아리바이오, 치매신약 美 FDA 임상 3상 신청

치매 진행 억제·기억력 회복·인지기능 개선 등 다중기전 ‘AR1001’

국내 바이오기업이 글로벌 혁신신약으로 개발 중인 치매치료제의 최종 임상시험이 미국에서 시작된다.

(주)아리바이오(대표이사 정재준)는 미국 FDA에 경구용 치매치료 신약 AR1001의 임상 3상 신청(IND. Investigational New Drug)을 완료했다고 11일 발표했다.

아리바이오가 개발한 AR1001은 치매 진행 억제와 치매 환자의 기억력·인지기능을 향상하는 최초의 다중기전·다중효과 경구용 알츠하이머병 치료제 후보물질이다.

PDE5 억제 작용으로 신경세포 내 신호 전달 경로(CREB) 활성화로 인한 신경세포 사멸 억제 및 생성 촉진, 윈트(Wnt) 신호전달체계 활성화에 의한 시냅스 가소성 증진, 자가포식(Autophagy)의 활성화에 의한 독성 단백질의 제거 및 축적 억제, 우수한 뇌 장벽 투과성과뇌 혈류 증가 등 다중기전·다중효과가 있다.

AR1001은 미국 임상 2상을 성공적으로 완료했고 알츠하이머 국제학회 및 SCIE급 학술지(Alzheimer’s Research & Therapy) 등을 통해 안전성과 유효성이 폭넓게 입증됐다.

아리바이오는 AR1001의 글로벌 임상 3상을 통해 대규모 시험군을 모집, 차별화된 효능과 장기 복용 안전성 등을 확인하고 FDA 허가를 받는다는 전략이다.

AR1001 임상 3상 프로그램은 미국 FDA와 협의해 총 1,600명 규모로 두 개의 임상으로 나눠 진행된다.

첫 번째 임상 3상은 미국을 중심으로 진행되며 총 모집인원은 800명이다. 투약군 400명에게 AR1001 30mg를, 대조군400명에게 위약(placebo)을 52주간 투약한다. 52주 투여가 끝나면 환자들에게 2년간의 연장 임상시험에 참여할 수 있는 기회를 주며 대조군도 모두 AR1001 30mg을 투여한다.

두 번째 임상 3상은 미국을 포함해 유럽과 한국을 포함한 글로벌 임상으로 진행되며, 800명의 환자를 대상으로 52주간 AR1001 30mg 또는 플라시보를 투약한다.

올해 4분기 말 첫 환자 투약을 시작으로 평가 지표와 약물 상호작용 등 효능과 안전성을 확인해 2025년 3분기에 52주 결과 발표가 있을 예정이다.

아리바이오는 첫 번째 임상 3상에서 월등한 결과를 얻게 되면 두 번째 임상 진행단계와 별개로 2025년 4분기 미국 FDA 허가신청(NDA. New Drug Application) 절차를 진행할 계획이다.

한국에서 개발한 경구용 치매치료제가 미국 최종 임상과 글로벌 상용화에 도전하는 것은 AR1001이 처음이다.

전 세계적인 고령화 추세로 치매 환자는 급증세다. 한국중앙치매센터는 2025년 110만 명, 2030년 138만 명으로 국내 치매환자를 예측했으며, 세계보건기구(WTO)는 2050년 전 세계적으로 치매 환자 1억5,200만 명, 환자를 돌보는 사회적 비용이 2030년 2조 달러(2,375조 원)로 늘어날 것으로 전망했다.

아리바이오 정재준 대표이사는 “혁신 신약에 한국의 미래가 있다는 사명감으로 치매 신약 연구와 개발에 매진해 왔다”며 “FDA, 미국 전역 임상센터와 협력해 글로벌 경쟁력을 확보하는 임상 전략을 수립하고 선제적으로 상용화를 성공시켜 미개척분야인 치매 극복에 역사적 전기를 마련하겠다”고 포부를 밝혔다.

아리바이오는 IND 신청과 동시에 첫 환자 투약을 신속하게 진행하기 위해 임상 총괄 PI, 임상 CRO, 바이오마커 분석센터 및 임상참여 센터의 선정과 임상약 포장 및 배송, 임상 평가지표에 대한 교육 등 최종 작업을 진행 중이다.