일라이 릴리, RNA 편집 플랫폼 이용 파트너십

프로QR 테라퓨틱스와 간ㆍCNS 유전성 질환 치료제 개발

네덜란드 서부도시 레이던에 소재한 차세대 RNA 편집기술 분야의 개척자적인 생명공학기업으로 알려진 프로QR 테라퓨틱스社(ProQR Therapeutics N.V.)는 새로운 간‧중추신경계(CNS) 유전성 질환 치료제들의 발굴, 개발 및 발매를 진행하기 위해 일라이 릴리社와 글로벌 라이센스 및 연구 제휴계약을 체결했다고 8일 공표했다.

양사는 프로QR 테라퓨틱스 측이 보유한 액시오머(AxiomerⓇ) RNA 편집 플랫폼을 사용해 새로운 약물표적들의 임상개발과 발매를 진행하기 위해 손을 잡은 것이다.

프로QR 테라퓨틱스 측이 보유한 액시오머 플랫폼은 RNA에서 고도 선택적‧특이적 방식으로 단일 뉴클레오타이드를 편집할 수 있게 해 주는 첨단기술을 말한다.

편집 올리고뉴클레오타이드 또는 EONs에 기반을 둔 이 기술은 내생성 ADAR 효소들(RNA에 작용하는 아데노신 탈아미노 효소)을 모아 질병 관련 RNA에서 표적 아데노신을 선택하도록 설계됐다.

그러면 ADAR 효소들이 표적으로 선택된 아데노신(A)을 이노신(I: inosine)으로 전환하도록 유도하게 된다.

이처럼 아데노신이 이노신으로 전환되면 RNA에서 이노신이 구아노신(G: guanosine)으로 해석될 때처럼 아데노신에서 구아노신으로의 변화가 효과적으로 이루어지게 된다.

이 기술은 사람들에게서 질병을 유발하는 것으로 알려진 총 20,000개 이상의 구아노신에서 아데노신으로의 변이를 역전시키는 데 적용할 수 있을 것으로 기대되고 있다.

일라이 릴리社의 앤드류 C. 애덤스 신치료법(New Therapeutic Modalities) 담당 부회장은 “RNA 편집이 새롭게 부각되고 있는 흥미로운 기술이어서 일시적이고 가역적인 편집을 가능케 해 주면서 일부 적응증에서 대단히 매력적인 치료방법이 될 수 있을 것”이라면서 “프로QR 측과 협력을 통해 이 첨단기술을 적용해 다양한 질환들로 인해 고통받고 있는 환자들의 삶을 개선해 줄 새로운 치료제들을 개발할 수 있게 되기를 바란다”고 말했다.

프로QR 테라퓨틱스社의 설립자인 다니엘 A. 드 부르 대표는 “RNA 치료제 분야의 선도기업 가운데 한곳인 일라이 릴리 측과 협력하게 된 것이 액시오머 RNA 편집 플랫폼의 가치를 인정받았음을 의미할 뿐 아니라 이 기술을 우리의 핵심적인 치료제 영역이라 할 수 있는 유전성 안과질환 이외에 각종 대사계‧중추신경계 장애 환자들에게 확대적용할 수 있게 될 것임을 나타낸다”면서 “재무 측면에서도 우리의 지위를 한층 강화시켜 줄 수 있을 것”이라는 말로 높은 기대감을 표시했다.

프로QR 테라퓨틱스社의 헤라르 플라텐뷔르흐 최고 혁신책임자는 “RNA 치료제와 올리고뉴클레오타이드 분야에서 우리가 보유한 심도깊은 과학적 전문성을 기반으로 확보된 우리의 액시오머 RNA 기반 편집 플랫폼이 고도로 선택적인 방법으로 다양한 질환들을 표적으로 하는 노하우로 차별적인 위치에 자리매김했다”며 “우리의 방법론은 세포 자체의 편집 시스템(editing machinery)을 적용해 RNA에서 특정한 단일 뉴클레오타이드의 변이를 역전시킬 수 있을 것”이라고 강조했다.

그는 뒤이어 “광범위한 적용성과 ADAR 편집 영역에서 선도적인 특허 포트폴리오를 내포한 이 플랫폼이 중요한 전략적인 기회를 대변할 뿐 아니라 치료할 수 없을 것으로 인식되어 왔던 질병들을 표적으로 겨냥할 수 있는 커다란 잠재력을 내포하고 있다”고 덧붙였다.

한편 양사는 최대 5개 표적까지 공동으로 개발을 진행하기로 했다.

양사간 합의에 따라 프로QR 측은 2,000만 달러의 계약성사금과 3,000만 달러의 지분투자로 구성된 5,000만 달러를 우선 지급받기로 했다.

이와 함께 프로QR 측은 개발, 허가취득 및 발매 성과에 도달했을 때 약 12억5,000만 달러를 지급받고, 발매가 이루어졌을 때 매출액 대비 한자릿수 중반대 단계별 로열티를 받기로 했다.