J&J 새 경구용 다발성 경화증 치료제 FDA 승인

S1P1 조절제 ‘폰보리’(포네시모드)..‘오바지오’에 우위

존슨&존슨社의 계열사인 얀센 파마슈티컬 컴퍼니社는 1일 1회 경구복용형 선택적 스핑고신-1-인산염 수용체 1(S1P1) 조절제 ‘폰보리’(Ponvory: 포네시모드)가 FDA의 허가를 취득했다고 19일 공표했다.

‘폰보리’는 임상적 독립증후군(CIS), 재발완화형 다발성 경화증 및 활동성 이차 진행성 다발성 경화증을 포함한 성인 재발형 다발성 경화증 치료제로 허가관문을 넘어섰다.

‘폰보리’는 다발성 경화증 환자들에게서 기존의 경구요법제에 비해 연간 재발률 감소효능의 우위가 입증된 데다 10여년에 걸친 임상연구 누적을 통해 안전성 프로필이 검증된 새로운 치료제이다.

FDA는 2년 동안 ‘오바지오’(테리플루노마이드) 대조그룹과 직접적으로 비교평가하면서 진행되었던 1건의 임상 3상 ‘OPTIMUM 시험’에서 확보된 결과 등을 근거로 이번에 ‘폰보리’의 발매를 승인한 것이다.

총 1,133명의 환자들이 피험자로 참여한 이 시험에서 ‘폰보리’ 20mg을 복용한 재발성 댜발성 경화증 환자그룹은 ‘오바지오’ 14mg을 복용한 대조그룹에 비해 연간 재발률이 30.5% 괄목할 만하게 감소한 것으로 집계됐다.

더욱이 시험기간 동안 ‘폰보리’를 복용한 환자그룹은 71%에서 재발을 확진받지 않아 ‘오바지오’ 대조그룹의 61%를 상회했음이 눈에 띄었다.

또한 ‘폰보리’ 복용그룹은 새로운 가돌리늄 증강(GdE) T1 병변의 수, 그리고 새로 나타났거나 증강된 T2 병변의 수가 ‘오바지오’ 대조그룹에 비해 각각 59%‧56% 낮은 수치를 보였다.

자기공명영상(MRI) 기술을 사용해 진단되는 가돌리늄 증강 T1 병변 및 T2 병변은 질병 활성도와 증상으로 인한 부담을 시각적으로 잘 나타낼 수 있어 다발성 경화증을 병리학적으로 측정할 수 있는 전형적인 방법으로 인식되고 있다.

이밖에도 시험결과를 보면 ‘폰보리’ 복용그룹은 대부분의 환자들에게서 증상악화로 인한 장애를 예방하는 데 효과를 나타냈다. 10명당 9명에서 3개월 동안 장애가 진행되지 않은 데다 수치상으로 볼 때 장애 진행의 지연효과가 입증된 것.

다만 장애 진행률을 보면 ‘폰보리’ 복용그룹과 ‘오바지오’ 대조그룹 사이에 통계적으로 괄목할 만한 차이는 나타나지 않았다.

약물치료를 중단해야 할 때 ‘폰보리’는 대부분의 환자들에게서 혈액 속에서 일주일 이상 잔류하지 않았고, 면역계에 미치는 영향도 1~2주 이내에 사라진 것으로 나타났다.

이 같은 부분은 환자들이 백신을 접종받아야 하거나, 잠재적 감염증에 대응해야 하거나, 가족계획을 시작할 때 치료의 유연성을 추가로 기대할 수 있도록 하는 것이다.

‘폰보리’는 음식물 섭취에 제한이 따르거나 유전자 검사 또는 처음 복용할 때 용량에 대한 모니터링을 필요로 하지 않는다.

‘폰보리’는 총 10년을 상회하는 기간동안 이루어진 다양한 임상시험에서 안전성 프로필이 검증되어 일반적으로 양호한 내약성을 나타냈다.

전체적인 부작용 발생률을 보면 임상 2상 시험에서 플라시보 대조그룹과, 임상 3상 시험에서 ‘오바지오’ 대조그룹과 대동소이하게 나타나는 양상을 보였다.

임상 3상 시험에서 가장 빈도높게 수반된 부작용으로는 상기도 감염증, 간내 아미노기 전이효소 수치의 상승 및 고혈압 등이 관찰됐다.

얀센 리서치&디벨롭먼트 LLC社의 마타이 마멘 대표는 “개별 다발성 경화증 환자들에게서 제각각의 영향이 나타나고 있어 기저질환이나 눈에 띄는 증상 등의 측면에서 볼 때 다양성이 눈에 띈다”면서 “이것이 다발성 경화증에서 지속적인 혁신이 중요한 이유”라고 강조했다.

그는 뒤이어 “우리는 환자들의 변화하는 의료상의 니즈에 부응하기 위해 사세를 집중하고 있다”며 “다발성 경화증 환자들을 위한 새롭고 가치있는 치료대안으로 ‘폰보리’를 공급하면서 증상 조절에 도움을 줄 수 있게 될 것”이라고 덧붙였다.

한편 ‘폰보리’는 지난해 1/4분기에 유럽 의약품감독국(EMA)에 성인 재발형 다발성 경화증 치료제로 허가신청서가 제출되어 현재 심사가 진행 중이다.