화이자 B형 혈우병 환자 유전자 치료제 FDA 허가

중등도~중증 성인환자 대상 1회 투여 출혈 예방 ‘베크베즈’

화이자社는 B형 혈우병 치료제 ‘베크베즈’(Beqvez: 피다나코진 엘라파보벡-dzkt)가 FDA의 허가를 취득했다고 26일 공표했다.

‘베크베즈’는 현재 제 9혈액응고인자 예방요법을 진행하고 있거나, 현재 또는 과거에 생명을 위협하는 출혈이 나타난 전력이 있거나, 중증 자연출혈 발작이 반복적으로 나타났고, 아데노 연관 바이러스 혈청형 Rh74var(AAVRh74var) 캡시드 중화항체를 보유하고 있지 않은 중등도에서 중증에 이르는 성인 B형 혈우병 환자들을 위한 치료제로 허가관문을 뛰어넘었다.

‘베크베즈’는 한주 또 한달 동안 여러 차례에 걸쳐 주기적으로 제 9혈액응고인자를 정맥주사해야 하는 현행 표준요법제와 달리 제 9혈액응고인자를 스스로 생산할 수 있도록 하는 1회 투여용 B형 혈우병 환자 치료제이다.

펜실베이니아 종합 혈우병‧혈전증 프로그램의 애덤 쿠커 이사는 “다수의 B형 혈우병 환자들이 라이프스타일에 파괴적인 영향을 미치는 주기적인 제 9혈액응고인자 주입으로 인해 고통받고 있을 뿐 아니라 자연출혈 발작에도 직면하면서 고통스러운 관절손상과 이동성 문제에 직면하고 있는 형편”이라면서 “이번에 허가를 취득한 ‘베크베즈’를 1회 투여하는 치료법이 장기간에 걸친 의료상‧치료상의 부담을 감소시켜 사용이 적합한 환자들에게 전환적인(transformative) 성과를 안겨줄 수 있게 될 것”이라고 말했다.

B형 혈우병은 희귀 유전성 출혈장애의 일종으로 제 9혈액응고인자의 결핍으로 인해 환자들에게서 출혈이 좀 더 빈도높고 장시간에 걸쳐 나타나면서 정상적인 혈액응고를 저해하는 증상을 말한다.

B형 혈우병에 대응하는 표준치료법은 제 9혈액응고인자 대체요법제를 에방목적으로 투여해 수치가 낮은 혈액응고인자를 일시적으로 대체하거나 보완하는 요법이 사용되고 있다.

하지만 예방요법 또는 주기적인 정맥주사에도 불구하고 중등도에서 중증에 이르는 다수의 B형 혈우병 환자들은 언제든 자연출혈 발작 위험성에 직면할 수 있는 형편이다.

또한 현행 표준요법제는 의료 시스템 예산과 의료자원 이용에 부담을 주고 있는 것이 현실이다.

세계 혈우병연맹(WFH)에 따르면 세계 각국에서 B형 혈우병 환자 수가 총 3만8,000명을 상회하는 것으로 추정되고 있다.

화이자社의 아미르 말릭 부회장 겸 미국 최고 영업책임자는 “FDA의 허가를 취득한 이번 성과가 환자들을 출혈로부터 장기간 동안 보호하고, 1회 투여용이므로 의료 시스템에 가치를 높여주는 치료제의 공급을 통해 혈우병 환자들을 위한 표준요법제에 진일보를 견인하고자 화이자가 지속적인 노력을 기울이고 있음을 방증하는 것”이라고 말했다.

그는 뒤이어 “화이자가 혈우병 영역에서 지난 40년 이상의 오랜 기간 동안 경험을 축적하면서 보유하고 있는 전문성을 이용하고 있을 뿐 아니라 치료소, 보험자 단체 및 혈우병 커뮤니티와도 긴밀한 협력을 진행하고 있다”며 “이를 통해 의료 시스템이 ‘베크베즈’를 효과를 볼 수 있는 환자들에게 공급하기 위한 준비체제를 갖추는 데 적절한 도움을 제공해 나갈 것”이라고 덧붙였다.

이제 ‘베크베즈’가 허가를 취득함에 따라 화이자는 환자가 치료에 나타내는 반응의 지속성을 근거로 혁신적인 품질보증 프로그램을 도입하고 있다.

품질보증 프로그램의 목적은 보험자단체들이 ‘베크베즈’의 사용이 적격한 환자들에게 최대한 공급이 이루어질 수 있도록 하고, 효과를 보지 못할 위험성에 대비해 재정적인 보호를 제공하는 데 두어져 있다.

B형 혈우병 환자 연대기구(CHB)의 킴 펠란 최고 운영책임자는 “혈우병 환자들의 증상 관리가 삶의 여러 가지 측면들에 의해 저해될 수 있다”면서 “한차례 투여하는 ‘베크베즈’가 사용이 적격한 환자들에게 그들이 애정을 갖는 일에 더 많은 시간을 할애할 수 있도록 해 줄 것”이라는 말로 의의를 강조했다.

펠란 최고 운영책임자는 또 “우리는 ‘베크베즈’가 사용이 적격한 B형 혈우병 환자들을 위해 유망한 치료제로 각광받을 수 있을 것이라는 기대감을 갖고 있다”며 “현재 개최되고 있는 연례회의에서 더 많은 부분들을 습득하고, 환자 커뮤니티 및 화이자 측과 자축할 것”이라고 덧붙였다.

‘베크베즈’는 현재 유럽 의약품감독국(EMA)에서도 심사를 진행 중인 가운데 지난 1월 캐나다에서 허가를 취득했다.

화이자 측은 ‘베크베즈’ 이외에도 크게 충족되지 못한 의료상의 니즈가 존재하는 질환 분야에서 2개의 유전자 치료제들과 관련한 2건의 임상 3상 프로그램을 진행 중이다.

이 중 하나는 A형 혈우병 치료제 지록토코진 피텔파보벡(giroctocogene fitelparvovec)이고, 다른 하나는 뒤시엔근 근이영양증 치료제 포다디스트로진 모바파보벡(fordadistrogene movaparvovec)이다.

이와 별도로 화이자 측은 마스타시맙(marstacimab)의 임상 3상 시험 1건을 진행하고 있다.

마스타시맙은 개발이 진행 중인 A형‧B형 혈우병 환자들을 위한 항 조직인자 경로 저해제이다.

저해물질들을 나타내거나 나타내지 않은 A형‧B형 혈우병 환자들이 마스타시맙의 사용대상이다.

현재 마스터시맙은 FDA와 EMA에 허가신청서가 제출되어 심사가 진행 중이다.