1형 당뇨병 세포치료제 FDA ‘패스트 트랙’ 지정

美 버텍스 줄기세포 유래 췌장 소도세포 치료제 ‘VX-880’

미국 매사추세츠州 보스턴에 소재한 제약기업 버텍스 파마슈티컬스 인코퍼레이티드社(Vertex Pharmaceuticals)는 ‘칼리데코’(아이바카프토), ‘오캄비’(루마카프토+아이바카프토) 및 ‘심데코’(테자카프토+아이바카프토) 등의 낭성섬유증 치료제들을 발매 중인 제약사여서 낯설지 않은 곳이다.

그런 버텍스 파마슈티컬스社가 자사의 1형 당뇨병 치료용 세포치료제 후보물질 ‘VX-880’이 FDA에 의해 ‘패스트 트랙’ 심사대상으로 지정받았다고 지난 10일 공표해 관심을 모으고 있다.

‘VX-880’은 중증 저혈당증 및 저혈당 무감지증(impaired hypoglycemic awareness)을 동반한 1형 당뇨병 환자들을 위한 치료제로 개발이 진행 중인 기대주이다.

앞서 ‘STx-02’라는 코드네임으로 알려졌던 ‘VX-880’은 동종이계 사람 줄기세포 유래 췌장 소도세포 치료제의 일종이다. 인슐린 생성을 포함한 췌장 소도세포의 기능을 회복시켜 체내의 혈당 수치 조절력을 되찾도록 해 줄 수 있으리라는 기대감을 갖게 하고 있다.

버텍스 파마슈티컬스 측이 지난 2019년 9월 매사추세츠州 캠브리지에 소재한 생명공학기업 세마 테라퓨틱스社(Semma Therapeutics)를 9억5,000만 달러의 조건에 인수하면서 확보한 바 있다.

세마 테라퓨틱스社는 줄기세포 유래 소도세포(human islets)를 1형 당뇨병 치료를 위한 근치적 요법제로 개발하는 데 주력했던 생명공학기업이다.

버텍스 파마슈티컬스社의 바스티아노 사나 부사장 겸 세포‧유전자 치료제 부문 책임자는 “이 ‘VX-880’의 개발 프로그램이 덕 멜튼 박사의 연구실에서 처음 시작되어 세마 테라퓨틱스 측에 의해 본격적으로 진행되면서 이루어진 획기적인(groundbreaking) 개발활동에 뿌리를 두고 있다”면서 “이제 버텍스 파마슈티컬스에 의해 개발이 가속화되어 임상단계에 진입하기에 이른 것”이라고 강조했다.

그는 뒤이어 “우리의 방법론은 완전히 차별화되고 기능적인 인슐린 분비 췌도(膵島)를 만들어 내는 것”이라면서 “FDA가 중증질환들을 치료하고 충족되지 못한 의료상의 니즈에 부응할 신약 후보물질들의 개발‧심사를 빠르게 진행하기 위해 운영하고 있는 ‘패스트 트랙’ 심사대상으로 ‘VX-880’을 지정한 것을 전폭적으로 환영해마지 않는다”고 밝혔다.

이에 따라 버텍스 파마슈티컬스는 이 혁신적인 치료제가 하루빨리 환자들에게 공급될 수 있도록 하기 위해 개발을 서둘러 진행해 나갈 것이라고 덧붙이기도 했다.

마이애미대학 의과대학 당뇨병연구소(DRI) 및 세포이식센터 소장으로 재직 중이면서 ‘VX-880’의 임상시험 운영위원회의 위원장을 맡고 있는 카밀로 리코르디 교수는 “개발이 진행 중인 ‘VX-880’이 임상단계로 돌입한 것은 1형 당뇨병 연구에서 주목할 만한 시기가 도래했음을 의미한다”는 말로 의의를 설명했다.

리코르디 교수는 또 “임상현장에서 사후(死後) 췌장소도 이식수술이 제한적으로 이루어짐에 따라 일부 환자들이 수 년 동안 인슐린 의존성 치료를 받고 있는 현실에서 유망한 세포치료제의 개념증명(prood-of-concept)이 이루어진 것은 1형 당뇨병 환자들을 치료하는 데 중요한 전환이 이루어질 수 있을 것임을 시사하는 것”이라고 풀이했다.

‘VX-880’의 첫 번째 임상시험기관들로는 마이애미대학 의료원, 펜실베이니아대학 및 매사추세츠 종합병원 등이 지정되어 피험자 충원에 돌입했다.

이와 함께 추가로 임상시험기관들이 연내에 지정되어 피험자 충원이 이루어질 수 있을 것으로 보인다.