루게릭병(ALS) 치료제 허가신청서 FDA 제출

美 애밀릭스 파마 ‘AMX0035’..연내 EU서도 신청

미국 매사추세츠州 캠브리지에 소재한 신경퇴행성 질환 치료제 개발 전문 제약기업 애밀릭스 파마슈티컬스社(Amylyx Pharmaceuticals)가 근위축성 측삭경화증(ALS) 치료제 ‘AMX0035’(페닐부티레이트 나트륨+타우루소디올)의 허가신청서를 FDA에 제출했다고 2일 공표했다.

근위축성 측삭경화증은 흔히 ‘루게릭병’으로 불리는 신경퇴행성 질환의 일종이다.

‘AMX0035’의 한 구성성분을 이루는 타우루소디올은 우르소독시콜타우린으로도 불리는 물질이다.

애밀릭스 파마슈티컬스社의 저스틴 클리 대표는 “FDA에 ‘AMX0035’의 허가신청서 제출을 마친 고무적인 성과를 루게릭병 커뮤니티와 공유하고자 한다”며 환영의 뜻을 표시했다.

같은 회사의 태미 사넬리 글로벌 인허가 업무 담당대표는 “최대한 신속하고 효율적으로 ‘AMX0035’에 대한 심사절차가 진행될 수 있도록 뒷받침하기 위해 FDA와 긴밀한 협력을 지속해 나갈 것”이라고 밝혔다.

‘AMX0035’의 허가신청서는 총 137명의 루게릭병 환자들이 충원된 가운데 플라시보 대조시험으로 착수되었던 ‘CENTAUR 시험’에서 확보된 자료를 근거로 제출되었던 것이다.

이 시험에서 ‘AMX0035’를 투여받은 피험자 그룹은 세계 각국에서 루게릭병 환자들의 기능 수행도를 평가할 때 가장 빈도높게 사용되고 있는 ‘개정 ALS 기능 등급 척도’(ALSFRS-R) 척도를 적용해 측정한 결과 6개월의 무작위 분류기간이 종료된 시점에서 신체기능 감퇴속도가 통계적으로 괄목할 만하게 지연된 것으로 분석됐다.

이와 함께 시험에 참여해 최대 3년 동안 지속된 추적조사까지 받았던 전체 피험자들을 대상으로 중간 생존률 분석결과를 보면 추적조사가 이루어진 개방표지 연장시험 기간에도 ‘AMX0035’를 지속적으로 투여받았던 그룹과 플라시보 대조시험 기간에 ‘AMX0035’를 투여받았던 피험자들의 경우 플라시보 대조시험 기간에 플라시보를 투여받은 대조그룹에 비해 사망률이 44% 낮게 나타나 주목되게 했다.

개방표지 장기 추적조사 기간 동안 도출된 평균 생존 지속기간을 보면 ‘AMX0035’ 투여그룹의 경우 25.0개월로 집계되어 플라시보 대조그룹의 18.5개월에 비해 6.5개월의 격차가 눈에 띄었다.

부작용 발생률과 투여중단자 비율을 보면 24주의 피험자 무작위 분류 기간 동안에는 두 그룹에서 괄목할 만한 격차가 나타나지 않았다.

다만 위장관계 부작용은 ‘AMX0035’ 투여그룹에서 2% 이상 빈도높게 수반됐다.

‘CENTAUR 시험’의 상세한 자료는 의학 학술지 ‘뉴 잉글랜드 저널 오브 메디슨’과 ‘근육과 신경’誌에 “나트륨 페닐부티레이트 및 타우루소디올 병용투여가 근위축성 측삭경화증에 나타낸 효과를 평가한 시험” 제목으로 지난 9월 게재됐다.

‘CENTAUR 시험’에 주도적으로 참여했던 하버드대학 의과대학의 사브리나 파가노니 조교수는 “루게릭병 환자들과 이들을 치료하는 의사들에게 이번에 허가신청이 이루어진 것은 루게릭병의 진행속도를 늦추고 환자들이 가족과 함께 할 수 있는 시간을 연장시켜 줄 새로운 치료대안이 확보될 수 있을 것이라는 희망을 안겨준 개가”라고 의의를 강조했다.

앞서 애밀릭스 파마슈티컬스 측은 지난 6월 캐나다 보건부에 ‘AMX0035’의 허가신청서를 제출한 바 있다.

이와 함께 연내에 유럽 의약품감독국(EMA) 약물사용자문위원회(CHMP)에도 신청서를 제출한다는 방침이다.

또한 4/4분기 중으로 미국과 유럽에서 글로벌 임상 3상 시험에 착수할 예정이다.

임상 3상 ‘PHOENIX 시험’은 약 600여명의 피험자들을 각국에서 충원한 후 ‘AMX0035’가 나타내는 효능 및 안전성을 평가하는 데 주안점이 두어지게 된다.