‘자디앙’ 심박출률 보존 심부전 ‘혁신 치료제’

FDA 적응증 추가 가속화 기대..심인성 사망ㆍ입원 21% ↓

베링거 인겔하임社 및 일라이 릴리社는 항당뇨제 ‘자디앙’(엠파글리플로진)이 FDA에 의해 성인 심박출률 보존 심부전(HFpEF) 환자들을 위한 ‘혁신 치료제’(Breakthrough Therapy)로 지정됐다고 9일 공표했다.

‘혁신 치료제’ 지정은 임상 3상 ‘EMPEROR-Preserved 시험’에서 도출된 결과를 근거로 결정된 것이다.

‘EMPEROR-Preserved 시험’은 당뇨병을 동반하거나 동반하지 않는 총 5,988명의 성인 심부전 환자들을 충원한 가운데 진행된 시험례이다.

이 시험에서 ‘자디앙’을 복용한 성인 심박출률 보존 심부전 환자들은 심인성 사망 또는 입원에 이른 비율이 플라시보 대조그룹에 비해 21% 낮게 나타났다.

더욱이 이 같은 유익성은 심박출률이나 당뇨병 유무와 무관하게 나타났다.

‘EMPEROR-Preserved 시험’에서 확보된 결과는 지난달 25~29일 독일 뮌헨에서 열렸던 유럽 심장병학회(ESC) 2021년 학술회의에서 발표됐다. 또한 의학 학술지 ‘뉴 잉글랜드 저널 오브 메디슨’에 “심박출률 보존 심부전에서 엠파글리플로진이 나타낸 효과” 제목으로 같은 달 27일 게재됐다.

이와 관련, 심박출률 보존 심부전은 미국에서 총 600만건을 상회하는 심부전 발생건수 가운데 절반 정도를 점유하고 있다.

그럼에도 불구, 심박출률 보존 심부전 환자들에게서 임상적으로 괄목할 만한 개선효과가 입증되어 허가를 취득한 치료제는 부재한 형편이다.

베링거 인겔하임社 제약사업 부문의 모하메드 아이드 임상개발‧의무(醫務) 및 심대사계‧호흡기계 치료제 담당부사장은 “이번에 ‘혁신 치료제’로 지정받은 것은 ‘자디앙’이 이처럼 높은 유병률을 나타내는 난치성 증상으로 인해 고통받고 있는 환자들에게 효능이 임상적으로 검증된 치료제로 의료상의 니즈를 충족시켜 줄 수 있을 것임을 방증한다”며 “지난달 ‘자디앙’이 심박출률 보존 심부전 치료제로 적응증 추가를 승인받은 데 이어 이번에 ‘혁신 치료제’로 지정된 것은 또 하나의 성과물이라 할 수 있을 것”이라고 피력했다.

‘자디앙’이 전체 심부전 스펙트럼에 걸쳐 개선효과가 임상적으로 입증된 첫 번째 치료제로 자리매김할 수 있게 되리라 기대해 마지 않는다는 것이다.

일라이 릴리社의 제프 에믹 제품개발 담당부회장은 “이처럼 파괴적인 증상에 대한 치료대안을 찾기 어려운 현실에서 ‘EMPEROR-Preserved 시험’을 통해 유익성이 입증된 것은 임상적인 측면에서 볼 때 괄목할 만한 혁신사례라 할 수 있을 것”이라면서 “성인 심박출률 보존 심부전 환자들을 위한 치료제로 ‘자디앙’이 빠른 시일 내에 환자들에게 사용될 수 있도록 하기 위해 신속한 심사절차를 거치는 동안 베링거 인겔하임 측과 함께 FDA와 긴밀하게 협력해 나가고자 한다”고 밝혔다.

한편 FDA는 앞서 심부전 환자들에게서 심인성 사망 및 입원 위험성을 감소시키는 적응증과 관련, ‘자디앙’을 ‘패스트 트랙’ 심사대상으로 지정한 바 있다.

‘패스트 트랙’ 지정은 ‘EMPEROR-Reduced 시험’과 ‘EMPEROR-Preserved 시험’으로 구성된 EMPEROR 프로그램과 관련해 이루어진 것이다.

이 중 ‘EMPEROR-Reduced 시험’은 ‘자디앙’이 심박출률 감소 심부전 적응증 추가를 승인받는 데 근거자료로 참조됐다.

‘자디앙’은 아직까지 심박출률 보존 심부전 치료제로 허가를 취득하지 못한 상태이다.