아리바이오, K-치매 신약 'AR1001' 글로벌 블록버스터 도전

15년간 난관에도 글로벌 임상 3상 순항 2027년 출시 목표, 美 FDA의 '국가우선바우처(CNPV)' 적용 시 2026년 가능성도

아리바이오 하재영 부사장이 치매 신약 개발 관련 발표를 하고 있다. ©약업신문=김홍식 기자

바이오 벤처기업 아리바이오가 경구용 치매 치료 신약 'AR1001'을 앞세워 글로벌 블록버스터 시장에 도전장을 내밀었다.

아리바이오 하재영 부사장은 지난 2일 인천 송도에서 열린 제약바이오투자대전에서 "아리바이오는 지난 15년간의 '눈물 나는 스토리'와 난관에도 불구하고, 현재 전 세계 13개국, 239개 센터, 1,539명을 대상으로 글로벌 임상 3상을 성공적으로 진행하며 K-블록버스터 신약 탄생에 대한 기대감을 높이고 있다"고 밝혔다.

AR1001, '다중 기전'으로 치매 치료 패러다임 제시
아리바이오가 개발 중인 AR1001은 경구용 치매 치료제로, 기존의 증상 완화제나 최근 개발된 정맥 주사제(도나네맙, 레카네맙 등)의 한계를 극복하는 것을 목표로 한다. 치매의 복합적인 발병 원인에 대응하기 위해 AR1001은 다중 기전 약물 플랫폼을 통해 개발되었으며, 다음과 같은 특징을 가진다.

환자가 집에서 하루 한 알 복용하는 방식으로, 2~4주에 한 번 병원에 방문해 주사를 맞아야 하는 정맥 주사제의 불편함과 사회적 비용을 크게 줄일 수 있다.

또한 단순 플라크 제거를 넘어, 신경 세포 내로 들어가 오토파지 활성을 통해 아밀로이드 베타 및 타우 생성을 억제하고, 미토콘드리아에 작용하여 신경 세포의 생성을 촉진하고 생존 기간을 늘리는 복합적인 작용을 한다.

특히 정맥 주사 항체 치료제의 심각한 부작용인 뇌부종(ARIA-E) 및 뇌출혈(ARIA-H) 사례가 전혀 없으며, 기존 약물(도네페질) 대비 일반적인 부작용도 현저히 적다.

임상 3상 데이터, 글로벌 신약 대비 우월성 확인
AR1001의 임상 3상은 전 세계에서 1,539명의 환자를 대상으로 진행 중이며, 이미 약 600명의 환자가 12개월 치료를 마쳤다. 이 데이터를 분석한 결과, 최근 미국 FDA 승인을 받은 릴리(Lilly)의 '도나네맙'과 비교했을 때 우월성이 입증되었다.

릴리는 임상적으로 악화되지 않거나 호전된 환자 비율을 기준으로 신약 허가를 신청했으며, 도나네맙의 해당 비율은 액티브 그룹에서 47%, 플라세보 그룹에서 29%였다. AR1001은 액티브/플라세보를 구분하지 않은 통합 그룹 분석에서 41.8%의 노 클리니컬 프로그레션을 보여, 보수적으로 추산할 경우 AR1001의 액티브 그룹에서의 비율은 약 55%에 달할 것으로 분석되어 도나네맙 대비 약 15%p 높은 잠재력을 시사했다.

아리바이오는 2026년 2분기에 임상 3상 탑라인 데이터를 발표하고, 빠르면 같은 해 3분기 또는 4분기에 **신약 허가 신청(NDA)**을 제출할 계획이다. 특히, 정부가 도입을 추진 중인 '국가우선바우처(CNPV)' 프로그램의 적용을 받을 경우, 목표 출시 시점인 2027년보다 앞당겨 2026년 말에도 글로벌 출시가 가능할 수 있다는 기대감을 내비쳤다.

지역별 차별화된 라이센싱 전략으로 자금력 확보
아리바이오는 빅파마가 아닌 바이오 벤처로서 자원과 인력의 한계를 극복하기 위해 지역별및 국가별 아웃 라이센싱 전략을 채택했다. 기술 IP를 통째로 넘기기보다 독점 판매권을 부여하고, 로열티를 확보하는 전략이다.

현재 아리바이오는 북미, 유럽, 일본 등 메이저 마켓의 글로벌 빅파마들과 최종 딜을 진행하고 있으며, 로열티는 약 20% 수준을 목표로 협상 중이다.

하재영 부사장은 "물질 특허 만료와 같은 부정적인 요소, 국내 식약처의 명확하지 않은 가이드라인, 그리고 PDE-5 억제제에 대한 선입견 등 수많은 어려움을 겪었지만, AR1001의 데이터와 글로벌 임상 3상 경험은 우리의 가장 강력한 무기"라고 강조하며, 한국 제약 산업의 새로운 역사를 쓰겠다는 포부를 밝혔다.

하재영 아리바이오 부사장   ©약업신문=김홍식 기자