‘레블로질’ 수혈 非의존 빈혈 EU 플러스 지지

BMS, 베타 지중해 빈혈 치료제 3번째 적응증 기대

브리스톨 마이어스 스퀴브社(BMS)는 자사의 베타 지중해 빈혈 치료제 ‘레블로질’(Reblozyl: 루스파터셉트-aamt)의 적응증 추가 신청 건에 대해 유럽 의약품감독국(EMA) 약물사용자문위원회(CHMP)가 허가를 권고하는 긍정적인 심사결과를 제시했다고 27일 공표했다.

CHMP가 수혈 비 의존성(NTD) 베타 지중해 빈혈 관련 성인 빈혈 환자 치료제로 승인을 지지했다는 것.

최종승인을 취득하면 ‘레블로질’은 EU에서 3번째 적응증을 장착할 수 있게 된다.

CHMP는 본임상 2상 ‘BEYOND 시험’에서 도출된 결과를 근거로 이처럼 긍정적인 심사결과를 내놓은 것이다.

‘BEYOND시험’은 총 145명의 성인 수혈 비 의존성 베타 지중해 빈혈 환자들을 대상으로 ‘레블로질’이 나타낸 효능 및 안전성을 플라시보와 비교평가한 시험례이다.

이 시험의 피험자들은 적혈구 수혈, 철 봉쇄제(chelating agents), 항생제, 항바이러스제, 항진균제 등의 사용을 포함한 최선의 지지요법이 적합한 환자들이었고, 필요할 경우 영양학적 지원까지 받았다.

‘레블로질’은 EU, 미국, 캐나다 및 중국 등에서 빈혈 관련 수혈 의존성 베타 지중해 빈혈 및 수혈 의존성 저위험도 골수이형성 증후군 등에 대응하는 치료제로 허가받아 사용되고 있는 적혈구 성숙제제이다.

브리스톨 마이어스 스퀴브社의 노아 버코위츠 혈액학 개발 담당부회장은 “베타 지중해 빈혈이 유전성 혈액장애의 일종으로 정기적인 수혈 필요 유무와 무관하게 삶의 질을 저해할 수 있는 등 환자들에게 장기적으로 임상적 합병증 위험성을 높이고 있는 증상”이라고 말했다.

그는 뒤이어 “이번에 ‘BEYOND 시험’에서 도출된 결과를 보면 ‘레블로질’이 착수시점의 헤모글로빈 수치와 상관없이 환자들의 헤모글로빈 수치를 77% 상승시켜 수혈 비 의존성 베타 지중해 빈혈 관련 빈혈 증상을 개선해 줄 수 있을 것임이 입증됐다”면서 “수혈 비 의존성 베타 지중해 빈혈 치료제로 ‘레블로질’이 허가를 취득하면 일부 국가에서 유병률이 높게 나타나고 있는 데다 많은 수의 환자들이 이로 인해 영향을 받고 있는 EU 각국에서 중요한 개발사례의 하나로 자리매김할 수 있을 것”이라는 말로 의의를 강조했다.

EU 집행위원회는 CHMP가 긍정적인 의견을 제시한 후 67일 이내에 최종결론을 도출할 수 있을 전망이다.

허가결정이 이루어지면 전체 EU 회원국 뿐 아니라 아이슬란드, 노르웨이 및 리히텐슈타인에서 일제히 적용된다.

‘레블로질’은 브리스톨 마이어스 스퀴브社가 머크&컴퍼니社와 공동으로 개발‧발매를 진행하고 있는 제품이다.

머크&컴퍼니社는 지난 2021년 11월 미국 매사추세츠州 캠브리지에 소재한 중증질환 및 희귀질환 치료제 개발‧발매 전문 제약기업 액셀러론 파마社(Acceleron Pharma)를 총 115억 달러의 조건에 인수한 이래 브리스톨 마이어스 스퀴브社와 제휴관계를 지속하고 있다.