FDA, 헌터 증후군 유전자 치료제 심사기간 연장

클레미드소진 란파보벡(RGX-121) 11월서 내년 2월로

미국 메릴랜드州 록빌에 소재한 유전자 치료제 개발 전문 생명공학기업 리젠엑스바이오社(Regenxbio)는 잠재적 동종계열 최초 제 2형 뮤코다당증(MPS Ⅱ)에 대응하는 유전자 치료제 클레미드소진 란파보벡(clemidsogene lanparvovec‧RGX-121)과 관련, FDA가 심사기간 연장을 통보해 왔다고 18일 공표했다.

제 2형 뮤코다당증(또는 제 2형 점액다당류증)은 헌터 증후군으로도 불리는 증상이다.

이날 리젠엑스바이오 측에 따르면 FDA는 처방약 유저피법(PDUFA)에 따라 승인 유무에 대한 결론을 제시할 시점을 올해 11월 9일에서 내년 2월 8일로 3개월 연장했다.

심사기간의 연장은 FDA가 정보를 제출토록 요구함에 따라 리젠엑스바이오 측이 클레미드소진 란파보벡의 본임상 시험에 피험자로 참여했던 전체 환자들을 대상으로 확보한 장기 임상자료를 제출함에 따라 이루어진 것이다.

긍정적인 결과가 도출된 12개월 임상자료는 앞서 동일한 환자들을 대상으로 확보되어 허가신청서가 제출되었을 당시 동봉되었던 생체지표인자 및 신경발달 관련자료와 궤를 같이한 것으로 나타났다.

12개월 장기 임상자료는 다음달 2~6일 일본 교토에서 열리는 국제 선천성 대사이상 학술회의(ICIEM)에서 발표될 예정이다.

FDA는 이달 중 클레미드소진 란파보벡에 대한 허가 前 실사와 바이오연구 모니터링 정보 실사(BIMO)를 종결지었다.

허가신청 건을 심사하는 동안 FDA는 안전성과 관련한 우려사안을 확인하지 못했다.

리젠엑스바이오社의 커런 M. 심슨 대표는 “이처럼 파괴적인 희귀질환을 앓고 있는 남아(男兒)들의 경우 신경발달 퇴행에 대응할 치료대안을 갖고 있지 못한 형편”이라면서 “헌터 증후군 커뮤니티는 환자들의 삶을 개선해 줄 수 있는 치료대안을 시급하게 필요로 하고 있다”고 말했다.

심슨 대표는 “이에 따라 우리가 FDA에 의해 요망된 정보를 서둘러 제출했던 것”이라며 “우리의 발매계획이 순조롭게 진행될 수 있을 것으로 예상하고 있다”고 덧붙였다.

클레미드소진 란파보벡은 FDA로부터 ‘희귀의약품’, ‘소아 희귀질환 치료제’, ‘패스트 트랙’ 및 ‘재생의학 첨단치료제’(RMAT) 등으로 지정받은 바 있다.

유럽 의약품감독국(EMA)의 경우 클레미드소진 란파보벡을 ‘첨단치료제’(ATMP)로 지정했다.