상시험용 의약품 공급이 과잉 또는 부족으로 이어질 수 있으나, AI 기반 예측을 통해 공급 계획을 정밀하게 조정함으로써 자원 낭비를 줄일 수 있다는 설명이다.

이러한 접근의 효과는 실제 데이터에서도 확인됐다. 다양한 치료 영역에서 수행된 분석 결과, 상위 50% 사이트는 하위 50% 대비 평균 85% 높은 환자 모집 성과를 보인 것으로 나타났다. 이는 사이트 선정 단계에서의 데이터 기반 접근이 임상 성과에 직접적인 영향을 미칠 수 있음을 보여주는 결과로 제시됐다.

또한 AI 기반 접근은 임상 일정의 예측 가능성을 높이는 데도 기여한다. 모집 지연뿐 아니라 예상보다 빠른 완료 역시 공급망, 상업화, 규제 대응 일정에 영향을 미칠 수 있는 만큼, 일정의 ‘정확성’ 확보가 중요한 요소로 강조됐다.

데이터 기반 의사결정과 현장 운영 조직 간의 연계 중요성도 언급됐다. AI 모델의 예측 결과를 실제 임상 운영에 적용하고 지속적으로 검증하는 과정이 필요하며, 이를 통해 모델의 실효성을 확보하는 것이 핵심 과제로 제시됐다.