큐리진-압타머사이언스, '압타머-siRNA 복합형 표적 치료제' 공동개발 착수

조직 특이적 압타머에 이중표적 siRNA 탑재…고정밀 유전자 침묵 플랫폼 구축

RNA 기반 유전자치료제 개발 전문기업 큐리진(대표이사 최진우)과 압타머 기반 진단 및 치료 플랫폼 기업 압타머사이언스(대표이사 한동일)가 ‘압타머 기반 정밀 표적형 siRNA 치료제’ 공동개발 협약을 체결했다고 17일 밝혔다.

이번 협약은 압타머사이언스의 RNA 기반 표적 약물전달 기술에 큐리진의 독자적인 이중표적 siRNA 기술을 접목해, 특정 세포 및 조직에 선택적으로 유전자를 침묵시킬 수 있는 차세대 정밀 RNA 치료제 플랫폼을 구축하는 데 목적이 있다.

양사는 압타머와 siRNA를 화학적으로 결합해, 압타머가 인식한 특정 표적세포에만 siRNA를 선택적으로 전달하고 유전자 발현을 억제하는 플랫폼을 공동 개발할 계획이다. 

압타머사이언스는 변형핵산을 도입한 자체 SELEX 및 최적화 기술을 통해 높은 결합 특이성과 안정성을 가진 압타머를 다수 확보하고 있다. 이를 기반으로 한 차세대 표적 약물전달 플랫폼 ApDC(Aptamer-Drug Conjugate)를 다양한 파이프라인 개발에 적용하고 있다. 이번 공동연구는 압타머를 활용한 정밀 표적약물전달과 복합 유전자 조절이라는 두 핵심 과제를 동시에 해결하려는 전략적 시도다.

큐리진은 자체 개발한 이중표적 siRNA 플랫폼을 통해 서로 다른 두 유전자를 동시에 억제할 수 있는 siRNA 분자를 설계하고 있다. 이는 단일 유전자 억제로는 극복이 어려운 종양의 이질성이나 약물 내성 문제를 해결하기 위한 전략으로, 기존 siRNA보다 치료 효율을 크게 높일 수 있는 차세대 기술로 평가받고 있다.

압타머사이언스 한동일 대표는 “압타머는 약 40개 핵산 서열로 구성된 단일가닥의 핵산물질로 단백질 표적에 선택적으로 결합하는 특성을 지닌다”며 “당사가 개발한 압타머는 변형핵산을 도입해 높은 결합 특이성과 안정성을 확보했다”고 설명했다. 

이어 그는 “약물전달기술은 핵산의약품 개발의 핵심 이슈인 만큼, 압타머를 활용한 bispecific siRNA의 정밀 전달은 정밀의학 실현 가능성을 확인하는 중요한 계기가 될 것”이라고 덧붙였다.

큐리진 최진우 대표는 “bispecific siRNA 시스템은 다중 유전자의 동시 조절을 통해 복합 병태생리를 타깃으로 하는 차세대 치료 전략의 핵심 기술”이라며 “압타머사이언스의 표적화 기술과 결합할 경우, 치료 효율성과 안전성을 동시에 획기적으로 개선할 수 있을 것”이라고 밝혔다.

압타머-siRNA 융합 플랫폼은 암뿐만 아니라, 염증성 질환, 섬유화 질환, 신경퇴행성 질환 등 다양한 적응증으로 확장 가능하다. 특히 면역세포, 간, 폐, 뇌 등 특정 조직으로의 선택적 전달이 중요한 치료 영역에서 높은 활용도가 기대된다.

업계 전문가들은 이번 협력이 압타머 기반 표적 약물전달(DDS) 기술과 유전자 침묵 플랫폼 간의 전략적 융합 사례로서, 기술적 상징성과 산업적 파급력이 크다고 평가하며, 글로벌 제약사들이 경쟁적으로 추구하고 있는 신규 모달리티라는 점에 주목하고 있다.