초고가 원샷치료제 ‘킴리아’, 투여환자 75% 이상 호전 없어

김영주 의원 “치료성과율 낮은 의약품, 성과단위 위험분담제 강화해야”

심평원이 제출한 초고가 의약품 환자반응평가 결과. ⓒ김영주 의원실

초고가 원샷 치료제인 킴리아주의 치료효과가 저조한 것으로 나타나 논란이 예상된다. 성과단위 위험분담제를 강화해 치료성과율이 낮은 의약품에 대해서는 제약사 건보 환급율을 높여야 한다는 지적이다.

국회 보건복지위원회 더불어민주당 김영주 의원이 건강보험심사평가원 등으로부터 ‘킴리아주와 졸겐스마 등 초고가 의약품 투여현황과 환자반응평가’ 등 자료를 받아 분석한 결과, 킴리아주 투여환자 중 75% 이상이 개선 효과가 없었던 것으로 나타났다.

킴리아주는 B세포 급성 림프성 백혈병 및 미만성 거대 B세포 림프종 치료제로 1회 투여에 3억6000만원에 달하는 초고가치료제다. 주로 25세 이하의 소아와 젊은 환자들을 치료하기 위해 사용된다. 가장 비싼 약으로 알려진 졸겐스마주는 척수성 근위축증 치료제로 비급여 시 1회 투약비용이 19억8000만원에 달한다.

킴리아주는 지난해 4월, 졸겐스마는 지난해 7월부터 요양급여가 적용돼 환자부담금을 최대 약 600만원 수준으로 부담을 낮췄다. 심평원은 지난해 12월부터 킴리아주와 졸겐스마주 등 초고가약 투여 환자의 투약정보와 투여 후 약제에 대한 반응평가까지 모니터링하는 ‘고가약 관리 시스템’을 운영하고 있다.

킴리아주는 급여 등재 후 투약한 환자가 소아 21명, 미만성 거대 B세포 림프종 환자 125명 등 총 146명으로, 이들의 급여 청구 비용은 526억원이다. 졸겐스마주는 12명이 투약했으며 급여청구비용은 238억원이다.

국민건강보험공단은 이들 초고가 중증질환 신약의 비용효과성이 불분명해 환자별로 치료 성과를 추적 관찰하고 있다. 효과가 없을 경우 계약에 따라 일정 비율에 해당하는 금액을 제약회사가 건보공단에 환급하도록 하는‘환자단위 성과기반 위험분담제’를 시행하고 있기 때문이다.

심평원에 따르면 지난 8월 기준 반응평가를 제출한 킴리아주 투여 6개월이 지난 림프종환자 130명 중 99명은 환급대상으로 분류됐다. 킴리아주 투여환자 중 75% 이상이 의미있는 개선 효과가 없었다는 것. 졸겐스마주는 결과제출 환자 9명 중 1명만 환급대상으로 나와 졸겐스마 투여 환자 88% 이상이 치료효과를 본 것으로 나타났다.

건보공단과 제약사는 협상을 통해 환급비율을 정하는데 환급비율을 비공개로 하고 있다. 킴리아주의 경우 약효가 없어도 환급비율이 50% 이하, 졸겐스마주는 환급비율이 50% 이상인 것으로 알려져 있다. 문제는 치료 성과비율이 떨어지는 의약품에 수백억원의 급여가 소진된다는 점이다.

김영주 의원은 “사각지대 방지를 위해 킴리아주와 졸겐스마주처럼 초고가 치료제가 필요한 환자에게 급여 대상은 확대해 나가야 한다”라면서도 “초고가 신약의 지속가능한 급여를 위해서는 성과단위 위험분담제를 강화해 치료효과가 없을 시 제약사의 환급비율을 높일 필요가 있다”고 제안했다.

이어 김 의원은 “초고가 의약품의 급여 이후에도 환자본인부담금도 높은 수준인 만큼 치료효과가 없을 경우 환자도 일정 부분 환급을 받을 수 있도록 시스템을 개선해야 한다”고 강조했다.