앱클론 “AC101, HER2 양성 위암 무진행 생존율 3배 이상 향상"

글로벌 1차 치료제 구체화.."국가별 조건부 시판허가 통한 사업화 시점 근접"

앱클론은 헨리우스에 기술이전한 AC101(헨리우스 코드명 HLX22)이 HER2 양성 진행성 위암 환자를 대상으로 한 임상2상 시험에서 투여 후 2년 이상 장기 효과를 보였다고 4일 밝혔다. 해당 결과는 미국임상종양학회(ASCO)에서 발표했으며 학회는 지난달 29일부터 이달 초까지 미국 시카고에서 열렸다.

HLX22-GC-201 임상 2상 최신 결과에 따르면 AC101을 다른 약물과 병용 투여한 환자군에서 장기간 치료 효과가 안정적으로 유지됐다. 이는 기존에 보고된 결과를 뛰어넘는 성과라고 회사 측은 설명했다. . HLX22-GC-301 임상 3상도 미국, 유럽, 일본, 한국, 중국, 남미, 호주 등에서 진행 중이다. 현재까지 HER2 양성 위암 치료를 위한 유사한 이중 HER2 차단 요법이 전세계적으로 시판 승인을 받은 사례는 없다.

위암은 매년 전세계에서 100만명 가까운 신규 환자가 발생하고 66만건 이상의 사망으로 이어지는 치명적인 질환이다. 특히 진행성 위암의 5년 생존율은 6%에 불과해 기존 치료법을 넘어서는 혁신적 치료제의 필요성이 매우 크다.

ASCO발표에 따르면 투여 후 2년까지 추적조사에서 AC101 병용군은 대조군 대비 질병 진행 위험을 80% 낮추는 효과를 보였다. 무진행 생존기간(PFS) 중앙값은 AC101 병용군에서 아직 도달하지 않았으며 대조군은 8.3개월이었다. 12개월 및 24개월 무진행 생존율(PFS)은 각각 77.1%와 54.8%로 대조군의 40.8%와 17.5%으로 2년 후 3배 이상 생존율을 높이고 있다. 객관적 반응률(ORR)은 AC101병용군 87.1%, 대조군 80.6%로 나타났으며 반응 지속기간(DOR)은 병용군에서 중앙값에 도달하지 않았고 대조군은 9.7개월이었다. 전체 생존기간(OS) 역시 병용군은 중앙값에 도달하지 않았으며 대조군은 16.4개월로 AC101의 탁월한 생존 연장 효과가 관찰되고 있다.

이러한  치료효과로 인해 AC101은 미국 FDA와 유럽규제기관으로부터 위암 치료를 위한 희귀의약품 지정(ODD)을 동시에 받았다. 또 미국 FDA로부터 가속승인 요건을 충족했으며 유럽의약품청(EMA) 조건부 시판허가 및 우선심사의약품제도, 중국 국가약품감독관리국의 혁신치료제 지정 등 주요 글로벌 규제기관으로부터 긍정적인 평가를 받았다.

ASCO에서는 HLX22-GC-301 임상3상 구체적 설계와 구조도 소개했다. 임상은 전세계 550명의 HER2 양성 위암 환자를 대상으로 진행되며 MD앤더슨암센터, 일본 국립암센터, 북경대 암병원 등 세계 유수 의료기관이 참여하고 있다. 연구는 AC101+트라스투주맙+제록스 병용요법과, 트라스투주맙+제록스±펨브롤리주맙 병용요법 간 유효성과 안전성을 비교 평가하는 방식으로 설계됐다. 또 HER2 발현 수준, 지역(아시아∙유럽∙북미), PD-L1 발현량(CPS)에 따른 정밀 분석도 병행돼 HER2 양성 위암 치료의 새로운 표준 치료법 확립을 목표로 한다.

국내에서도 AC101 임상3상을 진행 중이다. 지난 4월 16일 식품의약품안전처로부터 임상 승인을 받았으며 글로벌 다국가 임상 일환으로 국내 10개 병원이 참여한다. 일부 환자는 국내에서 직접 AC101을 투여받을 예정이다.

AC101은 위암 외 다른 암종으로의 적응증 확대를 위한 임상도 활발히 진행 중이다. 트라스투주맙 데룩스테칸(T-DXd)과 병용해 HER2 저발현 및 호르몬 수용체(HR) 양성 국소 진행성 또는 전이성 유방암 환자를 대상으로 한 임상 2상이 중국에서 진행 중이며, 첫 환자 투여를 완료했다.

앱클론 관계자는 “ASCO 발표가 AC101의 HER2 양성 위암 치료 새로운 전환점이 될 것”이라며 “AC101 글로벌 임상과 사업화를 가속화해 전세계 환자들에게 효과적이고 합리적인 치료 옵션을 제공할 계획”이라고 밝혔다.

이어 “헨리우스는 AC101 연간 최대 매출 목표를 100억 달러로 기대하고 있으며, 앱클론은 연간 7천억 원이상 로열티 확보도 가능할 것으로 기대된다”며 “최근 진행속도로 볼 때 국가별 조건부 시판허가를 통한 사업화 시점에 근접했다고 판단한다”고 덧붙였다.