큐로셀, '안발셀' 성인 백혈병 임상1/2상 IND 코호트 2B 변경승인 신청

시험대상자 수 변경, 가설 추가, 분석군 명확화 등 사유

CAR-T 치료제 전문 기업 큐로셀이 ‘CRC01’(안발캅타젠오토류셀, 안발셀)의 B세포 급성 림프모구성 성인 백혈병 제1/2상 임상시험계획(IND) 코호트 2B 변경승인을 8일 신청했다.

회사는 "코호트 2B의 시험대상자 수 변경, 가설 추가, 분석군 명확화, 분석의 일반적인 원칙 수정, 통계가설에 적절한 통계분석방법 추가"로 변경승인을 신청했다고 설명했다. 

임상시험 제목은 '재발성 또는 불응성의 거대 B 세포 림프종 성인 환자와 B 세포 급성 림프모구성 성인 백혈병 환자를 대상으로 CRC01 내약성, 안전성 및 유효성을 평가하기 위한 공개, 다기관, 단일군, 제1/2상 임상시험'으로, 임상은 서울성모병원 등에서 진행될 예정이다. (1상 : 3개 용량군, 각 용량군당 3명 또는 6명-최대 18명, 2상 : CRC01 투약을 완료한 약 43명-중도 탈락률 20% 가정)

큐로셀은 임상1상에서  CRC01 내약성 평가 및 최대내약용량 (maximum tolerated dose, MTD)과 2상 임상시험  권장용량(recommended phase 2 dose, RP2D)을 결정하고,임상2상에서 독립적 평가에 의해 평가된 CRC01 투여 후 전체 완전 관해율(overall complete remission rate, OCR)을 통해 CRC01 유효성을 평가할 방침이다.

‘안발셀(CRC01)’은 CD19 표적 CAR-T 치료제로 큐로셀은  최근 전신 홍반성 루푸스(Systemic Lupus Erythematosus, 이하 SLE) 대상  임상 1/2상 시험계획(IND)을 식품의약품안전처로부터 승인받았다. 승인으로 큐로셀은 혈액암을 넘어 자가면역질환 분야로 CAR-T 기술 적용 영역을 확장하게 됐으며, CAR-T 치료제 자가면역질환 대상 임상에 진입한 국내 첫 기업이 됐다.

안발셀은 재발성·불응성 미만성 거대 B세포 림프종(LBCL)을 적응증으로 한 임상 2상도 성공적으로 완료하고, 현재 식약처 품목허가 심사를 진행 중이다.