커지는 희귀질환 시장… 희귀질환 치료제 확대하는 한독

글로벌 제약회사와의 협업으로 희귀질환 치료제 파이프라인 확대 합작법인, 오픈 이노베이션 R&D로 중장기 성장전략 구축

그래픽. ©약업신문=김홍식 기자

희귀질환은 환자 수가 2만명 이하이거나 진단이 어려워 유병인구를 알 수 없는 질환을 의미한다. 전 세계적으로 알려진 희귀질환은 약 7,000여 종에 달하며, 매년 250여 종이 새롭게 등록되고 있다.

국내에서도 희귀질환 환자 수는 2024년 기준 약 37만 명에 이르렀고, 국가관리대상 희귀질환 역시 지속적으로 확대되고 있다. 희귀질환은 환자 수가 적음에도 불구하고 정부의 지원 강화와 제약사의 개발·도입 확대가 맞물리며 최근 관심이 높아지고 있다. 올해 정부에서는 희귀질환 환자에 대한 국가 보장을 강화하고 있으며 제약사들은 희귀질환 치료제를 확대하고 있다.

환자 수가 적어도 관심은 높은 희귀질환

올해 정부에서는 희귀질환 환자의 의료 접근성 불평등 해소를 정책 목표로 제시하며 지원을 강화하고 있다. 희귀·중증난치질환자의 의료비 부담을 줄이기 위해 산정특례제도의 본인부담률을 기존 10%에서 5%대로 낮췄다. 또한, 희귀질환 치료나 진단에 사용하는 의약품의 경우 신속하게 지정·승인될 수 있도록 ‘희귀의약품 지정에 관한 규정’을 개정했다.

희귀질환 치료제 시장도 전체 제약시장의 평균을 웃도는 성장세를 보이고 있다. 글로벌 시장조사기관 IQVIA에 따르면 희귀질환 치료제 시장은 2024~2025년 약 276조~320조원 수준에서 2030년 약 466~684조원 규모로 성장할 것으로 전망된다. 연평균 성장률 역시 6~12%에 이를 것으로 분석됐다.

실제로 제약사들은 희귀질환 분야의 경쟁력을 강화하고 있다. GC녹십자는 헌터증후군 치료제 ‘헌터라제’를 필두로 중국과 중남미 등 해외 시장 진출을 추진하고 있다. 또, 한미약품은 선천성 고인슐린증 치료 신약을 비롯해 희귀질환 영역에서 글로벌 임상을 진행하며 R&D 파이프라인 구축에 속도를 내고 있다. 유한양행 또한 고셔병 등 희귀 난치성 질환을 겨냥한 차세대 신약 프로젝트를 가동했다.

미충족 의료수요가 높은 영역을 중심으로 존재감 키우는 한독

한독은 치료 옵션이 제한적이거나 미충족 의료수요가 높은 질환을 중심으로 희귀질환 치료제 포트폴리오를 강화하고 있다. 현재 한독은 세계 최초의 경구용 파브리병 치료제 ‘갈라폴드’, 차세대 발작성 야간혈색소뇨증 치료제이자 C3 사구체병증(C3G) 치료제 ‘엠파벨리’, 성인 만성 면역성 혈소판 감소증(ITP) 치료제인 ‘도프텔렛’, 기존 면역억제제의 한계를 보완하는 중증근무력증 치료제 ‘비브가트’ 등 다양한 희귀질환 치료제를 국내에 공급하며 파이프라인을 확장하고 있다. 

이와 더불어 간내 담관암 치료제 페마자이레와 미만성 거대 B세포 림프종 치료제 민쥬비, 고위험 급성 골수성 백혈병 치료제 빅시오스 등 치료가 매우 제한적이었단 희귀암 분야에서도 제품을 확대하고 있다.

한독의 강점은 단순한 제품 공급을 넘어 제품 허가와 보험 급여, 마케팅, 영업 등 전방위적인 비즈니스 플랫폼을 구축하고 있다는 점이다. 특히 까다로운 희귀질환 치료제의 허가와 보험 급여 과정에서 축적된 경험을 기반으로 희귀질환 시장에서 지속적으로 영향력을 확대하고 있다.

합작법인 설립, 오픈 이노베이션 R&D로 중장기 성장동력 확보

한독은 합작법인 설립과 오픈 이노베이션 R&D로 중장기 성장동력을 확보하고 있다. 2024년 소비와 합작법인 ‘한독소비(Sobi-Handok)’를 출범해 새로운 희귀질환 비즈니스 모델을 구축했다. 한독은 소비의 제품을 국내에 도입하는 데 있어 허가 및 약가 전략을 포함한 핵심 역할을 수행하고 있다. 이를 통해 글로벌 혁신 치료제의 국내 공급 속도를 앞당기고 환자의 치료 접근성을 높이고 있다.

또한, 한독은 오픈이노베이션 R&D 전략을 바탕으로 희귀질환 분야에서 신약 파이프라인을 확보하고 있다. 한독은 미국 바이오벤처 레졸루트가 개발 중인 고인슐린증 치료제 ‘에르소데투그(RZ358)’의 국내 판권을 보유하고 있다. 에르소데투그는 선천성 고인슐린증과 종양 매개성 고인슐린증 치료제로 개발되고 있다. 2024년 FDA로부터 종양 매개성 고인슐린증 치료제로 희귀의약품 지정(ODD) 된 데 이어, 2025년에는 혁신 치료제로 지정을 받았다. 

현재 종양 매개성 고인슐린 치료제로 임상3상이 진행되고 있으며 올해 하반기 톱라인 결과가 발표될 예정이다. 이와 더불어, 에르소데투그는 2025년 말 발표된 선천성 고인슐린증 치료제의 임상3상 톱라인 결과에서 저혈당 사건 수가 약 45% 감소되는 약효를 확인했다. 위약군에서도 기존 RZ358 연구 및 유사 연구에서 예측한 것보다 높은 40%의 저혈당 사건 수 감소가 나타나 통계적 유의성을 확보하지 못했으나 FDA와의 혁신 치료제 지정 기반 협의를 통해 향후 개발 방향을 모색할 계획이다.

한독은 희귀암으로 분류되는 담도암 분야에서도 신약 파이프라인을 보유하고 있다. 에이비엘바이오, 컴퍼스테라퓨틱스와 오픈이노베이션 R&D로 개발 중인 담도암 치료제 ‘토베시미그(HDB001A, ABL001)’를 2027년 한독의 자체 신약으로 국내 시장에 선보일 예정이다.  
 

한독 퓨쳐 콤플렉스 전경. ©한독