새 미란성 위식도 역류질환 치료제 FDA 승인

패썸 파마 ‘보케즈나’(보노프라잔)..PPI 비 열등성 입증

미국 뉴저지州 플로햄 파크에 소재한 위장관계 질환 치료제 개발‧발매 전문 제약기업 패썸 파마슈티컬스社(Phathom Pharmaceuticals)는 새로운 칼륨 경쟁적 위산분비 차단제(PCAB) ‘보케즈나’(Voquezna: 보노프라잔) 10mg 및 20mg 정제가 FDA의 허가를 취득했다고 1일 공표했다.

‘보케즈나’는 전체 등급을 포함한 미란성 식도염(또는 미란성 위식도 역류질환)의 치유, 전체 등급의 미란성 위식도 역류질환 치유 유지, 미란성 위식도 역류질환 관련 속쓰림 증상의 완화 등에 사용하는 새로운 성인용 치료제로 발매를 승인받았다.

패썸 파마슈티컬스社의 테리 커랜 대표는 “이번에 허가를 취득한 것이 미국 내 미란성 위식도 역류질환 시장에서 30여년 만에 최초로 괄목할 만한 혁신을 선보이면서 환자와 의료인들을 위한 치료현실을 바꿔놓고자 패썸 파마슈티컬스가 사세를 집중해 왔음을 방증하는 성과라 할 수 있을 것”이라고 말했다.

커랜 대표는 뒤이어 “미란성 위식도 역류질환이 극심한 고통을 줄 수 있는 데다 환자들에게 심대한 영향을 미치는 경우가 잦은 형편”이라며 “연구결과를 보면 환자 뿐 아니라 의료인들도 현재 사용 중인 치료제들에 대해 불만족도가 큰 것으로 나타나고 있는 만큼 우리는 크게 충족되지 못한 의료상의 니즈에 부응할 수 있는 것으로 기대되는 동종계열 최초 치료대안이 승인받은 것에 대단히 고무되어 있다”고 덧붙였다.

미란성 식도염 또는 미란성 위산역류 등으로도 불리는 미란성 위식도 역류질환은 미국 내 환자 수가 약 2,000만명에 달할 것으로 추정되고 있다.

고통스러운 속쓰림 증상들을 수반하는 데다 충분한 치료를 진행하지 않은 미란성 위식도 역류질환 환자들의 경우 바렛 식도를 포함해 한층 더 중증으로 이행될 수 있다는 것이 전문가들의 지적이다.

바렛 식도는 식도 조직이 변화하면서 암으로 진행될 수 있을 증상을 말한다.

FDA는 임상 3상 ‘PHALCON-EE 시험’에서 도출된 긍정적인 결과를 근거로 이번에 승인을 결정했다.

피험자 무작위 분류, 이중맹검법, 다기관 시험으로 설계된 이 본임상시험에는 미국과 유럽에서 총 1,024명의 미란성 위식도 역류질환 환자들이 피험자로 충원되어 ‘보케즈나’ 또는 프로톤 펌프 저해제(PPI) ‘프레바시드’(란소프라졸)을 복용했다.

치료효과는 미란성 위식도 역류질환의 치유 및 유지, 그리고 미란성 위식도 역류질환 관련 속쓰림 증상의 완화를 평가하는 데 주안점이 두어졌다.

시험을 진행한 결과 ‘보케즈나’ 20mg을 복용한 환자그룹은 8주차에 평가했을 때 전체 등급의 미란성 위식도 역류증이 완전치유에 도달한 비율이 ‘프레바시드’ 30mg을 복용한 그룹과 비 열등성을 나타내면서 일차적 시험목표가 충족됐다.

치유율이 93%에 달해 ‘프레바시드’ 30mg을 복용한 대조그룹의 85%를 상회한 것.

2주차에 평가한 중등도에서 중증에 이르는 미란성 위식도 역류증 치유율을 보더라도 ‘보케즈나’ 20mg 복용그룹이 70%로 나타나 ‘프레바시드’ 30mg 대조그룹의 53%를 웃돌았다.

‘보케즈나’ 20mg을 복용한 그룹은 이와 함께 치유기에 24시간 속쓰름 무증상 일수의 평균 비율을 평가했을 때도 ‘프레바시드’ 30mg 대조그룹과 비 열등성이 확보된 것으로 입증됐다.

또한 유지요법 기간에 ‘보케즈나’ 10mg 복용그룹은 6개월차에 평가했을 때 치유 유지율이 79%로 집계되어 ‘프레바시드’ 15mg 대조그룹의 72%에 비해 우위를 보였다.

치유 유지율은 중등도에서 중증에 이르는 미란성 위식도 역류질환 하위그룹에서도 ‘보케즈나’ 10mg 복용그룹이 75%로 나타나 ‘프레바시드’ 15mg 대조그룹의 61%를 상회했다.

‘보케즈나’ 10mg 복용그룹은 이와 함께 미란성 위식도 역류질환 환자들의 속쓰림 완화 관련 이차적 시험목표를 적용해 6개월차에 평가했을 때 ‘프레바시드’ 15mg 대조그룹과 비 열등성을 내보였다.

‘보케즈나’를 복용한 그룹에서 ‘프레바시드’ 대조그룹에 비해 본도가 높게 나타난 부작용을 보면 치유기에는 위염, 설사, 복부팽만, 복통 및 구역 등이 관찰됐다.

유지요법기에 ‘보케즈나’ 복용그룹에서 ‘프레바시드’ 대조그룹에 비해 빈도높게 보고된 부작용들로는 위염, 복통, 소화불량, 고혈압 및 요로감염증 등이 눈에 띄었다.

다만 이 같은 부작용들이 모두 ‘보케즈나’ 복용과 관련해서 나타난 것은 아니었다.

테네시대학 의과대학의 콜린 W. 하우든 교수는 “미란성 식도염을 동반한 대다수의 위식도 역류질환 환자들에게서 현재 사용 중인 치료제들에 나타내는 반응이 차선의 수준을 보여 불완전한 치유와 지속되는 증상을 내보이고 있는 것이 현실”이라면서 “FDA가 ‘보케즈나’를 승인함에 따라 이제 의료인들은 빠른 치유효과를 나타내는 새로운 동종계열 최초 치료대안을 확보할 수 있게 됐다”는 말로 의의를 강조했다.

게다가 ‘보케즈나’는 현재 빈도높게 처방되고 있는 프로톤 펌프 저해제인 ‘프레바시드’와 비교했을 때 전체 등급의 미란성 식도염 환자들에게서 치유효과 유지의 우위를 나타낸 데다 시험기간 동안 대부분의 날에 24시간 속쓰림 완화 효과가 지속됐다고 덧붙였다.

패썸 파마슈티컬스 측은 오는 12월 중으로 미국시장에서 ‘보케즈나’가 미란성 위식도 역류질환 치료제로 발매에 들어갈 수 있도록 한다는 방침이다.