세르비에 IDH 변이 신경교종 치료제 EU 허가

12세ㆍ40kg 이상 청소년/성인 환자用 ‘보라니고’(보라시데닙)

프랑스 제약기업 세르비에社는 아이소구연산염 탈수소효소-1/2(IDH 1/2) 저해제 ‘보라니고’(Voranigo: 보라시데닙)가 EU 집행위원회로부터 발매를 승인받았다고 22일 공표했다.

‘보라니고’는 아이소구연산염 탈수소효소-1(IDH1) R132 변이 또는 아이소구연산염 탈수소효소-2(IDH2) R172 변이 동반 압도적 비 증강(predominantly non-enancing) 2급 성상세포종(星狀細胞腫) 또는 핍지교종(乏枝突起 또는 희소돌기아교세포종) 치료제로 허가를 취득했다.

체중이 최소한 40kg에 해당하는 가운데 외과적 중재(즉, 수술)을 받은 전력이 있고, 방사선요법 또는 항암화학요법제의 즉각적인 사용을 필요로 하지 않는 12세 이상의 청소년 및 성인 환자들이 ‘보라니고’의 사용대상이다.

허가를 취득함에 따라 ‘보라니고’는 첫 번째 2급 IDH-변이 신경교종(glioma) 치료제로 자리매김할 수 있게 됐다.

앞서 유럽 의약품감독국 약물사용자문위원회(CHMP)는 지난 7월 ‘보라니고’를 승인토록 권고하는 긍정적인 의견을 제시한 바 있다.

뇌종양의 한 유형으로 알려진 신경교종은 정상적인 뇌 기능을 저해하고 다양한 증상들을 수반하는 것으로 알려져 있다.

IDH 변이를 동반한 확산성 교종이 50대 이상 연령대에서 가장 빈도높게 나타나고 있는 악성 원발성 뇌종양이라는 것이 전문가들의 지적이다.

지금까지 신경교종은 치료대안 선택의 폭이 제한적이었던 데다 치료를 하지 않고 방치할 경우 종양이 지속적으로 성장해 정상적인 뇌 조직 내부로 침투하게 된다.

세르비에社의 이슬람 핫산 신경계 종양 개발담당대표는 “오늘 EU 집행위가 ‘보라니고’를 승인한 것이 유럽 각국의 IDH 변이 동반 신경교종 환자들을 위한 상징적인 순간의 하나라 할 수 있을 것”이라면서 “환자들은 지난 20여년 동안 새로운 치료대안들을 학수고대해 왔다”고 말했다.

‘보라니고’는 2급 신경교종에서 변이가 나타난 IDH 효소를 표적으로 작용하도록 설계되어 처음으로 EMA의 허가를 취득한 치료제인 만큼 오랫 동안 기대려 왔던 치료 패러다임의 변화를 이끌 수 있을 것이라고 핫산 대표는 설명했다.

‘보라니고’는 본임상 3상 ‘INDIGO 시험’에서 도출된 결과를 근거로 허가관문을 통과했다.

‘INDIGO 시험’의 결과는 의학 학술지 ‘뉴 잉글랜드 저널 오브 메디슨’에 게재된 데 이어 지난 2023년 6월 2~6일 미국 일리노이州 시카고에서 개최되었던 미국 임상종양학회(ASCO) 연례 학술회의에서 발표됐다.

이에 따르면 ‘보라니고’는 플라시보 대조그룹과 비교했을 때 무진행 생존기간 뿐 아니라 다음 치료까지 소요된 기간(TTNI)을 괄목할 만하게 연장시켜 준 것으로 입증됐다.

시험에서 ‘보라니고’는 양호한 내약성을 나타냈으며, 안전성 프로필을 보면 임상 1상 시험에서 확보되었던 결과들과 궤를 같이했다.

피험자들의 15% 이상에서 가장 빈도높게 수반된 부작용들로는 피로, ‘코로나19’, 근골격계 통증, 설사 및 발작 등이 보고됐다.

한편 ‘보라니고’는 미국, 캐나다, 호주, 이스라엘, 아랍 에리미트 연합(UAE), 사우디 아라비아, 스위스, 브라질, 영국 및 일본 등에서 허가를 취득해 발매되고 있다.

이와 함께 일부 국가에서 허가신청서가 제출된 상태이고, 심사가 진행 중인 국가들도 한 둘이 아니다.