[첨생법 날개달다] 차바이오텍 “준비는 끝났다…이제 세계 무대서 승부할 것”

남수연 R&D총괄사장 "2~3년 내 가시적 성과 통해 글로벌 위상 높이겠다" 모든 신약 파이프라인 연구개발 체계 글로벌 인허가 기준으로 재설계 독자 개발 체세포복제배아줄기세포 기반 ‘K-Cell’ 플랫폼 한국형 브랜드로

「첨생법(첨단재생의료 및 첨단바이오의약품 안전 및 지원에 관한 법률)」이 드디어 한국이 세계 정상에 오를 수 있는 분야에 날개를 달기 시작했다. 세포·유전자·조직공학·재생 기술이 불치라 여겨지던 희귀·난치 질환의 치료 패러다임을 새로 쓰고 있다. 이제 남은 과제는 첨생법을 중심으로 기술, 제도, 인프라, 비즈니스가 유기적으로 순환하는 산업 생태계를 완성하는 일이다. 치료제와 법, 현장이 하나로 맞물린 지금, 한국의 첨단재생의료와 첨단바이오의약품 산업이 비상하기 시작했다.<편집자 주>

남수연 R&D 총괄사장.©차바이오텍

“과학이 환자 곁으로 가야 진짜 의미가 있습니다.”

남수연 차바이오텍 R&D총괄사장은 첨생법 시행 이후 한국의 줄기세포, 면역세포, 세포·유전자치료제 산업이 ‘연구의 시대’를 넘어 ‘임상과 상용화의 시대’로 이동하고 있다며 미소를 지었다.

차바이오텍은 변화의 흐름을 주도하고 있다. 자가와 동종 세포치료제를 양축으로 삼고, 전 공정을 글로벌 인허가 기준에 맞춰 다시 설계했다. 동물혈청(FBS)을 완전히 배제하고, 모든 배지와 시약을 GMP 등급으로 교체했으며, 제조·보관·수송 전 과정을 디지털화해 실시간 품질관리 체계를 구축했다. 연구실의 기술을 산업 현장으로 옮긴 것이다.

특히 최근에는 모든 신약 파이프라인의 코드명을 전면 교체하며, 글로벌 개발 체계로 전환을 공식 선언했다. 단순한 이름 변경이 아니라, 연구개발부터 제조·품질관리 전 과정을 국제 표준 수준으로 끌어올린 상징적 조치다.

“국내 최초로 FDA 승인을 받는 줄기세포치료제를 개발하는 것이 차바이오텍의 최우선 목표입니다.”

남 사장은 이를 단순한 도전이 아닌, 한국 세포치료제 산업이 자립할 수 있는 출발점으로 봤다. 차바이오텍은 이제 독자 개발한 ‘K-Cell’ 플랫폼을 앞세워, 세계 시장을 향해 본격적인 도약을 준비하고 있다.

약업신문은 최근 판교테크노밸리 차바이오컴플렉스에서 남 사장을 인터뷰했다. 첨생법 시행 이후 달라진 산업 흐름과 차바이오텍의 전략적 변화에 대해 이야기 나눴다.

산업 현장에선 첨생법을 어떻게 평가하십니까?

현재 첨생법은 난치성·중증·희귀질환을 중심으로 임상연구를 허용하고 있습니다. 해외 원정 치료의 주요 대상인 만성통증과 근골격계 질환까지 범위가 확대된다면, 재생의료 파이프라인의 임상 속도는 한층 속도를 낼 수 있을 것으로 봅니다. 그동안 줄기세포 치료를 위해 해외로 나가던 환자들이 많았습니다. 이 수요가 국내로 흡수된다면, 환자 접근성은 물론 바이오산업 전반에도 긍정적인 파급 효과가 기대됩니다.

이를 위해서는 적응증 확대의 유연성을 확보하는 동시에, 세포치료제 제조 품질에 대한 명확한 가이드라인이 마련돼야 합니다. 특히 GMP 기준을 충족하지 않은 시설에서 세포치료제를 제조할 경우, 환자 안전이 위협받을 수 있습니다. 국내에서 세포치료제가 안정적으로 활성화되기 위해선 제조시설과 품질 관리에 대한 엄격한 기준과 감독 체계가 반드시 필요합니다.

