사노피 혈소판 감소증 치료제 FDA ‘패스트트랙’

임상 3상 시험 돌입한 BTK 저해제 릴자브루티닙

사노피社는 자사의 경구용 브루톤스(Bruton’s) 티로신 인산화효소(BTK) 저해제 릴자브루티닙(rilzabrutinib)이 FDA로부터 면역성 혈소판 감소증(ITP)을 치료하기 위한 ‘패스트 트랙’ 심사대상으로 지정받았다고 18일 공표했다.

이에 따라 릴자브루티닙은 면역성 혈소판 감소증을 치료하는 용도로는 최초의 브루톤스 티로신 인산화효소 저해제로 자리매김할 가능성에 무게를 실을 수 있게 됐다.

현재 릴자브루티닙은 임상 1/2상 시험에서 긍정적인 결과가 도출됨에 따라 면역성 혈소판 감소증에 나타내는 효과를 평가하기 위한 임상 3상 시험이 착수된 상태이다.

이에 앞서 릴자브루티닙은 지난 2018년 10월 FDA에 의해 면역성 혈소판 감소증을 치료하기 위한 ‘희귀의약품’으로 지정받은 바 있다.

릴자브루티닙은 사노피 측이 지난 8월 미국 캘리포니아州 샌프란시스코에 소재한 면역 매개성 질환 전문 제약기업 프린시피아 바이오파마社(Principia Biopharma)를 인수키로 합의하면서 확보한 기대주이다.

원래는 중등도에서 중증에 이르는 천포창(만성 수포성 피부질환의 일종) 치료제로 개발이 착수되었던 약물이다.

천포창 치료제로 임상 3상 시험이 진행 중인 가운데 희귀질환의 일종인 면역글로불린 G4 관련 질환(IgG4 Diseas) 치료제로도 개발을 진행하기 위한 임상 2상 시험이 진행 중이다.

현재는 사노피社의 계열사인 프린시피아 바이오파마社의 돌카 토마스 최고 의학책임자는 “릴자브루티닙이 면역성 혈소판 감소증 치료제 용도의 ‘패스트 트랙’ 심사대상으로 지정된 것은 FDA가 이처럼 파괴적인 질병으로 인해 고통받고 있는 환자들에게서 이 약물이 유의할 만한 증상 개선을 가능케 해 줄 수 있다는 잠재력을 인정한 것”이라는 말로 환영의 뜻을 표시했다.

그는 뒤이어 “이번에 ‘패스트 트랙’ 심사대상으로 지정됨에 따라 임상 3상 시험이 착수된 릴자브루티닙의 후속 개발 및 심사절차가 신속하게 진행될 수 있을 것”이라며 기대감을 표시했다.

‘패스트 트랙’ 프로그램이 충족되지 못한 의료상의 니즈가 높은 중증질환 또는 생명을 위협하는 질환들에 효과적일 것으로 기대되는 약물들의 개발‧심사절차를 빠르게 진행하기 위해 도입된 제도임을 상기시키기도 했다.

면역성 혈소판 감소증은 면역 매개성 혈소판 파괴와 혈소판 생산의 장애로 인해 혈소판 감소증이 나타나고, 출혈과 환자들의 삶의 질 저해로 이어지는 특징을 나타내는 증상을 말한다.

코르티코스테로이드로 치료를 진행한 후 증상이 재발했거나 불응성을 내보이는 환자들에게서 신속하고 지속적인 관해율을 나타내는 면역성 혈소판 감소증 치료제를 원하는 충족되지 못한 의료상의 니즈가 여전히 존재하고 있는 형편이다.

경구용 브루톤스 티로신 인산화효소 저해제의 일종인 릴자브루티닙은 각종 면역 매개성 질환들을 치료하는 약물로 개발이 진행되고 있다.

지금까지 확보된 자료에 따르면 릴자브루티닙은 염증성 면역세포들을 차단할 뿐 아니라 자가항체의 파괴적인 신호전달을 제거하고, B세포들의 파괴를 동반하지 않으면서 새로운 자가항체의 생산을 억제하는 등의 효과가 입증됐다.