[DIA 2026] AI로 임상 설계 혁신…IQVIA “스마트 트라이얼 시대 본격화”

프로토콜 복잡성 증가로 임상 효율성 저하 AI 기반 설계로 성공 확률 정량적 분석 환자 모집 전략 최적화 핵심 과제로 부상

최혜진 IQVIA JAPAC Operations 헤드가 ‘DIA Korea Annual Meeting 2026’에서 발표를 진행하고 있다. © 약업신문 = 최윤수 기자

임상시험 설계 단계에서 인공지능(AI)을 활용한 최적화 전략이 글로벌 임상개발의 핵심 축으로 부상하고 있다. 특히 프로토콜 설계 단계에서의 비효율을 줄이고 성공 가능성을 높이기 위한 데이터 기반 접근이 강화되면서, 임상시험 전반의 구조적 변화가 가속화되고 있다는 분석이 제시됐다.

최혜진 IQVIA JAPAC Operations 헤드는 ‘DIA Korea Annual Meeting 2026(연례회의)’에서 ‘더 스마트한 임상시험 설계 - AI 기반 임상 설계 및 프로토콜 최적화(Smarter Trials Design - AI Powered Clinical Design and Protocol Optimization)’을 주제로 발표하며 AI 기반 임상 설계 혁신 방향을 설명했다.

발표에 따르면, 최근 임상시험은 복잡성 증가와 비용 상승, 환자 모집 지연 등의 문제에 직면하고 있다. 특히 프로토콜의 복잡도가 증가하면서 임상시험 수행 과정에서 수정(amendment)이 빈번하게 발생하고, 이는 전체 개발 일정 지연과 비용 증가로 이어지는 구조를 형성하고 있다.

이와 함께 글로벌 임상시험 환경에서는 다국가·다기관 연구 확대, 정밀의료 기반 환자 세분화, 다양한 디지털 데이터 활용 등이 동시에 진행되며 설계 단계에서 고려해야 할 변수도 크게 증가했다. 이러한 변화는 기존 경험 중심 설계 방식만으로는 대응이 어려운 수준에 도달했다는 점이 강조됐다.

AI는 이러한 문제를 해결하기 위한 핵심 도구로 제시됐다. 특히 과거 임상시험 데이터와 실세계데이터(RWD), 환자 특성 정보, 운영 데이터 등을 통합 분석해 최적의 설계안을 도출하는 방식이 주요 적용 영역으로 언급됐다.

AI 기반 임상 설계의 첫 번째 핵심은 프로토콜 최적화다. 기존에는 전문가 경험과 제한된 데이터에 기반해 설계가 이루어졌다면, AI는 수천 건 이상의 과거 임상 데이터를 분석해 설계 요소별 성공 가능성을 정량적으로 평가할 수 있다. 이를 통해 불필요한 방문 일정, 과도한 평가 변수, 비효율적인 환자 선정 기준 등을 사전에 조정할 수 있는 구조가 구축된다.

특히 프로토콜 복잡도는 환자 모집과 직결되는 요소로, 절차가 복잡할수록 탈락률과 중도 이탈률이 증가하는 경향이 있다. AI는 이러한 요소를 사전에 예측하고 환자 부담을 최소화하는 방향으로 설계를 조정하는 데 활용된다.

두 번째는 환자 모집 전략 최적화다. 임상시험에서 환자 모집 지연은 가장 큰 리스크 요인 중 하나로 지목된다. AI는 환자 데이터, 질환 유병률, 의료기관 분포, 과거 모집 성과 등을 분석해 최적의 임상시험 수행 국가 및 기관을 선정하고 모집 속도를 예측하는 데 활용된다.

이 과정에서 실세계데이터와 전자의무기록(EHR) 데이터가 중요한 역할을 한다. AI는 특정 프로토콜 조건에 적합한 환자군을 사전에 식별하고, 실제 모집 가능성을 기반으로 설계 조건을 조정하는 데 기여한다.

세 번째는 임상시험 시뮬레이션이다. AI 기반 시뮬레이션은 다양한 설계 시나리오를 사전에 검증할 수 있는 도구로 활용된다. 예를 들어 샘플 사이즈, 투여군 구성, 평가 변수 설정 등을 변경했을 때 결과에 미치는 영향을 예측함으로써 최적 설계안을 도출할 수 있다.

이러한 접근은 실패 가능성을 낮추고 개발 전략의 정밀도를 높이는 데 기여한다. 특히 후기 임상 단계에서의 실패는 막대한 비용 손실로 이어지는 만큼, 초기 설계 단계에서의 정밀한 검증 중요성이 강조됐다.

최혜진 IQVIA JAPAC Operations 헤드. © 약업신문 = 최윤수 기자

AI는 운영 효율성 측면에서도 활용된다. 임상시험 수행 중 발생하는 다양한 데이터를 실시간으로 분석해 일정 지연, 환자 이탈, 데이터 품질 문제 등을 조기에 감지하고 대응하는 구조가 구축되고 있다. 이는 단순한 설계 최적화를 넘어 임상 운영 전반의 효율성 개선으로 이어진다.

프로토콜 amendment(수정, 개정) 감소 역시 주요 효과로 제시됐다. AI 기반 설계를 통해 초기 설계 완성도를 높이면, 임상 진행 중 불가피하게 발생하던 수정 횟수를 줄일 수 있으며, 이는 개발 기간 단축과 비용 절감으로 이어진다.

또한 AI는 규제 대응 측면에서도 활용 가능성이 제시됐다. 데이터 기반 설계 근거를 확보함으로써 규제기관과의 소통 과정에서 투명성과 신뢰성을 높일 수 있으며, 설계 의사결정의 객관성을 확보하는 데 기여할 수 있다는 설명이다.

다만 AI 활용 확대와 함께 데이터 품질, 알고리즘 투명성, 편향성 관리 등의 과제도 함께 제시됐다. 특히 임상 데이터의 표준화와 품질 확보가 AI 활용 성과를 좌우하는 핵심 요소로 지목됐다.

이와 함께 규제기관과 산업계 간 협력 필요성도 강조됐다. AI 기반 임상 설계가 확대되기 위해서는 규제 기준과 가이드라인이 함께 발전해야 하며, 데이터 활용 범위와 검증 기준에 대한 공통된 이해가 필요하다는 점이 언급됐다.

향후 임상개발은 AI를 중심으로 한 데이터 기반 설계가 표준으로 자리잡을 것으로 전망됐다. 단순히 효율성 개선을 넘어 성공 가능성을 높이는 전략적 도구로서 AI의 역할이 확대될 것이라는 분석이다.