첨생법이 차바이오텍의 연구개발, 임상시험, 사업화에 긍정적인 영향을 주나요?

줄기세포와 면역세포치료제를 포함한 차바이오텍의 파이프라인은 신속한 임상 진입이 가능해졌습니다. 이를 통해 더 빠르게 치료제 개발과 상용화에 큰 전환점이 마련될 것으로 기대합니다.

정부의 규제 완화로 적응증 진입 문턱이 낮아지고, 심사 기간도 단축될 전망입니다. 결과적으로 첨단재생의료 분야의 임상 진입과 치료 전환이 한층 가속화될 것으로 기대합니다.

첨생법이 국내 기업의 기술이전 과정에서 가치 향상에 영향을 줄 수 있다고 보십니까?

아직은 첨생법 기반 임상연구 결과를 글로벌 기술이전이나 파트너십에 직접 활용하기엔 한계가 있습니다. 현재 첨단재생의료 임상연구로 승인받을 경우, 최대 6명의 환자만을 대상으로 연구지원을 받을 수 있기 때문입니다. 이 정도 규모의 데이터로는 글로벌 협상 테이블에서 설득력을 확보하기 어렵습니다.

차바이오텍은 첨생법 연구지원과 더불어 자체 R&D 자금을 투입해 최소 20명 이상을 대상으로 한 임상 데이터를 구축할 계획입니다. 보다 탄탄한 근거로 글로벌 시장에서 경쟁력을 높이려는 전략입니다.

첨생법이 환자와 산업 모두에게 안정적으로 자리 잡기 위해선?

첨생법이 환자와 산업 모두에 긍정적인 영향을 지속적으로 미치기 위해서는 제도적 기반이 더 탄탄해져야 합니다.

현재 FDA는 동물실험을 최소화하고, 대체시험 결과를 적극 장려하는 방향으로 규제를 개편하고 있습니다. 하지만 국내에서는 여전히 동물에서의 효력과 독성 평가를 폭넓게 요구하고 있습니다.

인간 세포를 이용한 치료제의 경우, 동물에서 효력과 독성을 평가하기 어렵거나 결과 해석이 모호한 경우가 많습니다. 따라서 글로벌 규제조화 관점에서 식품의약품안전처의 비임상 자료 요구 기준을 개선할 필요가 있습니다.

또한 CMC(품질)와 비임상 자료 간 요구 수준의 일관성이 부족해, 때로는 과도하거나 반대로 느슨해지는 일도 있습니다. 이런 불균형은 기업의 예측 가능성을 떨어뜨리고 개발 일정에도 직접적인 영향을 미칠 수 있습니다.

‘치료계획’을 기반으로 한 사업화가 빠르게 확산되고 있는 만큼, 제도 확장 속도에 맞춰 안전성과 품질 관리에 대한 사회적 신뢰도 함께 구축돼야 합니다. 무분별한 시행으로 인한 리스크를 최소화하기 위해서는 정부와 업계가 함께 작동하는 안전 가드레일을 세우는 것이 지금 시점에서 가장 시급한 과제입니다.

최근 신약 파이프라인의 코드명을 전면 교체하셨습니다. 특별한 이유가 있습니까?

이번 신약 파이프라인 코드명 변경은 단순한 이름 교체가 아닙니다. 차바이오텍은 모든 파이프라인의 개발 체계를 글로벌 인허가 기준에 맞췄다는데 의의가 있습니다.

우선, 세포 배양에 사용하는 모든 배지와 시약을 GMP 등급으로 교체했습니다. 또한 글로벌 인허가에서 제한되는 동물혈청(FBS) 사용 및 항생제 사용 전면 배제해 품질의 일관성과 안전성을 한층 강화했습니다.

공정 개선을 통해 한 번의 생산으로 여러 회차 투여가 가능한 제조 효율을 확보했으며, 제품의 동등성과 기능성 검증도 완료했습니다.

