올레자센 6개월次 중성지방 플라시보比 60% ↓

‘트린골자’ 연내 고중성지방혈증 적응증 추가 신청 예상

미국 캘리포니아州 칼스바드에 소재한 RNA 표적 치료제 및 안티센스 의약품 개발 전문 제약기업 아이오니스 파마슈티컬스社(Ionis Pharmaceuticals)가 중등도 고중성지방혈증 환자들을 대상으로 진행된 임상 3상 ‘Essence 시험’에서 도출된 긍정적인 주요결과를 19일 공개했다.

‘Essence 시험’은 죽상 심혈관계 질환(ASCVD) 위험성을 동반하고 공복시 중성지방 수치가 150mg/dL 이상 500mg/dL 미만으로 나타난 18세 이상의 중등도 고중성지방혈증 환자 총 1,478명을 충원해 이루어진 올레자센(olezarsen)의 임상 3상, 다기관, 피험자 무작위 분류, 이중맹검법, 플라시보 대조시험례이다.

올레자센은 지난해 12월 19일 ‘트린골자’(Tryngolza) 상품명의 가족성 킬로미크론혈증 증후군(FCS) 치료제로 FDA의 허가를 취득한 바 있다.

‘Essence 시험’에서 거의 대부분의 피험자들은 기존의 표준 콜레스테롤 저하제 복용을 병행했다.

시험결과를 보면 6개월차에 평가했을 때 올레자센 80mg 또는 50mg을 월 1회 투여받았던 피험자 그룹에서 중성지방 수치가 플라시보 대조그룹에 비해 각각 61% 및 58% 통계적으로 괄목할 만하게 감소한 것으로 분석되어 일차적 시험목표가 충족됐다.

이와 함께 올레자센은 전체 핵심적인 이차적 시험목표들도 충족된 것으로 나타났다.

대부분의 피험자들이 중성지방 수치가 150mg/dL 미만으로 나타나면서 정상수치에 도달했다는 의미이다.

또한 올레자센은 시험이 진행되는 동안 호의적인 안전성‧내약성 프로필을 내보인 것으로 입증됐다.

아이오니스 파마슈티컬스 측은 임박한 의학 학술회의 석상에서 이 같은 시험결과를 발표할 예정이다.

올레자센이 고도 고중성지방혈증(sHTG) 환자들에게 나타낸 효과를 평가한 본임상 3상 ‘CORE 시험’과 ‘CORE2 시험’ 자료의 경우 오는 3/4분기 중으로 확보될 수 있을 전망이다.

아이오니스 파마슈티컬스社의 샘 치미카스 글로벌 심혈관계 개발 담당부사장은 “이번 시험에서 도출된 긍정적인 결과가 중성지방 수치가 심각하게 상승한 환자들을 위한 잠재적으로 새로운 치료대안을 선보이는 데 중요한 진일보가 이루어졌음을 의미한다”면서 “공개된 시험자료를 보면 희귀 유전성 중성지방 수치 증가를 특성으로 나타내는 가족성 킬로미크론혈증 증후군 치료제 ‘트린골자’로 FDA의 허가를 취득한 데 이어 올레자센이 고도 고중성지방혈증 환자들에게도 유익성을 나타낼 수 있을 것이라는 기대감을 갖게 하는 것”이라고 말했다.

그는 뒤이어 “3/4분기에 본임상 3상 ‘CORE 시험’과 ‘CORE2 시험’의 결과가 나오면 연내에 고도 고중성지방혈증 치료제로 적응증 추가 신청서가 제출되는 데 근거자료로 참조될 수 있을 것”이라고 덧붙였다.

한편 시험에서 올레자센은 호의적인 안전성‧내약성 프로필을 나타내 가장 빈도높게 수반된 약물치료 관련 부작용들로는 주사부위 반응 정도가 보고되었고, 중증도 측면에서 보면 대체로 경도에 그친 것으로 나타났다.