FDA 자문위, 루게릭병 치료제 허가권고 “노”

애밀릭스 ‘AMX0035’ FDA ‘신속심사’ 지정 불구

미국 매사추세츠州 캠브리지에 소재한 신경퇴행성 질환 치료제 개발 전문 제약기업 애밀릭스 파마슈티컬스社(Amylyx Pharmaceuticals)는 자사의 근위축성 측삭경화증(ALS: 즉, 루게릭병) 치료제 ‘AMX0035’(페닐부티레이트 나트륨+타우루소디올)의 허가신청 건에 대해 FDA 자문위원회가 허가를 권고하지 않는 표결결과를 도출했다고 30일 공표했다.

말초‧중추신경계 약물 자문위원회(PCNSDAC) 회의에서 표결이 이루어진 결과 찬성 4표‧반대 6표로 부정적인 의견이 집약되었다는 것.

이 같은 표결결과는 FDA가 지난해 12월 ‘AMX0035’를 ‘신속심사’ 대상으로 지정한 바 있음을 상기할 때 당초 예상을 벗어난 결론이 제시되었음을 의미하는 것이다.

애밀릭스 파마슈티컬스 측에 따르면 자문위는 1건의 피험자 무작위 분류, 대조시험으로 진행된 후 개방표지 연장시험이 이어진 임상 2상 ‘CENTAUR 시험’에서 도출된 자료를 근거로 근위축성 측삭경화증 환자들을 치료하는 데 페닐부티레이트 나트륨 및 타우루소디올 복합제(즉, ‘AMX0035’)가 효과적이라는 결론에 도달할 수 있는 것인지에 대해 물음표를 제기했다.

애밀릭스 파마슈티컬스社의 제이미 티몬스 학술홍보 담당대표는 “우리는 임상 2상 ‘CENTAUR 시험’에서 확보된 자료와 근위축성 측삭경화증 환자들을 위한 치료대안으로 ‘AMX0035’가 나타낼 잠재적 유익성에 대해 변함없는 믿음을 갖고 있다”면서 “오늘 자문위 회의와 관련해서 이 파괴적인 질병으로 인한 영향에 노출되어 있는 다수의 환자들로부터 기록으로 또는 구두로 이루어진 증언을 공유한 것은 고무적인 부분”이라고 언급했다.

그는 뒤이어 “근위축성 측삭경화증에 정통한 의사들과 임상적인 안목을 공유한 부분 또한 고무적”이라며 “허가신청 건에 대한 FDA의 심사가 진행 중인 만큼 새로운 치료대안을 절실히 필요로 하고 있는 현실에서 ‘AMX0035’가 허가를 취득할 수 있도록 하기 위해 사세를 집중해 나갈 것”이라고 다짐했다.

실제로 FDA는 승인 유무에 대한 심사를 진행하는 과정에서 자문위로부터 도출된 의견을 참조하고 있지만, 자문위의 의견이 구속력을 내포하고 있는 것은 아니다. 

게다가 앞서 언급된 바와 같이 FDA는 ‘AMX0035’를 ‘신속심사’ 대상으로 지정한 바 있다.

처방약 유저피법(PDUFA)에 따라 ‘AMX0035’의 승인 유무에 대한 FDA의 최종결론은 오는 6월 29일까지 도출될 수 있을 전망이다.

‘AMX0035’의 허가 여부에 대한 FDA의 최종결론을 예의주시할 일이다.