차바이오텍의 전략은 명확합니다. 자가(Autologous) 세포치료제는 국내 환자의 접근성을 높이는 방향으로, 동종(Allogeneic) 세포치료제는 글로벌 공급망 구축과 기술이전을 위한 표준화 모델로 각각 최적화하고 있습니다.

즉, 차바이오텍의 연구개발 방향이 ‘실험실 중심’에서 ‘상업화 중심’으로 완전히 전환됐다고 보시면 됩니다.

GMP 체계 전환을 강하게 추진하는 이유는 무엇인가요?

세포치료제는 원료세포 단계부터 글로벌 표준에 맞춰 개발을 시작하지 않으면, 결국 모든 공정을 처음부터 다시 설계해야 합니다.

배지와 시약의 카탈로그·로트 기록, 공여자 적합성, 휴먼보조세포(Human feeder cell) 사용 여부, 무균·바이러스 검사 등 모든 세부 항목이 초기부터 국제 기준에 부합해야만 미국 FDA나 유럽 EMA의 승인을 받아 해당 지역에 진출할 수 있습니다. 차바이오텍은 이러한 모든 세부 항목이 글로벌 인허가 기준에 적합하도록 관리하고 있습니다.

심지어 공여자의 혈액과 소변 검체를 미국 내 승인 검사기관에 직접 보내 적합성을 분석하며, GMP 셀 뱅킹 체계로 철저히 관리하고 있습니다. 비용과 시간이 더 들더라도, 이러한 준비 과정이 상업화로 이어지는 유일한 길이라고 판단하고 있습니다.

또한 차바이오텍은 GMP를 단순한 인증 절차가 아닌 품질 설계(Quality by Design, QbD) 개념으로 접근하고 있습니다. 원료세포에서 완제품에 이르는 전 과정을 디지털화해 공정 추적(Traceability)을 확보하고, 배양·보관·수송 단계별로 실시간 모니터링 시스템도 도입했습니다.

이 체계는 향후 FDA의 CMC 심사 대응뿐만 아니라, 국내에서도 실시간 제조 데이터 기반 품질 검증 시스템으로 확장할 수 있을 것으로 기대됩니다.

차바이오텍이 강조하는 ‘K-Cell’이 무엇이고, 어떤 의미입니까?

K-Cell은 단순한 세포주를 넘어, 한국 줄기세포 산업의 기술 주권을 강화하고, 차바이오텍의 경쟁력을 세계 수준으로 끌어올리는 핵심 플랫폼이자 전략적 브랜드입니다.

K-Cell 전략은 차바이오텍이 독자적으로 구축한 ‘체세포복제배아줄기세포(ntESC, nuclear transfer embryonic stem cell) 기반의 차세대 줄기세포 플랫폼’을 의미합니다.

이 기술은 환자의 체세포 핵을 난자에 이식해 배아 단계로 되돌린 뒤, 다시 줄기세포로 분화시키는 방식으로 작동합니다. 이를 통해 환자의 유전 정보를 그대로 유지하면서도, 생물학적으로 건강하고 안정적인 세포 원을 확보할 수 있습니다. 

기존 연구용 배아줄기세포(ESC)나 유도만능줄기세포(iPSC)와 달리, ntESC는 상업화 과정에서 지식재산권(IP), 로열티, 공급 제약 등의 부담이 거의 없습니다. 따라서 글로벌 제약사와의 기술이전이나 공동개발 과정에서도 법적·비용적 리스크를 최소화할 수 있습니다.

차바이오텍은 ntESC 기술을 기반으로 K-Cell을 한국형 줄기세포 원료 브랜드로 발전시키고 있습니다. 이를 통해 글로벌 세포치료제 시장에서 독립적인 원천기술을 확보하고, 한국의 줄기세포 산업이 자립할 수 있는 기반을 마련할 것입니다.

면역세포치료제 ‘CHANK-101’이 재발성 교모세포종 연구자 임상에서 생존기간 연장 효과를 보였습니다. 결과의 의미를 어떻게 보십니까?

‘CHANK-101’은 기존 임상 1상을 마친 ‘CBT-101’의 제조 공정을 개선한 파이프라인입니다. 

