최초 바스 증후군 치료제 FDA 허가신청 어게인

스텔스 바이오 엘라미프레타이드..5월 반려 통보받아

미국 매사추세츠州 보스턴 인근의 소도시 니덤에 소재한 미토콘드리아 기능장애 관련질환 치료제 발굴, 개발 및 발매 전문 생명공학기업 스텔스 바이오테라퓨틱스社(Stealth BioTherapeutics)는 바스 증후군(Barth syndrome: 또는 바르트 증후군) 치료제의 허가신청서가 FDA에 재차 제출됐다고 18일 공표했다.

허가신청서가 재차 제출된 바스 증후군 치료제는 엘라미프레타이드(elamipretide)이다.

이날 스텔스 바이오테라퓨틱스 측은 지난 5월 FDA가 반려를 통보해 올 당시와 후속 통보문을 통해 지적한 대로 재차 제출된 허가신청서에 새로운 임상적 효능자료는 포함되지 않았으며, 경미한 안전성 개선내용과 앞서 지적되었던 제조결함 문제가 FDA에 의해 해소되었음을 확인하는 내용 등이 포함됐다고 설명했다.

제조시설이 관련규정을 준수하고 있음을 지난달 FDA로부터 통보받았다는 것.

아울러 FDA가 요구한 대로 재차 제출된 허가신청서에 추가 시판 후 시험에 관한 내용이 포함되어 있다고 덧붙였다.

시판 후 시험은 바스 증후군 치료제로 엘라미프레타이드가 나타내는 임상적 유익성을 확증하기 위해 개시되는 것이라는 전언이다.

스텔스 바이오테라퓨틱스社의 리니 매카시 대표는 “최근 FDA가 바스 증후군의 심각성과 잠재적 치료제들을 원하는 충족되지 못한 의료상의 니즈가 존재함을 인식해 준 데다 재차 제출된 허가신청서에 대한 검토를 신속하게 매듭지어 준 것에 감사의 뜻을 표하고 싶다”고 말했다.

매카시 대표는 뒤이어 “반려통보문에서 제기되었던 제조시설 문제가 해소되었음을 FDA가 확인해 준 데다 시판 후 시험설계가 원활하게 이루어진 만큼 우리는 FDA에 의해 제기되었던 모든 우려사안들에 대해 충분한 대응이 이루어졌다는 믿음을 갖고 있다”고 덧붙였다.

지난 5월 FDA는 반려를 통보해 오면서 중간 임상평가 지표의 하나였던 무릎 신전근 근력개선 효과를 근거로 가속승인을 요청하는 허가신청서를 재차 체출토록 권고한 바 있다.

개방표지 시험으로 이루어진 임상 2상 ‘TAZPOWER 시험’의 결과를 보면 무릎 신전근 근력은 45%를 상회하는 수준으로 개선된 것으로 나타난 데다 6분 보행검사 결과 또한 괄목할 만하게 향상됐다.

6분 보행검사는 FDA가 임상적 유익성을 평가하는 지표로 사용하고 있다.

이밖에도 반려통보문은 제 3자 제조시설을 CGMP 준수 여부에 대한 부분도 지적한 바 있다.

그 후 FDA는 지난달 해당 제조시설이 CGMP를 완전하게 준수하고 있고, 시정조치가 필요하지 않다면서 스텔스 바이오테라퓨틱스 측에 허가신청서를 재차 제출할 때 FDA가 확인한 부분을 포함시키도록 자문한 바 있다.

FDA는 허가신청서가 재차 제출되었을 때 2개월여의 심사기간이 소요되는 1급(Class 1)과 6개월여를 필요로 하는 2급(Class 2)으로 분류하고 있다.

FDA는 재차 제출된 허가신청 건을 2급으로 분류할 것임을 시사하고 있는 가운데 스텔스 바이오테라퓨틱스 측은 1급으로 지정해 줄 것을 요청하고 있는 상태이다.

제조 부분과 관련한 우려사안이 해소된 데다 새로운 검사를 필요로 하지 않기 때문이라는 것.

스텔스 바이오테라퓨틱스 측은 FDA가 신속하게 심사를 진행하고 조기에 결론을 도출해 줄 것을 요망하고 있다.

엘라미프레타이드는 허가를 취득할 경우 동종계열 최초 미토콘드리아 표적 치료제로 자리매김할 수 있게 될 것으로 보고 있다.

한편 엘라미프레타이드는 원발성 미토콘드리아 근병증 및 건식 노화 관련 황반변성 치료제로도 개발이 진행 중이다.

바스 증후군은 운동 불내성, 근육약화, 파괴적인 피로, 심부전, 감염증 재발 및 성장지연 등의 증상들을 수반하는 초희귀 유전성 질환의 일종으로 알려져 있다.

특히 바스 증후군은 수명단축과 밀접한 관련이 있어 전체 환자들의 85% 정도가 5세 무렵에 사망하고 있는 형편이다.

거의 대부분 남아(男兒)들에게서 나타나고 있는데, 발병비율을 보면 전 세계적으로 남아 100만명당 1명 정도의 비율로 발생하고 있다.

현재까지 FDA 또는 유럽 의약품감독국(EMA)의 허가를 취득한 치료제가 부재한 것이 현실이다.

엘라미프레타이드는 FDA에 의해 ‘희귀의약품’, ‘패스트 트랙’ 및 ‘소아 희귀질환 치료제’ 등으로 지정받았고, EMA의 경우 ‘희귀의약품’으로 지정한 바 있다.

이에 따라 엘라미프레타이드이 허가신청 건은 ‘신속심사’가 이루어지게 된다.