다발성 골수종 치료제 적응증 추가 건 EU 접수

美 카리오팜 테라퓨틱스 ‘넥스포비오’ 4/4분기 결론

미국 매사추세츠州 뉴턴에 소재한 동종계열 핵 수송 저해제 개발 전문 제약기업 카리오팜 테라퓨틱스社(Karyopharm Therapeutics)는 유럽 의약품감독국(EMA)이 자사의 다발성 골수종 치료제 ‘넥스포비오’(Nexpovio: 셀리넥소)의 적응증 추가 신청 건을 접수했다고 26일 공표했다.

카리오팜 테라퓨틱스 측은 최소한 한차례 치료를 진행한 전력이 있는 성인 다발성 골수종 환자들을 치료하기 위해 ‘넥스포비오’를 ‘벨케이드’(보르테조밉) 및 소용량 덱사메타손과 병용하는 요법이 사용될 수 있도록 해 달라며 적응증 추가 신청서를 EMA에 제출했었다.

EMA가 허가신청서를 접수함에 따라 적응증 추가 승인 유무를 판가름하기 위한 본격적인 심사절차가 개시될 수 있게 됐다.

카리오팜 테라퓨틱스 측은 본임상 3상 ‘BOSTON 시험’에서 확보된 긍정적인 결과를 근거로 적응증 추가 신청서를 제출했던 것이다.

이 시험에서 1~3회에 걸쳐 치료를 진행한 전력이 있는 피험자들은 무작위 분류를 거쳐 각각 ‘넥스포비오’ 주 1회 경구복용에 병행해 주 1회 ‘벨케이드’ 및 소용량 덱사메타손 병용요법을 진행하면서 주 2회 ‘벨케이드’ 및 소용량 덱사메타손 병용요법을 진행한 대조그룹과 비교한 평가를 받았다.

주 2회 ‘벨케이드’ 및 소용량 덱사메타손 병용요법은 현행 표준치료법이다.

‘BOSTON 시험’에서 도출된 결과는 지난해 11월 의학 학술지 ‘란셋’誌에 “주 1회 셀리넥소, 보르테조밉 및 덱사메타손 병용요법과 주 2회 보르테조밉 및 덱사메타손 병용요법을 각각 진행한 다발송 골수종 환자들에게서 나타난 효과: 피험자 무작위 분류, 개방표지, 임상 3상 시험” 제목으로 게재된 바 있다.

이 시험에서 도출된 자료는 아울러 지난해 12월 ‘엑스포비오’(Xpovio: 미국시장 상품명)dml 적응증 추가가 이루어지는 데 근거자료로 참작됐다.

카리오팜 테라퓨틱스社의 섀론 샤컴 대표 겸 최고 학술책임자는 “임상 3상 ‘BOsTON 시험’에서 확보된 긍정적인 자료를 근거로 제출된 적응증 추가 신청 건이 접수된 것은 유럽 각국의 다발성 골수종 환자들에게 치료대안 선택의 폭을 더욱 확대시켜 줄 수 있도록 하기 위한 우리의 목표가 달성되는 데 중요한 진일보가 이루어진 것”이라는 말로 환영의 뜻을 표시했다.

그는 뒤이어 “EMA가 추가로 확보된 자료를 심사하는 동안 긴밀한 협력을 진행해 ‘넥스포비오’의 치료 활용 폭이 한층 더 확대될 수 있도록 힘쓸 것”이라고 덧붙였다.

‘넥스포비오’는 지난달 EU 집행위원회에 의해 성인 다발성 골수종 환자들을 치료하기 위해 덱사메타손과 병용하는 요법이 조건부 승인을 취득한 바 있다.

최소한 4회에 걸쳐 치료를 진행한 전력이 있거나, 종양이 최소한 2종의 단백질 분해효소 저해제, 2종의 면역조절제 및 1종의 항-CD38 모노클로날 항체 등으로 치료를 진행했지만 불응성을 나타냈거나, 최근에 치료를 진행한 후에도 종양이 악화된 성인 다발성 골수종 환자들에게 덱사메타손과 병용하는 약물로 ‘넥스포비오’를 사용할 수 있게 되었던 것.

새로운 적응증 추가 신청 건의 경우 카리오팜 테라퓨틱스 측은 오는 4/4분기경 심사절차가 마무리될 수 있을 것으로 전망했다.

이번 적응증 추가 신청 건은 또한 ‘넥스포비오’가 지난달 EU 집행위원회로부터 조건부 승인을 취득함에 따라 이행해야 할 확증시험 의무를 충족하는 차원에서도 심사결과를 예의주시케 하는 것이다.

다발성 골수종은 지난해 유럽 각국에서 5만1,000여명의 새로운 환자들이 발생한 데다 3만2,000여명이 이로 인해 사망한 것으로 추정되는 종양이다.

지난 20여년 동안 치료제 개발에 상당한 진전이 이루어져 왔지만, 여전히 전체 성인환자들의 절반 가까이에서 현재 사용 중인 치료제들을 사용한 후에도 종양이 재발하거나 불응성이 나타나고 있는 형편이다.