FDA, 악사틸리맙 GVHD 치료제 승인 8월 결론

치료전력 만성 이식편대 숙주병 치료제 ‘신속심사’

미국 델라웨어州 윌밍튼에 소재한 제약기업 인사이트 코퍼레이션社(Incyte Corporation)는 자사의 항 집락형성 촉진인자-1 수용체(CSF-1R) 항체 악사틸리맙(axatilimab)의 허가신청 건이 FDA에 의해 ‘신속심사’ 대상으로 지정됐다고 27일 공표했다.

FDA가 ‘신속심사’ 대상으로 지정한 악사틸리맙의 적응증은 최소한 2회 전신요법제를 사용해 치료를 진행했지만 실패한 이후 단계의 만성 이식편대 숙주병(GVHD)을 치료하는 용도이다.

처방약 유저피법(PDUFA)에 따라 FDA는 오는 8월 28일까지 승인 유무에 대한 결론을 도출할 수 있을 전망이다.

악사틸리맙의 허가신청서는 임상 2상 ‘AGAVE0291 시험’에서 도출된 긍정적인 자료를 근거로 제출되었던 것이다.

이 시험에서 확보된 자료는 지난해 12월 9~12일 미국 캘리포니아州 샌디에이고에서 열렸던 제 65차 미국 혈액학회(ASH) 연례 학술회의에서 발표됐다.

시험결과를 보면 악사틸리맙을 사용해 치료를 진행한 피험자 그룹은 임상적으로 유의미한 결과가 나타난 데다 일반적으로 양호한 내약성을 내보였고, 안전성 프로필은 관리가 가능한 것으로 나타난 가운데 항 집락형성 촉진인자-1 수용체를 억제할 때의 작용기전과 궤를 같이했다.

악사틸리맙은 인사이트 코퍼레이션社가 독점적 글로벌 공동개발‧발매 제휴계약을 체결했던 매사추세츠州 월덤 소재 항암제 개발 전문 제약기업 신댁스 파마슈티컬스社(Syndax Pharmaceuticals)와 공동으로 개발을 진행했다.

인사이트 코퍼레이션社의 에르베 오프노 대표는 “만성 이식편대 숙주병 환자들을 위한 치료제 개발에 최근들어 상당한 진전이 이루어졌음에도 불구하고 여전히 앞서 치료를 진행한 후에도 증상이 진행된 환자들에게 크게 충족되지 못한 의료상의 니즈가 존재하는 형편”이라면서 “악사틸리맙의 새로운 작용기전이 이처럼 파괴적인 질병으로 인해 고통받고 있는 환자들에게 차별화된 치료대안으로 도움을 제공할 수 잇게 될 것”이라고 말했다.

이에 따라 우리는 제휴기업인 신댁스 파마슈티컬스 측과 함께 FDA의 심사가 진행되는 동안 긴밀한 협력을 지속해 악사틸리맙이 하루빨리 환자 치료에 사용될 수 있도록 힘쓸 것이라고 오프노 대표는 다짐했다.