알지노믹스, 항암 유전자치료제 'RZ-001' 국가신약 임상 과제 선정

RNA 치환효소 기반 유전자치료제, 과제 선정으로 기술력 입증 미충족 수요 높은 교모세포종의 글로벌 임상에 탄력

리보핵산(RNA) 기반 유전자치료제 개발기업 알지노믹스는 자사의 항암 유전자치료제 ‘RZ-001’이 국가신약개발사업단(단장 박영민)이 주관하는 ‘2025년 제1차 국가신약개발사업’ 임상 단계 지원과제로 최종 선정돼, 협약을 체결했다고 20일 밝혔다.

국가신약개발사업은 국내 제약바이오산업의 글로벌 경쟁력 강화를 위하여 시작된 범부처 국가 R&D(연구개발) 사업이다. 이번 과제 선정에 따라 알지노믹스는 향후 2년간 항암 유전자치료제 ‘RZ-001’의 교모세포종(Glioblastoma) 대상 임상시험에 대한 연구개발비를 지원받는다.

교모세포종은 가장 치명적인 형태의 신경교종으로, 5년 생존율이 10% 미만에 불과한 난치성 뇌종양이다. 성인에게 가장 흔한 뇌종양 질환으로 10만 명당 3~4명에게서 발생한다고 알려져 있다. 수술, 항암요법, 방사선치료를 모두 병행하더라도 재발률이 높아, 미충족 수요가 매우 높은 질환이다. 특히 10년 이상 효과적인 신약이 출시되지 않아, 혁신적인 기전의 치료제 도입이 절실한 분야로 꼽힌다.

RZ-001은 암세포에서 특이적으로 발현되는 텔로머라아제(hTERT) mRNA를 표적 및 절단하고, 치료용 RNA로 치환하여 암세포의 사멸을 유도하는 차세대 유전자치료제다. RZ-001은 현재 국내에서 교모세포종 환자를 대상으로 1상 임상시험을 진행하고 있으며, 미국 식품의약국(FDA)으로부터 임상시험계획(IND) 승인을 획득하여 글로벌 임상 개발에도 한층 속도가 붙을 것으로 기대된다.

알지노믹스의 독자적인 RNA 치환효소를 기반으로 개발된 RZ-001은 미국 FDA로부터 희귀의약품(Orphan Drug Designation) 및 패스트트랙(Fast Track) 지정을 받아 혁신성과 안전성을 인정받은 바 있다. 또한, 치료 대안이 없는 중증 환자에게 시판 전 신약 적용을 허가하는 ‘동정적 사용 승인(Expanded Access Program)’도 획득 후 투약 진행 중이며, 계획 중인 미국 임상시험에서의 환자 모집에도 긍정적 영향이 있을 것으로 전망된다.

알지노믹스 이성욱 대표는 “이번 국가신약개발사업의 과제 선정을 계기로 RZ-001의 글로벌 임상에 더욱 박차를 가할 수 있게 됐다”며, “오랜 기간 축적해온 RNA 치환효소 연구역량을 바탕으로, 퍼스트인클래스(First-in-Class) 항암 유전자치료제의 가능성을 입증해 나가겠다”고 밝혔다.