재발성 교모세포종 환자의 평균 생존율은 약 6~8개월 정도로 알려졌지만, 연구자 주도 임상에서 임상에 참여한 환자들의 평균 생존기간이 22.5개월에 달했습니다.

본격적인 상업화를 위해 임상 1상을 진행했고, 2022년 3월 안전성과 내약성을 확인한 주요 결과를 발표했습니다. 2020년 9월 미국 FDA로부터 악성신경교종(Malignant Glioma) 희귀의약품으로 지정(ODD, Orphan Drug Designation)을 받기도 했습니다.

CHANK-101은 간암 등 다양한 고형암 대상으로 첨생법 치료 허가를 받기 위해 준비 중입니다. 특히 해당 결과를 바탕으로는 항암 효능을 강화한 CAR-NK로 개발과 동종 대량배양 기반의 글로벌 적합성(공급성·경제성)을 높이는 연구개발도 병행 중입니다.

첨생법에 따라 CHANK-101을 재생의료 서비스(줄기세포·면역세포 치료)로 사업화할 계획이 있는지, 구체적인 타깃 적응증은 무엇입니까?

CHANK-101은 현재 간암과 담도암 환자를 대상으로 첨단재생의료 임상치료 및 임상연구를 진행하고 있습니다. 안전성과 약효 검증을 통해 치료 가능성이 확인되는 다양한 난치성 암 환자군으로 단계적 확장을 검토 중입니다.

아직 개발 단계에 있는 만큼, 환자 안전성 확보가 중요할 것 같습니다. 내부 기준이나 대응 전략은 어떻게 세우고 있나요?

세포치료제는 기존 의약품에 비해 전신 부작용이 적은 편입니다. 특히 면역과 염증 조절을 목적으로 하는 중간엽줄기세포(MSC)는 체내 잔존 기간이 짧고, 전신 부작용의 빈도가 낮습니다. 이런 특성 덕분에 치료계획 트랙을 통해 환자 접근성을 높이는 것이 임상적·제도적 측면에서 유의미하다고 판단하고 있습니다.

다만, 차바이오텍은 안전성이 확보된 치료제라 하더라도, 환자 안전 관리 기준을 더욱 강화하고 있습니다. 모든 세포의 생산 및 투여 이력을 철저히 추적하고, 이상반응 발생 시 신속 보고 체계를 가동 중입니다.

연골결손이나 파킨슨병처럼 특정 세포로 분화해 인체 내에서 장기간 생존하고 생착해야 하는 질환은 단순히 세포 주입 수준의 안전성만으로는 충분하지 않습니다. 세포의 분화 안정성과 기능적 회복을 장기적으로 검증해야 하기 때문입니다.

차바이오텍은 이러한 적응증을 첨단재생의료 임상연구(치료계획)이 아닌 정식 임상시험 체계에서 개발하는 전략을 택했습니다. 특히 도파민 신경전구세포처럼 분화와 생착이 치료 효과의 핵심인 세포치료제는, 과학적 근거와 안전성 규제 요건을 모두 충족하기 위해 정식 임상시험을 통해 개발할 계획입니다.

CHANK-201의 재생의료 서비스 적용 가능성은 어떻게 보십니까? 환자 접근성 측면에서 제도 활용 계획이 있나요?

CHACAR-NK-201는 CAR-NK 기반 항암 세포치료제 후보입니다. 첨단재생의료 파이프라인 임상연구로 시작해 임상 데이터를 추적해 기술이전 및 치료제 허가를 진행할 예정입니다. 희귀 중증 적응증의 우선신속심사제도를 병행해 사업화를 추진하고자 합니다.

이 외에 소개할 다른 면역세포치료제 파이프라인이 있을까요?

면역세포치료제 분야에서는 NK세포 기반 치료제뿐만 아니라, 종양침윤림프구(Tumor Infiltrating Lymphocytes, TIL)와 조절 T세포(Regulatory T cells, Treg)를 활용한 치료제도 개발하고 있습니다. 이러한 다양한 면역세포 플랫폼을 기반으로 국내 첨단재생의료 서비스를 추진할 예정이며, 축적된 임상 경험을 토대로 적응증을 단계적으로 확장해 나갈 계획입니다.

