젬백스, 진행성핵상마비 연장 임상 중간 결과서 긍정적 결과 확인

GV1001 48주 차 분석 결과 발표…인지기능, 안구운동 영역 유지 및 개선 확인

젬백스앤카엘(082270, 이하 젬백스)은 진행성핵상마비(progressive supranuclear palsy, 이하 PSP) 환자를 대상으로 한 연장 임상시험의 중간 결과에서 통계적으로 유의한 효과를 확인했다고 18일 밝혔다.

젬백스에 따르면 인지기능(mentation), 안구운동(Ocular Motor) 등 일부 서브도메인 평가지표에서 증상이 유지 또는 개선되었고, 선행 임상에서 진행한 바이오마커 분석 결과 신경퇴행성질환 분야 주요 바이오마커에서 일관성 있는 경향성을 확인했다.

이번 결과는 선행 임상시험과 연장 임상시험의 6개월 데이터를 포함한 48주 차의 GV1001 투약 결과를 분석한 내용이다. 젬백스는 국내 첫 PSP 임상시험에서 선행 임상 6개월에 더해 연장 임상 12개월을 진행하고 있다.

중간 분석 결과, 저용량(0.56mg)군 진행성핵상마비 리처드슨 신드롬(PSP-RS) 유형 환자군을 대상으로 PSP 등급 척도(PSP-rating scale)의 총점 변화량을 분석하였을 때, 48주 차에 MMRM추정법을 이용한 최소자승평균(LS mean)으로 계산한 변화량은 4.37점 악화되는데 그쳤다. T 검정(T-test)을 시행한 평균 분석에서도 2.89점 악화한 것으로 나타났다.

이는 외부 대조군과 비교해 보면 확연한 차이를 알 수 있다. 앞서 진행된 대표적인 PSP 임상시험 4건의 논문에서 위약군에 속한 PSP-RS 유형 환자군의 PSP 등급 척도 총점의 평균 변화는 9.90~10.90점까지 악화된 것으로 나타났다. 

이를 GV1001 저용량군의 점수 변화와 비교하여 보면, 각각 통계적으로 유의한 차이점을 보였으며(p-value: 0.013~0.030), 특히 논문 4편을 통합(pooling)하여 GV1001 저용량군과 비교할 경우 p-값(p-value)은 0.0001 미만으로 나타났다.

또한 저용량 환자군에서 최초 투여 직전 측정(베이스라인)한 PSP 등급 척도 점수 대비 48주 차에 점수가 유지되거나 개선된 환자의 비율을 나타내는 반응률(responder rate)은 56%였다.

특히 48주 차에서 인지기능과 안구운동 등 일부 서브도메인 평가지표에서의 의미 있는 변화도 확인됐다. T 검정을 통해 평가하였을 때, 인지기능은 베이스라인 대비 오히려 0.22점 개선됐다. 안구운동은 베이스라인과 차이가 없었다(0.00점). 이번 분석 결과에서도 약물에 대한 이상 반응은 나타나지 않아 약물의 안전성을 확인했다.

젬백스는 연장 임상시험에 대한 중간 분석 결과와 함께 선행 임상에서 진행한 바이오마커 분석 결과도 공개했는데, PSP 등급 척도 분석 결과와 상충되는 결과는 나타나지 않았다.

주목할 점은 신경퇴행성질환에서 신경 손상 정도를 보여주는 주요 바이오마커인 NfL(Neurofilament Light Chain, 신경 손상 지표)과 GFAP(Glial Fibrillary Acidic Protein, 성상교세포의 손상 또는 활성화를 보여주는 지표)의 혈장 내 악화 폭이 저용량군에서 줄어드는 경향성을 확인했다는 것이다.

젬백스는 추가 분석을 완료한 임상시험 데이터 및 바이오마커 결과를 모두 반영하여 글로벌 3상 임상시험을 진행할 계획이다. 글로벌 3상 임상시험은 미국식품의약국(FDA)의 희귀의약품, 패스트트랙 지정 및 유럽의약품청(EMA)의 희귀의약품 지정에 따른 혜택을 적용받는다.

젬백스 관계자는 “장기 투약에서도 GV1001의 효과가 지속되는 고무적인 결과와 약물의 안전성을 확인했다는 점, 특히 외부 대조군과의 비교 분석 결과에서 GV1001이 보여준 차이는 의미가 크다”라며 “추가적으로 도출된 임상시험 데이터와 바이오마커 분석 내용을 모두 반영하여 글로벌 3상 임상시험을 빈틈없이 추진하겠다”라고 밝혔다.