면역글로불린A 신병증 치료제 FDA ‘신속심사’

美 트래비어 테라퓨틱스 스파센탄 허가신청 접수

미국 캘리포니아州 샌디에이고에 소재한 희귀질환 치료제 전문 제약기업 트래비어 테라퓨틱스社(Travere Therapeutics)는 FDA가 자사의 면역글로불린A 신병증(IgAN) 치료제 후보물질 스파센탄(sparsentan)의 허가신청 건을 접수하면서 ‘신속심사’ 대상으로 지정했다고 16일 공표했다.

이날 트래비어 테라퓨틱스 측에 따르면 FDA는 현재로선 허가신청 건을 심사하기 위한 자문위원회 회의의 소집을 계획하고 있지 않다.

하지만 FDA는 처방약 유저피법(PDUFA)에 따라 오는 11월 17일까지 스파센탄의 승인 유무에 대한 결론을 도출할 수 있을 전망이다.

트래비어 테라퓨틱스社의 에릭 듀브 대표는 “지난 수 십년 동안 면역글로불린A 신병증 환자들이 치료대안 선택의 폭은 제한적인 가운데 말기 신장병으로 진행될 위험성에 직면해야 했다”면서 “허가를 취득할 경우 스파센탄이 최초로 FDA의 허가를 취득한 면역억제제 이외의 면역글로불린A 신병증 치료제로 자리매김할 수 있게 될 것”이라는 말로 기대감을 내비쳤다.

듀브 대표는 여기서 한 걸음 더 나아가 스파센탄이 궁극적으로는 새로운 표준요법제의 위치에 오를 수 있을 것이라면서 큰 기대감을 감추지 않았다.

그는 뒤이어 “허가신청 건이 접수되어 ‘신속심사’ 대상으로 지정됨에 따라 올해 말 이전에 면역글로불린A 신병증 환자들에게 스파센탄을 공급할 수 있게 되는 데 한 걸음 더 성큼 다가섰다”며 “심사가 진행되는 동안 FDA와 긴밀한 협력을 지속해 나갈 것”이라고 덧붙였다.

스파센탄의 허가신청서는 현재 진행 중인 본임상 3상 ‘PROTECT 시험’에서 확보된 결과를 근거로 제출되었던 것이다.

‘PROTECT 시험’은 지금까지 면역글로불린A 신병증과 관련해서 이루어진 최대 규모의 중재시험례 가운데 하나이다.

총 404명의 지속성 단백뇨 환자들을 대상으로 스파센탄의 효능을 평가한 ‘PROTECT 시험’에서 도출된 결과를 보면 대조약으로 사용된 ‘아프로벨’(이르베사르탄) 대조그룹에 비해 단백뇨 변화도를 측정했을 때 사전에 규정되었던 중간 일차적 효능목표가 충족된 것으로 나타났다.

실제로 36주 동안 치료를 진행한 결과 스파센탄을 투여받은 환자그룹은 착수시점과 비교했을 때 단백뇨가 평균 49.8% 감소한 것으로 나타나 ‘아프로벨’ 대조그룹의 15.1%를 크게 상회했음이 눈에 띄었다.

이처럼 중간평가에서 도출된 예비적 결과를 보면 스파센탄은 일반적으로 양호한 내약성을 나타냈고, 관찰된 전반적인 안전성 프로필과 궤를 같이했다.

‘버거씨병’으로도 불리는 면역글로불린A 신병증은 체내에서 감염병과의 싸움을 돕는 단백질의 일종으로 알려진 면역글로불린A(IgA)이 신장에 축적되면서 나타나는 희귀 신장병으로 알려져 있다.

이처럼 면역글로불린A가 축적되면 신장의 정상적인 필터 메커니즘이 와해되면서 혈뇨, 단백뇨 등의 증상이 나타나게 된다.

또한 신장통증, 부종 및 고혈압 등의 증상들을 수반하게 된다.

면역글로불린A 신병증은 세계 각국에서 가장 빈도높게 나타나는 원발성 사구체신염의 한 유형으로 손꼽히고 있는 데다 말기 신장병의 원인으로 작용하고 있다.

현재 미국 내 면역글로불린A 신병증 환자 수는 10만명을 상회하는 것으로 추정되는 가운데 유럽과 일본에서는 급성 신장염을 유발하는 주요한 원인의 하나로 손꼽히고 있다.

그럼에도 불구, 아직까지 면역글로불린A 신병증 치료제로 허가를 취득한 면역억제제 이외의 치료대단은 부재한 형편이다.

스파센탄이 면역글로불린A 신병증을 치료하는 신약으로 허가를 취득하고, 새로운 표준요법제로 자리매김할 수 있게 될 것인지 주시해 볼 일이다.