화이자, 혈우병 치료제 임상 피험자 충원 재개

상가모 테라퓨틱스와 공동개발 지록토코진 피텔파보벡

화이자社 및 미국 캘리포니아州 브리즈번에 소재한 유전자 편집 치료제, 유전자 치료제, 유전자 조절제 및 세포 치료제 전문 제약기업 상가모 테라퓨틱스社(Sangamo Therapeutics)는 양사가 개발을 진행 중인 A형 혈우병 치료제의 임상 3상 시험 피험자 충원이 재개된다고 22일 공표했이다.

중등도 중증에서 중증에 이르는 A형 혈우병 환자들을 대상으로 지록토코진 피텔파보벡(giroctocogene fitelparvovec)의 효능을 평가하기 위한 임상 3상 ‘AFFINE 시험’의 피험자 충원을 재개한다는 것.

지록토코진 피텔파보벡은 화이자 및 상가모 테라퓨틱스 양사가 제휴해 공동개발‧발매를 진행하고 있는 A형 혈우병 치료용 유전자 치료제 기대주이지만, 혈전증 우려로 인해 지난해 11월 임상시험이 중단된 바 있다.

이날 양사는 임상시험 참여기관들의 피험자 충원 및 등록이 이달 중으로 다시 개시되고, 다음달부터 지록토코진 피텔파보벡의 피험자 투여가 이루어질 수 있을 것으로 예상했다.

또한 전체 임상시험 참여기관들이 올해 말까지는 임상시험을 개시하고, 오는 2024년 상반기 중으로 핵심적인 시험결과가 도출되어 공개될 수 있을 것으로 전망했다.

임상 3상 ‘AFFINE 시험’은 60명 이상의 18~64세 연령대 남성 피험자들을 대상으로 지록토코진 피텔파보벡을 1회 투여한 후 효능 및 안전성을 평가하기 위한 개방표지, 다기관, 단일그룹 임상시험례이다.

이 시험의 피험자들은 중등도 중증에서 중증을 나타내는 A형 혈우병 환자들로 충원될 예정이다.

요건을 갖춘 피험자들은 지록토코진 피텔파보벡의 효능 및 선택적 안전성 지표들과 관련한 예비 치료자료를 수집하기 위해 임상 3상 시험의 초기단계에서 최소한 6개월 동안 통상적인 제 8혈액응고인자 예방요법에 참여하게 된다.

‘AFFINE 시험’의 일차적인 시험목표는 지록토코진 피텔파보벡을 사용해 치료를 진행하면서 15개월차까지 연간 출혈빈도(ABR)에 미친 영향을 평가하는 데 두어질 예정이다.

여기서 얻어진 연간 출혈빈도는 앞서 예방적 제 8혈액응고인자 대체요법제를 사용한 그룹에서 도출된 같은 지표와 비교평가가 이루어지게 된다.

이차적 시험목표들 가운데는 지록토코진 피텔파보벡을 투여한 후 15개월차까지 제 8혈액응고인자의 활성도를 평가하는 내용 등이 포함되어 있다.

한편 FDA는 지록토코진 피텔파보벡을 ‘희귀의약품’, ‘패스트 트랙’ 및 ‘재생의학 첨단 치료제’(RMAT) 등으로 지정한 바 있다.

유럽 의약품감독국(EMA)에서도 지록토코진 피텔파보벡을 ‘희귀의약품’으로 지정했다.

상가모 테라퓨틱스 측은 지난 2019년 말 지록토코진 피텔파보벡의 제조기술과 임상시험 계획(IND) 신청 권한을 화이자社에 이양했다.