피알지에스앤텍, 신경섬유종증 치료제 ‘트리뉴민’ FDA 1/2a상 IND 승인

세계 최초 제2형 신경섬유종증 (NF2) 대상 치료제…글로벌 임상 본격화

㈜피알지에스앤텍(대표 박범준)은 미국 식품의약국(FDA)으로부터 희귀질환인 제2형 신경섬유종증(Neurofibromatosis Type 2, 이하 NF2) 치료제 ‘트리뉴민(FDA 등록명)’의 임상 1/2a상 시험계획(IND)을 30일 승인받았다고 4일 밝혔다.

‘트리뉴민’은 피알지에스앤텍이 개발한 NF2 질환 치료제로, 세계 최초로 미국 FDA의 임상계획 승인을 받은 NF2 치료제라는 점에서 의미가 크다. 이번 임상시험은 미국 내 주요 의료기관에서 환자 대상의 안전성, 내약성 및 예비 효능을 평가할 예정이다. 특히 이번 FDA 승인에 따라 미국에서 개시되는 임상은 환자를 대상으로 두 가지 용량에 대한 효능을 확인하는 구조로 설계되어 있으며, 이는 사실상 2상에 준하는 수준의 시험으로 평가된다.

제2형 신경섬유종증은 종양 억제 유전자인 NF2의 돌연변이로 뇌, 척수 신경 등에서 다발성 종양이 발생하는 희귀질환이다. 청력 상실, 안면 마비, 보행장애 등을 유발한다. 현재까지 미국 FDA 또는 유럽의약품청(EMA)에서 승인된 치료제가 없어 새로운 치료제 개발이 절실한 상황이다.

‘트리뉴민‘은 NF2 질환 특이적 병리 기전을 표적으로 하는 저분자 치료제로, 비임상 시험에서 우수한 효능과 안전성을 보여, 해외 저명 저널인 Neuro-Oncology에 게재하였고, FDA와 EMA로부터 각각 희귀의약품지정(ODD, OMPD)을 이미 획득한 상태다.

현재 피알지에스앤텍은 국가신약개발사업단(KDDF)의 지원을 받아 서울아산병원에서 임상 1/2a을 진행 중이다. 2a에 사용할 권장용량(RP2D)을 정하기 위한 단계(dose escalation)를 평가 중이다. 

미국 내 임상은 올해 3분기 중 시작될 예정으로, 한국과 미국에서 동시에 환자를 대상으로 한 병행 투약을 통한 글로벌 다기관 임상자료 확보 및 약물의 안전성과 효과를 보다 신뢰성 있게 확인할 수 있을 것으로 기대하고 있다. 특히 미국 임상에서는 선별된 두 가지 용량에 대한 환자 대상 효능 평가가 이뤄질 예정이다. 이는 탐색적이지만 2상 수준의 임상 데이터 확보를 목표로 하고 있다.

피알지에스앤텍은 이번 임상을 통해 확보한 데이터를 기반으로, 유의미한 효능이 입증될 경우 미국 FDA에 혁신 치료제 지정(Breakthrough Therapy Designation, BTD) 신청을 통해 임상 개발 및 허가 절차 가속화를 도모할 예정이다. 향후 임상시험이 성공하고 미국 FDA 또는 한국 식약처의 조건부 승인을 받을 경우, 피알지에스앤텍의 주요 파이프라인은 계열 내 최초 혁신신약(First-in class)으로 빠른 상용화가 기대된다.

피알지에스앤텍 대표 박범준은 ‘트리뉴민’은 NF2 병리 기전을 겨냥한 세계 최초의 치료제로, 이번 미국 FDA 임상 승인으로 글로벌 시장 진출의 전기를 마련하게 되었다”며 “치료 옵션이 없던 전 세계 환자들에게 새로운 희망이 되길 기대한다”고 밝혔다.

피알지에스앤텍은 2017년 9월에 설립된 희귀 유전질환 연구개발(R&D) 기업으로, 소아 및 성인 조로증, 제2형 신경섬유종증(NF2), 루게릭병(근위축성 측삭경화증) 등 희귀질환 치료제를 개발하고 있다. 

현재까지 진행 중인 4개 주요 파이프라인 모두 미국 FDA로부터 희귀의약품 지정을 받은 바 있다. 그 중 소아 조로증 치료제인 ‘프로제리닌’(Progerinin)은 FDA의 임상 2상 승인 후 환자 투약을 진행 중이다. 루게릭 치료제 아미소딘(Amisodin) 역시 FDA 임상 1상 승인을 받아 연내 투약을 앞두고 있다.