머크&컴퍼니, 副腎 연관 희귀암 치료제 선뵐까?

‘웰리렉’ PPGL 적응증 플러스 FDA서 ‘신속심사’

머크&컴퍼니社는 자사의 경구용 저산소증 유도인자-2 α(HIF-2α) 저해제 계열 항암제 ‘웰리렉’(벨주티판)의 적응증 추가 신청 건이 FDA에 의해 접수되어 ‘신속심사’ 대상으로 지정됐다고 지난달 27일 공표했다.

‘신속심사’ 대상으로 지정된 ‘웰리렉’의 새로운 적응증은 12세 이상의 소아 및 성인 진행성, 절제수술 불가성 또는 전이성 크롬친화성 세포종 및 부신 결절종(PPGL) 환자들을 치료하는 용도이다.

‘웰리렉’의 적응증 추가 신청서는 임상 2상 ‘LITESPARK-015 시험’에서 도출된 객관적 반응률(ORR) 및 반응지속기간(DOR) 자료를 근거로 제출되었던 것이다.

개방표지, 단일그룹, 멀티-코호트 시험으로 설계된 ‘LITESPARK-015 시험’의 결과는 임박한 의학 학술회의 석상에서 발표될 예정이다.

처방약 유저피법(PDUFA)에 따라 FDA는 오는 5월 26일까지 ‘윌레렉’의 적응증 추가 승인 유무에 대한 결론을 도출할 수 있을 것으로 보인다.

크롬친화성 세포종 및 부신 결절종은 미국에서 매년 최대 2,000명 정도, 전 세계적으로는 연간 최대 5만2,800명 가량이 진단받고 있는 것으로 알려진 희귀암들이다.

머크 리서치 래보라토리스社의 마조리 그린 부사장 겸 종양학‧글로벌 임상개발 담당대표는 “크롬친화성 세포종 및 부신 결절종이 부신(副腎) 안팎에서 발생하는 희귀종양들이지만, 현재까지 미국에서 허가를 취득한 치료제가 부재한 형편”이라고 강조했다.

그는 뒤이어 “오늘(1월 27일) FDA가 ‘신속심사’ 신청 건을 접수한 것이 ‘웰리렉’과 같은 새로운 치료제들을 개발하고 일부 희귀암을 앓는 환자들에게 도움을 제공하고자 사세를 집중하고 있음을 방증한다”며 “FDA와 긴밀한 협력을 진행해 이처럼 중요한 치료대안이 환자들에게 하루빨리 공급될 수 있도록 힘쓸 것”이라고 덧붙였다.

‘웰리렉’은 미국에서 최초이자 유일하게 허가를 취득한 저산소증 유도인자-2 α(HIF-2α) 저해제이다.

현재 미국에서 ‘웰리렉’은 임상 2상 ‘LITESPARK-004 시험’에서 도출된 결과를 근거로 관련 신세포암종(RCC)의 치료를 필요로 하는 성인 폰 히펠-린다우병(VHL) 환자 치료, 즉각적인 수술을 필요로 하지 않는 중추신경계 혈관모세포종 또는 췌장 내분비종양(pNET) 치료 등의 적응증을 장착한 항암제로 발매되고 있다.

이와 함께 ‘웰리렉’은 중국과 기타 전 세계 16개국에서 일부 성인 폰 히펠-린다우병 환자들을 치료하는 용도로 허가를 취득해 발매가 이루어지고 있다.

미국과 캐나다에서는 임상 3상 ‘LITESPARK-005 시험’의 결과에 근거를 두고 프로그램 세포사멸 단백질-1(PD-1)/프로그램 세포사멸 단백질 리간드-1(PD-L1) 저해제 및 혈관내피 성장인자 티로신 인산화효소 저해제(VEGF-TKI)를 사용한 이후 단계의 성인 진행성 신세포암종 환자들을 치료하는 용도로 허가를 취득했다.

이밖에도 머크&컴퍼니는 포괄적인 임상개발 프로그램을 진행하면서 일부 희귀암, 신세포암종 및 기타 갖가지 유형의 종양들을 치료하는 데 ‘웰리렉’이 나타내는 효과를 평가하고 있다.

포괄적인 임상개발 프로그램 가운데는 단독요법제 또는 병용요법제로 ‘웰리렉’이 나타내는 효과를 평가하기 위한 임상 2상 및 3상 시험 건들이 포함되어 있다.