사노피 MS 치료제 임상 3개중 2개 실패…FDA 신청 감행 결정

다발성 경화증 치료제 톨레브루티닙 GEMINI 1, 2 실패·HERCULES서 유의미한 지연 효과 확인 "미충족 수요 높은 비활동성 2차 진행성 MS서 HERCULES 결과는 충분히 매력적"

사노피가 다발성 경화증(Multiple Sclerosis, MS) 치료제 톨레브루티닙(Tolebrutinib)의 3상 임상 3건 중 2건에서 실패했음에도 불구하고 FDA 신청을 진행할 예정이다.

사노피 관계자는 2일 현지시간 미국의 한 매체와의 인터뷰를 통해 이와 같이 밝혔다.

톨레브루티닙은 지난 2021년 사노피가 프린시피아 바이오파마(Principia Biopharma)를 37억 달러에 인수하면서 얻은 BTK 억제제다. 하지만 최근 GEMINI1과 GEMINI2 등 연구에서 이미 승인된 MS 약물인 오바지오를 대체할 신약으로서 재발 감소라는 목표를 달성하지 못하면서 사실상 임상 실패의 고배를 마셨다.

그러나 다행이도 비활동성 2차 진행성 MS 환자들을 대상으로 진행한 임상 3상인 HERCULES 연구에서 성공을 거두면서 FDA 파일링을 시도할 예정이다.

HERCULES 연구에서 톨레브루티닙은 비활동성 2차 진행성 MS 환자들에게 유의미한 장애 진행 지연 효과를 보인 것으로 나타났다.

회사 관계자는 “이는 MS 치료 분야에서 중요한 진전을 의미한다”며 “특히 재발이 없는 진행형 MS에 특화된 치료 옵션이 현재까지 매우 제한적이라는 점에서 중요하게 작용한다”고 강조했다.

반면, GEMINI 시험에서는 톨레브루티닙이 기존의 오바지오와 비교해 재발 감소에 있어 우월성을 입증하지 못했다. 그럼에도 불구하고 사노피는 6개월간의 데이터 분석에서 장애 발생 지연이 상당 부문에서 유의미한 진전이 있었다며, 긍정적인 결과라고 수긍한 분위기다.

다발성 경화증 치료제 시장에은 이미 여려 경쟁 제품들이 자리잡고 있다. 특히 BMS의 제포시아, 로슈의 오크레부스, 바이오젠의 텍피데라 등이 대표적이며, 사노피도 이미 오바지오라는 제품을 보유하고 있다.

이러한 상황 속에서 이번 사노피의 FDA 파일링 감행은 무리수가 아니냐는 것이 제약업계의 전반적인 분위기다.

사노피 연구개발 책임자인 후만 아슈라피안 박사(Houman Ashrafian)는 피어스와의 인터뷰를 통해 “MS는 질환 특성상 아직 미충족 의료 수요가 큰 영역”이라며 “이에 사노피는 비활동성 2차 진행성 MS에 대한 FDA 승인을 가능한 한 빨리 추진할 계획”이라고 밝혔다.

이에 사노피는 FDA와의 협의를 통해 승인 절차를 진행할 예정이다. 외사는 GEMINI임상 실패에도 불구하고 HERCULES의 성공이 승인을 받는데 중요한 역할을 할 것이라고 기대하고 있는 분위기다.

아슈라피안 박사는 “재발 완화형 MS와 다른 MS에 대한 규제기관의 관점을 존중하고 올바른 위험-이익 분석을 수행하도록 할 예정”이라며 “2차 진행성 MS 영역에서는 HERCULES 임상의 긍정적인 결과가 사노피에게 유리하게 작용할 것”이라고 말했다.

이어 “회사는 톨레브루티닙을 2차 진행성 MS에 초점을 맞춰 연구를 진행할 것”이라며 “FDA와의 협력을 지속해서 강화해 나갈 것”이라고 덧붙였다.

또한 다른 MS 형태에 대한 톨레브루티닙 승인 가능성을 포기하지 않고, 주요 진행성 형태에 우선순위를 두고 향후 다른 임상들을 지속할 예정이다. 현재 알려진 임상으로는 PERSEUS라는 3상 임상이 인ㅆ는데, PERSEUS는 1차 진행성 MS에 중점을 두고 진행되고 있는 만큼, 향후 어떤 임상이 추가적으로 진행될지는 아직 미지수다. PERSEUS의 결과는 내년에 나올 예정이다.