줄기세포치료제 ‘CHAMS-201(조기난소부전, 자궁내막질환, 뇌졸중)’ 각 적응증별 임상시험 진행 현황과 향후 계획은요?

탯줄유래 줄기세포치료제 ‘CordStem’은 퇴행성 요추 추간판으로 인한 만성 요통 환자를 대상으로 2023년 4월 임상 1/2a상을 종료했습니다. 임상에서 안전성을 확인한 뒤, 현재 5년간의 장기 안전성 관찰을 이어가고 있습니다. 차바이오텍은 글로벌 규제에 부합하는 CHAMS 세포주를 구축 중이며, 배양·증식 공정을 글로벌 수준으로 개선해 다양한 적응증에 대한 임상 개발을 준비하고 있습니다.

‘조기난소부전 치료제(CBT210-POI)'는 2022년 11월 국내 임상 1상 IND 승인을 받은 이후, 2024년 12월까지 조기난소부전 환자 6명을 대상으로 안전성과 내약성을 평가하는 임상 1상을 완료했습니다. 이 결과를 토대로, 현재 구축 중인 글로벌 세포주 ‘CHAMS-201’로 변경해 국내는 물론 일본 등 외국에서도 임상 개발을 추진하며 최적의 투여 횟수와 경로를 확립할 계획입니다.

‘뇌졸중 치료제’는 2017년 4월 24일 임상 1/2a상 종료 보고를 식약처에 제출했으며, 글로벌 세포주 CHAMS를 기반으로 첨생 임상연구 진입을 준비하고 있습니다.

CHAMS-201(조기난소부전 치료제)이 보건복지부 ‘저출산 극복 기술개발 사업’에 최종 선정됐습니다. 과제 목표와 향후 개발 일정은 어떻게 되나요?

이번 과제의 최종 목표는 난소기능부전 치료를 위한 줄기세포 기반 차세대 세포치료제 개발 및 임상 적용 실현입니다. 차바이오텍은 공동연구기관으로 참여해 사업과제를 수행하고 있습니다.

차바이오텍은 선행연구에서 탯줄유래 줄기세포(CordStem)를 활용해 난소기능부전 동물모델과 임상 1상에서 우수한 치료 효능을 확인했습니다. 이 성과를 바탕으로 2024년 범부처 재생의료기술개발사업의 10대 대표 과제로 선정됐습니다.

현재 글로벌 수준의 탯줄유래 줄기세포 생산 공정을 새로 구축하고 있으며, 공정 개선과 최적화를 통해 대량 생산 체계를 확립하고 있습니다. 2028년 임상시험 승인과 수행을 목표로 하고 있으며, 이를 통해 세계 시장 진출 경쟁력도 확보할 계획입니다.

또 다른 주요 파이프라인이 있다면 소개 부탁드립니다.

차바이오그룹은 2014년 세계 최초로 성인의 체세포를 이용해 체세포 복제배아줄기세포주를 확립하는 데 성공했습니다. 체세포 복제배아줄기세포는 체세포를 핵이 제거된 난자와 결합해 초기 배아를 형성하고, 모든 조직으로 분화 가능한 줄기세포를 만드는 기술입니다. 

이 기술을 활용하면 환자의 유전적 정보를 그대로 보유한 맞춤형 배아줄기세포(NT-ESC)를 제작할 수 있습니다. 이는 면역 거부 반응을 최소화하고 생물학적 안정성이 높은 것이 특징입니다.

차바이오텍은 체세포 복제배아줄기세포 기술을 기반으로 파킨슨병 환자 맞춤형 치료제 ‘NTESC-101’를 개발하고 있습니다.

차바이오텍의 최우선 목표는 무엇인가요?

국내 최초로 FDA 승인을 받는 줄기세포치료제를 개발하는 것입니다. 2024년 메조블라스트(Mesoblast)의 ‘라이온실(Ryoncil)’이 세계 최초로 FDA의 문턱을 넘었습니다. 우리도 아직 늦지 않았습니다. 앞으로 2~3년 내 눈에 보이는 성과를 만들어낼 수 있도록 전력을 기울이겠습니다.