美 애밀릭스, 신경퇴행성 장애 치료제 개발 중단

진행성 핵상마비 치료제 ‘AMX0035’ 임상 2b상ㆍ3상 등

미국 매사추세츠州 캠브리지에 소재한 신경퇴행성 질환 치료제 개발 전문 제약기업 애밀릭스 파마슈티컬스社(Amylyx Pharmaceuticals)가 경구용 고정용량 복합제 ‘AMX0035’(페닐부티레이트 나트륨+타우루르소디올[또는 우르소독시콜타우린])의 ‘ORION’ 프로그램을 중단키로 결정했다고 27일 공표했다.

‘AMX0035’는 성인 진행성 핵상마비(PSP) 환자 치료제로 개발이 진행되어 왔던 기대주이다.

애밀릭스 파마슈티컬스가 지난해 7월 캘리포니아州 팰러 앨토에 소재한 중증 희귀질환 및 초희귀질환 표적치료제 개발 전문 제약기업 아이거 바이오파마슈티컬스社(Eiger BioPharmaceuticals)를 인수하면서 확보한 바 있다.

진행성 핵상마비는 산발적으로 나타나는 치명적인 희귀 신경퇴행성 장애의 일종으로 운동, 보행, 균형감각, 안구운동, 삼키기 및 말하기 등에 영향을 미치는 증상으로 알려져 있다.

통상적으로 중년기 후기에 증상이 나타나기 시작하는 데, 전 세계적으로 10만명당 7명 정도의 비율로 발생하고 있다.

특히 진행성 핵상마비는 아직까지 허가를 취득한 질환조절제가 부재한 형편이다.

이날 애밀릭스 파마슈티컬스 측에 따르면 ‘AMX0035’는 24주차에 일차적‧이차적 시험목표를 적용해 평가했을 때 플라시보와 별다른 격차를 내보이지 못한 것으로 분석됐다.

애밀릭스 파마슈티컬스 측은 이 같은 시험결과를 근거로 임상 2b상 시험과 이 시험의 개방표지 연장시험을 중단키로 했다.

아울러 임상시험 프로그램의 임상 3상 부분을 개시하지 않기로 결정했다.

시험에서 도출된 안전성 자료를 보면 앞선 시험례들로부터 확보되었던 안전성 자료와 대동소이하게 나타났다.

이밖에도 ‘AMX0035’는 대체로 양호한 내약성을 지속적으로 내보였다.

애밀릭스 파마슈티컬스社의 카밀 L. 베드로시안 최고 의학책임자는 “우리가 진행성 핵상마비와 관련해서 ‘AMX0035’에 높은 기준을 적용했다”면서 “진행성 핵상마비 환자들에게서 괄목할 만한 결정을 내리기 위한 자료를 확보하고 임상적으로 유의미한 결과를 얻기 위해 사세를 집중해 왔던 것”이라고 말했다.

이번에 확보된 결과가 기대에 미치지 못했지만, 우리는 이 같은 자료가 진행성 핵상마비와 관련한 임상시험 문헌자료로 차후 중요한 정보를 제공해 줄 뿐 아니라 이처럼 파괴적인 증상에 대한 과학적 이해의 깊이를 심화시켜 줄 수 있을 것이라는 게 우리의 믿음이라고 덧붙이기도 했다.

애밀릭스 파마슈티컬스社의 조슈아 코헨‧저스틴 클레 공동대표는 “애밀릭스 파마슈티컬스가 크게 충족되지 못한 의료상의 니즈가 존재하는 커뮤니티들을 위해 잠재적으로 새로운 치료제들의 개발을 진행하는 데 변함없이 사세를 집중하고 있다”면서 “현재 우리의 최고 우선순위는 고인슐린성 저혈당증 치료제 후보물질 아벡시타이드(avexitide)의 본임상 3상 ‘LUCIDITY 시험’을 진행하는 데 두어져 있는 상태”라고 말했다.

아벡시타이드의 본임상 3상 시험은 연내에 피험자 충원을 매듭지은 후 내년 상반기 중으로 주요자료가 도출될 수 있을 것으로 예상하고 있다고 두 공동대표는 설명했다.

이와 함께 ‘AMX0035’의 경우 볼프람(Wolfram) 증후군 치료제로도 개발이 진행 중이라는 점을 환기시켰다.

마찬가지로 ‘AMX0114’는 근위축성 측삭경화증(즉, 루게릭병) 치료제로 연내에 임상 1상 ‘LUMINA 시험’의 초기자료가 확보될 수 있을 것으로 예상되고 있다고 덧붙였다.

애밀릭스 파마슈티컬스 측은 추가적인 투자나 자금조달 없이도 내년 말까지 경영을 지속하는 데 문제가 없을 것으로 예상하고 있다.