‘파브라자임’ 非열등성 파브리병 신약 EU 허가

伊 키에지 효소 대체요법제 ‘PRX-102’(페그우니갈시다제 α)

이탈리아 키에지 그룹 계열사 키에지 글로벌 레어 디지즈社(Chiesi Global Rare Diseases) 및 이스라엘 제약기업 프로탤릭스 바이오테라퓨틱스社(Protalix BioTherapeutics)는 성인 파브리병 치료제 ‘PRX-102’(페그우니갈시다제 알파)가 EU 집행위원회로부터 발매를 승인받았다고 5일 공표했다.

프로탤릭스 바이오테라퓨틱스社는 자사가 독자보유한 식물세포 기반 시스템 ‘ProCeLLEx’를 통해 발현되는 재조합 치료용 단백질을 개발‧발매하는 데 사세를 집중하고 있는 제약기업이다.

키에지 글로벌 레어 디지즈社의 자코모 키에지 대표는 “파브리병 환자들이 자신의 질병을 부담스럽게 받아들이는 경우가 많은 데다 여전히 충족되지 못한 의료상의 니즈가 높게 나타나고 있다”는 말로 ‘PRX-102’가 허가를 취득한 의의를 강조했다.

키에지 그룹의 디에고 아르디고 희귀질환 치료제 연구‧개발 담당대표는 “EU 집행위원회가 성인 파브리병 치료제 ‘PRX-102’의 발매를 승인한 것을 환영해 마지 않는다”면서 “EU 집행위의 결정은 각종 희귀질환을 앓는 환자들을 위해 우리가 혁신적인 치료제와 솔루션을 선보이고자 힘을 기울이고 있음을 방증하는 것”이라고 말했다.

프로탤릭스 바이오테라퓨틱스社의 드로르 바샨 대표는 “EU 집행위가 ‘PRX-102’의 발매를 승인한 것이 파브리병 환자 뿐 아니라 환자가족들을 위해서도 새로운 치료대안을 제공할 수 있게 된 괄목할 만한 성과라 할 수 있을 것”이라면서 “우리의 탄탄한 임상 프로그램에서 확보된 결과에 미루어 볼 때 ‘PRX-102’가 앞으로 상당기간 동안 활발하게 사용될 수 있을 만한 잠재력을 내포하고 있다”고 언급했다.

이에 따라 프로탤릭스 바이오테라퓨틱스는 키에지 측과 함께 파브리병 환자들의 니즈를 충족시키기 위해 변함없이 사세를 집중하면서 이 새로운 치료대안이 시장에 원활하게 공급될 수 있도록 힘쓸 것이라고 덧붙였다.

‘PRX-102’는 페길화 효소 대체요법제(ERT)의 일종이다.

반감기 연장을 위해 설계된 식물세포 배양을 통해 발현되는 재조합 휴먼 α-갈락토시다제-A 효소의 일종이기도 하다.

EU 집행위는 140여명의 환자들을 대상으로 최대 7.5년 동안 진행한 포괄적인 임상개발 프로그램에서 도출된 결과를 근거로 ‘PRX-102’의 발매를 승인했다.

이 시험은 효소 대체요법제를 사용해 치료를 진행한 전력이 없거나 있는 환자들을 포괄한 가운데 진행됐다.

시험에는 추정 사구체 여과율(eGFR) 감소도를 지표로 신장병을 조절하는 데 ‘PRX-102’가 나타낸 효과를 ‘파브라자임’(아갈시다제 베타)과 직접적으로 비교평가한 내용이 포함되어 있다.

‘PRX-102’는 이 시험에서 ‘파브라자임’과 비교했을 때 효능의 비 열등성이 입증되면서 일차적인 시험목표가 충족됐다.

‘PRX-102’는 아직 FDA의 허가관문을 통과하지는 못한 단계이다.

현재 FDA는 ‘PRX-102’의 효능 및 안전성에 대한 평가를 진행 중이다.