난치성 혈관질환 특화기업 큐라클(대표이사 유재현)이 알츠하이머병 치료제 후보물질 ‘CU71’에 대해 PCT 국제특허를 출원했다고 23일 밝혔다.
PCT(특허협력조약, Patent Cooperation Treaty) 국제특허 출원은 약 150여 개국에 동시에 출원 효과를 부여받을 수 있는 제도로, 출원일로부터 최대 30개월 이내 각 국가별 심사단계로 진입할 수 있다.
큐라클은 이번 출원을 통해 미국, 유럽, 일본 등 주요 선진국 시장을 포함한 글로벌 권리 범위 확보에 나선다. 해당 국가들은 고령화가 빠르게 진행되고 알츠하이머병에 따른 사회·경제적 부담이 커지고 있어, 관련 치료제에 대한 의료적 수요와 시장성이 매우 높은 것으로 평가된다.
CU71은 큐라클 독자적 신약개발 플랫폼인 SOLVADYS®를 기반으로 발굴된 BBB(Blood-Brain Barrier, 뇌혈관장벽) Stabilizer 신약 후보물질이다. 현재 전임상 단계에 있으며, 경구용 치료제로 개발 중이다.
CU71은 BBB 기능장애와 혈관 누수를 정상화함으로써 질병의 진행을 억제하고 인지기능을 개선하는 기전을 갖는다. BBB는 외부 독성물질로부터 뇌를 보호하는 방어막 역할을 하는데, 알츠하이머병 환자에서는 질환 초기부터 이 장벽이 붕괴되면서 아밀로이드 베타 축적, 신경염증, 신경세포 손상 등 병리적 연쇄반응이 유발된다.
큐라클은 알츠하이머병 동물모델(5xFAD)에서 실시한 전임상 실험을 통해 CU71의 약물 효과를 입증했다. 물체 인지 실험 및 수중 미로 실험 결과, CU71은 아세틸콜린 분해효소 억제제인 도네페질(Donepezil) 대비 우수한 인지기능 개선 및 장기 기억력 회복 효과를 보였다.
또 아밀로이드 베타 축적 감소, 신경염증 억제, ZO-1·Claudin5 등 혈관 내피 접합 단백질 발현 증가, RAGE(최종당화산물 수용체) 발현 감소 등 알츠하이머병 전반에 걸친 병태생리 지표 개선이 확인됐다.
해당 전임상 결과는 오는 7월 27일부터 31일까지 캐나다 토론토에서 열리는 세계 최대 규모이자 가장 영향력 있는 국제 학회 ‘AAIC 2025(알츠하이머 협회 국제 컨퍼런스)’에서 처음으로 글로벌 학회 무대에 공개될 예정이다.
큐라클 관계자는 “이번 PCT 출원은 주요 국가에서 CU7 글로벌 권리 기반을 강화하고, 기술이전 및 협력 논의를 본격화하기 위한 기반이 될 것”이라며 “BBB 자체를 타깃으로 삼는 CU71의 차별화된 치료 전략을 통해 기존 접근법 한계를 보완하고, 새로운 글로벌 치료 대안으로 자리매김할 수 있을 것으로 기대하고 있다”고 말했다.