뉴라클제네틱스, 습성노인성황반변성 'AAV 유전자치료제' 국가신약 과제 선정

이연제약과 공동개발 중인 ‘NG101’, 저용량 단회 투여로 장기 치료효과 기대 국가신약개발사업 임상과제 선정 통해 임상연구비 확보 미국·캐나다 임상 순항 중…글로벌 기술이전 및 상업화 본격 추진

㈜뉴라클제네틱스(대표 김종묵)는 이연제약과 함께 개발하고 있는 습성 노인성 황반변성(wAMD) 치료를 위한 AAV 기반 유전자치료제 ‘NG101’이 국가신약개발사업단(단장 박영민)이 주관하는 국가신약개발사업 임상 지원과제로 선정됐다고 18일 밝혔다. 

이번 과제 목표는 NG101의 기존 연구개발 성과를 기반으로 향후 임상 1/2a상 결과를 확보하고 후속 임상 단계에 진입하는 것이다. 이번 과제 선정은 글로벌 기술이전과 상업화를 위한 중요한 토대가 될 것으로 기대된다.

국가신약개발사업은 국내 제약바이오산업의 글로벌 경쟁력 강화를 위하여 시작된 범부처 국가 R&D 사업이다. 뉴라클제네틱스는 이번 과제 선정을 통해 임상시험에 필요한 자금을 확보함으로써 NG101의 개발에 더욱 속도를 낼 수 있는 기반을 마련하게 됐다.

뉴라클제네틱스에 따르면 NG101은 기존 표준 치료제인 아일리아(Eylea)의 활성성분인 애플리버셉트(aflibercept) 유전자를 AAV 벡터를 통해 망막세포에 직접 전달함으로써 단 1회 투여만으로도 수년간 치료 단백질을 지속해서 발현시키는 차세대 유전자치료제다. 

특히 뉴라클제네틱스가 자체 개발한 고발현 CAT311 프로모터는 기존에 널리 사용되고 있는 CAG 프로모터 대비 유전자 발현 효율이 3배 이상 높아, 매우 낮은 투여용량에서도 치료 효과를 낼 수 있도록 설계됐다. 이를 통해 반복 투여로 인한 환자의 고통과 부담을 최소화하고, 유전자치료제 개발에 있어 큰 난제 중 하나인 AAV 고용량 투여에 따른 부작용 위험도 현저히 줄일 수 있다.

NG101은 생산 공정에서도 독자적인 기술력을 바탕으로 경쟁력을 확보했다. 헬퍼-인-원 플라스미드 기반기술은 AAV 생산에 필요한 플라스미드 수를 기존 3개에서 2개로 줄여 생산비를 절감하고 기존 방식에 비해 생산 효율은 2배가량 높이는 장점이 있다. 해당 기술은 다양한 AAV 혈청형에 적용 가능한 범용 플랫폼으로서의 확장성도 입증되고 있어, 향후 다른 AAV 파이프라인 개발에 활용하고 AAV 생산 CMO와의 협력도 가능할 것으로 전망된다.

현재 NG101은 미국 FDA와 캐나다 보건당국의 임상시험계획(IND/CTA) 승인을 받아 북미 지역에서 임상 1/2a상을 진행 중이다. 가장 낮은 용량(1x10⁹ vg/eye)으로 구성된 코호트1의 6명 피험자 투여가 완료됐으며, 연내에 코호트2(중용량) 6명과 코호트3(고용량) 6명 등 총 18명의 피험자 투여를 완료할 예정이다.

NG101의 전 세계 생산권은 2020년 뉴라클제네틱스와 공동개발 계약을 통해 이연제약이 확보하고 있다. 이연제약은 향후 NG101의 상업화 생산을 자사 충주공장에서 수행할 예정으로 현재 NG101의 다음 배치 생산을 위한 플라스미드를 생산하고 있다. 이러한 양사의 협력은 NG101의 상업화를 위한 생산 체계 구축과 글로벌 파트너링에 있어 중요한 기반이 되고 있다.

뉴라클제네틱스 관계자는 “NG101이 습성 노인성 황반변성 치료의 새로운 패러다임이자 글로벌 유전자치료제 시장의 선도 제품으로 자리매김할 수 있도록 개발에 박차를 가할 계획”이라고 밝혔다. 

한편 뉴라클제네틱스는 BIO International Convention(BIO US), BIO Europe 등의 글로벌 파트너링에 적극적으로 참여해 기술이전 협상을 본격화할 예정이다.