美 버텍스 이낙사플린 FDA ‘혁신 치료제’ 지정

‘PRIME’ 프로그램 EU서 적용 선정..만성 신장병 치료제

미국 매사추세츠州 보스턴에 소재한 제약기업 버텍스 파마슈티컬스 인코퍼레이티드社(Vertex Pharmaceuticals)는 이낙사플린(inaxaplin, ‘VX-147’)이 FDA에 의해 APOL1 유전자 변이 매개 국소 분절사구체 경화증(FSGS) 치료를 위한 ‘혁신 치료제’로 지정됐다고 8일 공표했다.

이날 버텍스 파마슈티컬스 측은 아울러 이낙사플린이 유럽 의약품감독국(EMA)에 의해 APOL1 유전자 변이 매개 만성 신장병(AMKD) 치료제로 ‘PRIME’ 프로그램 적용 대상에 선정됐다고 공개했다.

APOL1 유전자 변이 매개 국소 분절사구체 경화증은 APOL1 유전자 변이 매개 만성 신장병의 한 유형으로 알려져 있다.

APOL1 유전자 변이 매개 신장병은 APOL1 유전자의 변이로 인해 나타나는 만성 신장병의 일종이다.

미국과 유럽에서 약 10만여명이 두가지 APOL1 유전자 변이 및 단백뇨성 신장병을 앓고 있다는 것이 전문가들의 추정이다.

APOL1 유전자에서 나타나는 두가지 변이가 유전된 사람들은 APOL1 유전자 변이를 나타내지 않는 사람들에 비해 훨씬 공격적인 유형의 신장병을 앓게 되는 것으로 알려져 있다.

이낙사플린은 이 같은 APOL1 유전자 변이 매개 만성 신장병의 기저원인을 치료하는 약물로는 처음으로 개발이 진행 중인 기대주이다.

FDA는 APOL1 유전자 변이 매개 국소 분절사구체 경화증 환자들을 대상으로 진행되었던 임상 2상 시험 결과를 근거로 이번에 ‘혁신 치료제’ 지정을 결정한 것이다.

EMA의 경우 동일한 임상 2상 시험에서 확보된 개념증명(proof-of-concept) 자료를 근거로 ‘PRIME’ 프로그램을 적용키로 한 것이다.

특히 신장병 치료제 후보물질들 가운데 ‘PRIME’ 프로그램의 적용대상에 선정된 것은 이낙사플린이 두 번째이다.

버텍스 파마슈티컬스는 지금까지 총 70여건에 달하는 항암제 이외의 ‘PRIME’ 프로그램 적용 약물들 가운데 3건을 보유하게 됐다.

이낙사플린 이외에 2건은 앞서 ‘CTX001’이라는 코드네임으로 알려졌던 엑사감글로진 오토템셀(엑사-셀: exagamglogene autotemcel)을 대상으로 적용됐다.

엑사감글로진 오토템셀은 수혈 의존성 베타 지중해 빈혈 치료제 및 겸상(鎌狀) 적혈구 빈혈 치료제로 개발이 진행 중이다.

버텍스 파마슈티컬스 측이 미국에서 ‘혁신 치료제’로 지정받은 것은 이낙사플린이 9번째이다.

한편 피험자 무작위 분류, 이중맹검법, 플라시보 대조시험으로 설계된 이낙사플린의 임상 2/3상 적응형 시험은 일차적으로 두가지 용량의 이낙사플린을 12주 동안 투여해 임상 3상 시험을 위한 용량을 선택한 후 효능 및 안전성을 평가하기 위한 임상 3상 시험으로 이어지면서 현재 진행 중이다.