힘줄 윤활막 거대세포종 신약 中서 심사 개시

獨 머크, 피미코티닙 NMPA 공식접수 ‘신속심사’

독일 머크社는 피미코티닙(pimicotinib)의 허가신청 건이 중국 국가약품감독관리국(NMPA) 약물평가중심(CDE)에 의해 공식적으로 접수됐다고 10일 공표했다.

피미코티닙은 전신요법제를 필요로 하는 성인 힘줄 윤활막 거대세포종(TGCT‧또는 건활막 거대세포종) 환자들을 위한 1급(Class 1) 혁신 치료제로 허가신청서가 제출된 바 있다.

NMPA는 앞서 지난달 피미코티닙의 허가신청 건을 ‘신속심사’ 대상으로 지정했다.

허가신청 건이 공식적으로 접수됨에 따라 피미코티닙에 대한 심사절차가 신속하게 이루어질 수 있을 것으로 보인다.

잠재적 동종계열 최고 집락형성 촉진인자-1 수용체(CSF-1R) 저해제의 일종인 피미코티닙은 중국 제약기업 아비스코 테라퓨틱스社(Abbisko Therapeutics‧上海和譽生物醫葯)에 의해 개발이 진행되어 왔다.

NMPA는 피미코티닙의 허가신청 건을 ‘혁신 치료제’(BTD)로 지정하기도 했다.

아비스코 테라퓨틱스는 지난 2023년 12월 독일 머크와 제휴계약을 체결하면서 중국 본토, 홍콩, 마카오 및 타이완을 제외한 글로벌 마켓에서 전체 적응증에 걸쳐 피미코티닙의 발매를 진행할 수 있는 독점적 전권을 부여한 바 있다.

독일 머크社 중국‧글로벌 헬스케어 사업부문의 홍 초우 대표는 “피미코티닙의 허가신청 건이 접수됨에 따라 ‘신속심사’ 절차가 마침내 개시될 수 있게 됐다”면서 “우리의 목표는 중국 내 환자들에게 최초의 힘줄 윤활막 거대세포종 치료제로 허가를 취득한 치료대안을 공급하면서 이 나라에서 크게 충족되지 못한 의료상의 니즈에 부응할 수 있도록 하는 것”이라고 말했다.

피미코티닙은 관절 부위에 영향을 미치는 종양의 크기가 위축될 수 있도록 할 뿐 아니라 이동성, 통증 및 강직 등의 증상을 개선할 수 있는 역량을 내포하고 있는 것으로 입증됐다고 홍 초우 대표는 설명했다.

이에 따라 피미코티닙이 동종계열 최고의 힘줄 윤활막 거대세포종 치료제로 자리매김할 잠재적 가능성에 무게를 싣게 한다는 것이다.

홍 초우 대표는 뒤이어 “FDA에도 허가신청서를 제출하기 위한 협의를 진행 중”이라며 “기타 다른 국가에서도 허가신청이 이루어질 수 있도록 힘쓸 것”이라고 덧붙였다.

힘줄 윤활막 거대세포종은 관절 부위에서 나타나는 국소 진행성 및 재발성 종양의 일종이다.

부종, 통증 및 강직 등의 증상들을 수반하면서 높은 이환률을 유발할 수 있는 데다 영향이 미친 관절 부위의 이동성을 제한시키면서 일상생활과 삶의 질에도 크게 영향을 미칠 수 있다는 것이 전문가들의 설명이다.

게다가 이 같은 영향은 생산가능 연령대 환자들에게서 크게 나타나고 있는 형편이다.

치료하지 않은 채 방치하거나 재발했을 때 힘줄 윤활막 거대세포종은 뼈, 관절 및 주위 조직들에 불가역적인 손상을 남길 수 있다는 지적이다.

이에 따라 종양의 성장에 영향을 미칠 수 있는 데다 증상들을 완화시켜 줄 효과적이고 우수한 내약성이 확보된 전신요법제를 절실히 필요로 하고 있는 것이 현실이다.

피미코티닙의 허가신청서는 글로벌 임상 3상 ‘MANEUVER 시험’의 파트 1 부분에서 도출된 결과를 근거로 제출되었던 것이다.

시험에서 피미코티닙을 1일 1회 투여한 피험자 그룹의 경우 25주차에 맹검사외심사위원회(BIRC)가 객관적 반응률(ORR)을 평가했을 때 플라시보 대조그룹에 비해 통계적으로 괄목할 만한 개선이 입증되면서 일차적 시험목표가 충족됐다.

피미코티닙을 투여한 피험자 그룹의 객관적 반응률이 54.0%에 달해 플라시보 대조그룹의 3.2%를 크게 상회했을 정도.

마찬가지로 힘줄 윤활막 거대세포종과 관련한 전체 이차적 시험목표들에 걸쳐 통계적으로 괄목할 만한 데다 임상적으로 유의미한 개선이 입증됐다.

이동성과 신체 기능이 개선된 데다 강직 증상과 통증이 감소했다는 의미이다.

이 같은 내용이 수록된 자료는 5월 30일부터 6월 3일까지 미국 일리노이州 시카고에서 개최되었던 제 61차 미국 임상종양학회(ASCO) 연례 학술회의에서 발표됐다.