식약처 '세포외소포' 가이드라인 고도화 'EV·엑소좀' 신약개발 탄력

허가 과정의 불명확성 일부 해소…더 유연한 평가 시스템 구축 필요

식품의약품안전처가 세포외소포 치료제 관련 가이드라인을 5년 만에 개정했다. 현재 한국이 세포외소포 분야를 선도하고 있는 만큼, 정부의 지속적인 지원이 절실하다. 사진은 세포외소포를 표현한 이미지.©DALL-E

차세대 신약의 유망 모달리티(Modality)로 알려진 '세포외소포(Extracellular Vesicle, EV)' 치료제 탄생에 한 걸음 다가섰다. 식품의약품안전처가 세포외소포 치료제 평가 가이드라인을 고도화하며 신개념 바이오의약품 신속한 개발 지원에 나섰기 때문이다.  

26일 관련 업계에선 현재 전 세계적으로 선도 기업이 없는 만큼, 국내에서 최초 신약 탄생 가능성도 내다보고 있다.

세포외소포는 세포 간 정보교환을 위해 세포가 외부로 분비하는 이중 지질막 구조의 나노 크기의 소낭성 입자를 말한다. 크게 박테리아 유래 세포외소포를 ‘EV’, 포유류 유래를 ‘엑소좀(Exosome)’으로 통칭한다. 이외에도 미세소포(Microvesicles), 세포사멸소포(Apoptotic body) 등 종류가 다양하다. 특히 EV는 단백질, 지질, 핵산 등 생물학적 활성을 띠는 다양한 물질을 포함하고 있어 신개념의 치료제, 약물전달체, 바이오마커 등으로 주목받고 있다.

식약처는 지난 22일 '세포외소포치료제 품질, 비임상 및 임상 평가 가이드라인' 개정안을 발표했다. 이번 개정안은 2018년 가이드라인 제정 후 5년 만의 개정이다. 이번 가이드라인은 최신 기술과 연구 성과를 기반으로 특성 분석 접근법, 치료제 생산을 위한 출발 물질 특성 분석법, 유전독성에 관한 안내 등이 개정됐다. 이 외에도 세포외소포 치료제 적용범위, 출발물질의 특성분석, 제조방법, 분리 및 정제, 특성분석, 품질관리, 약리·독성 시험 자료 등에 관한 내용이 담겼다.

이번 개정안이 주목받는 이유는 세포외소포 치료제의 임상시험 진입과 품목허가 가능성이 높아진 데 있다. 그동안 신개념 치료제인 세포외소포 치료제에 대한 분석과 평가 기준이 애매모호하다는 지적이 많았다. 이번 개정안으로 평가의 틀이 보다 명확해져 이를 충족하면 신속한 IND 승인과 최종적으로 품목허가를 받기가 수월해졌다. 특히 신약개발에서 규제과학이 강조됨에 따라 식약처의 행보가 새로운 혁신 신약 탄생에 긍정적인 영향을 미칠 것이라는 평가다. 규제과학은 우수한 신약개발 활성화를 위한 과학적이고 유연한 규제 적용을 일컫는다.

세포외소포 신약개발 기업 관계자는 “세포외소포가 워낙 새로운 방식의 치료제이다 보니, 기존 가이드라인에 적용되지 않아 임상시험 진입 등 연구개발에 어려움이 많았다”면서 “이번 개정으로 평가의 불명확성은 일부 해소됐으나, 조금 더 유연한 식약처의 평가 시스템이 마련되길 희망한다”고 말했다.

미국 코디악 바이오사이언스가 파산하면서 국내 기업들이 세포외소포 신약개발 선두그룹으로 올라섰다. 일리아스바이오로직스는 지난 10월 심장 수술 후 급성신손상(CSA-AKI)을 적응증으로 하는 엑소좀 치료제 ‘ILB-202’ 임상 1상을 완료했다고 밝혔다. ILB-202는 항염증 물질 srlκB(super-repressor lκB)를 엑소좀 내부에 탑재, 염증 기전의 핵심으로 알려진 NF-κB 작용을 억제시키는 작용을 한다. 호주에서 건강한 성인 자원자 18명을 대상으로 진행된 1상에서 중대한 이상반응은 발생하지 않았다. 이외 임상에 진입한 세포외소포 치료제 개발 기업은 브렉소젠과 엑소시그널이다.

약업신문의 ‘바이오 라이징스타’로 선정된 엠디헬스케어는 임상시험 진입을 코앞에 두고 있다. 엠디헬스케어는 락토바실러스 파라카제이(Lactobacillus paracasei)가 분비하는 EV 기반 중추신경계질환(CNS) 치료제 'MDH-014'를 개발 중이다. 엠디헬스케어는 우선 MDH-014를 자폐증을 타깃으로 임상시험을 진행할 계획이다. 현재 식약처에 IND가 제출된 상태다.

이밖에 엠디뮨, 로제타엑소좀, 시프트바이오, 에스엔이바이오, 엑소스템텍, 엑소좀플러스, 엑소코바이오, 엑소퍼트, 엑솔런스바이오테크놀로지, 웰에이징엑소바이오, 이언메딕스 등이 엑소좀 및 세포외소포체 기반 신약개발을 진행 중이다.